厚朴方舟团队编译 | 神经母细胞瘤（Neuroblastoma）是一种在神经细胞中形成的实体瘤，多发于儿童，目前的基础治疗包括诱导化学疗法、高剂量化学疗法巩固+干细胞移植，但是根据儿童癌症组（CCG）数据，采用上述方法治疗高危神经母细胞瘤，从诊断到四年的无病生存率约为40％。因此，近些年来，研究人员正在参与神经母细胞瘤的临床试验来开发新型的治疗方法，提高高危神经母细胞瘤的生存率。
儿童肿瘤协作组（COG）开展的神经母细胞瘤研究
儿童肿瘤学协作组（COG）由美国国家癌症研究所（NCI）设立，是世界上最大的专门致力于儿童癌症研究机构。COG针对婴儿，儿童，青少年和年轻人进行了一系列的临床研究和转化研究试验。COG进行的III期临床试验有助于建立先进的癌症治疗方法。
目前COG开展了2项针对高危神经母细胞瘤的 III 期试验，这两个试验将招募同一组患者，因为两次试验本质是有顺序的，这意味着参与第一个研究的患者（称为A3973）可以但并不强制要求参与第二个研究（称为ANBL0032）。但是，没有参加A3973研究的患者将没有资格参加ANBL0032研究。
▲图源：acco.org
A3973研究
A3973研究于2001年2月10日开始，采用了多药诱导化疗，化疗过程中，研究人员尽量在2个化疗周期后收集患者的PBSC。此次临床试验的主要研究问题是：从PBSC中选择性清除肿瘤细胞是否可以改善干细胞移植患者的无瘤生存率？
为了解决这个问题，患者被随机分为两组，采用磁性微球处理清除PBSC中的肿瘤细胞，针对另一半患者则将未处理的干细胞储存备用。成功储存已净化或未净化的PBSC后，所有患者将接受4个周期化疗（共6个周期），然后进行清髓预处理和PBSC回输。之后患者接受局部放射治疗，随后进行6个月的维甲酸治疗。参与A3973研究的患者才有资格参加ANBL0032研究。
ANBL0032研究
ANBL0032研究正在测试一种单克隆抗体（ch14.18），该抗体附着在神经母细胞瘤细胞上，该细胞的表面具有一种称为GD2的分子。抗体一旦附着在GD2上，就可以帮助破坏肿瘤细胞。之前的实验室研究和小型临床试验表明，ch14.18可以帮助人体自身的免疫细胞破坏神经母细胞瘤。这些免疫细胞包括被GM-CSF激活的细胞（单核细胞和嗜中性粒细胞）和被IL-2激活的细胞（淋巴细胞）。ch14.18 + GM-CSF或IL-2抗体将在PBSC输注（A3973治疗）支持的强化治疗完成后给予。
此外，13-顺式视黄酸(Accutane)也将在ch14.18 + GM-CSF或IL-2的治疗周期之间给药。给予抗体治疗和13-顺式视黄酸的目的是更大限度地消除强化治疗(如A3973中给予的治疗)可能残留的肿瘤细胞。
复发性或进行性神经母细胞瘤的临床试验
除了以上研究之外，COG也正在进行一些复发性或进行性高危神经母细胞瘤的I或II期临床试验，以测试新的治疗方法。此外，英国大奥蒙德街儿童医院(GOSH)的约翰·安德森教授及其团队研发了一种新的免疫疗法，以提高神经母细胞瘤治疗的有效性，降低其毒性，让更多儿童获得生存的机会。
临床试验
临床试验是对新疗法进行测试的研究，III期临床试验主要针对特定疾病提出特定的科学问题，其长期目标是通过将一种疗法与另一种疗法进行比较来定义最佳的治疗方法。这些大型研究通过使用随机分配来确定与当前标准治疗相比，哪种方法在效果和安全性方面提供了改善，从而测试新治疗方法的效果。参加临床实验可以帮助患者获得针对该疾病的最新治疗方法，并且有机会率先受益于可能更有效的新治疗方法。
虽然目前针对神经母细胞瘤的治疗方法进行了优化，但是高危组神经母细胞瘤仍然是难以治愈的儿童癌症之一，在美国也仅有40%至50%的患儿获得五年生存率(该数据来源美国国家癌症中心)，因此这项新的临床试验或许可以帮助人们找到攻克神经母细胞瘤的新方向，提高治疗高危神经母细胞瘤的效果。如希望了解有关神经母细胞瘤的更多内容，或该临床试验的更多内容，可以联系厚朴方舟。
参考来源：
【1】TREATING HIGH-RISK NEUROBLASTOMA AT THE TURN OF THE CENTURY
https://www.acco.org/treating-high-risk-neuroblastoma-at-the-turn-of-the-century/
【2】Spring 2001 CCCF Newsletter
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