（HealthDay News）报道了“帕金森患者接受首次干细胞治疗后病情好转”的案例。科学家首次用帕金森患者自己的皮肤细胞来治疗这种疾病，将皮肤细胞改造成关键的脑细胞，这中间起到关键作用的是诱导多能干细胞技术。George Lopez大约在10年前确诊患有帕金森病，他一开始选择了坦然接受，并接受服用常规治疗帕金森的药物，例如卡比多巴-左旋多巴片，这种药物能让大脑恢复一定量的多巴胺水平。不过，药物作用并没有维持很久。Lopez身体颤抖现象加剧，走路能力也开始下降。 整个团队在2017年1月通过了FDA的审批，FDA也给这项只有一个病人的特殊手术开启了绿灯审批。于是，世界上首例诱导多能干细胞（IPSC）治疗帕金森病的手术在当年夏末正式完成。科学家利用患者自身的皮肤细胞在体外培养产生了诱导性多能干细胞（iPSC），随后将诱导多能干细胞分化成中脑多巴胺能前体细胞。经过检测后，患者特异性多巴胺能前体细胞具有黑质致密部神经元的表型特性，在人源化小鼠模型的实验中显示这些细胞缺乏免疫原性。随后，这些细胞被分两次间隔6个月植入到这名帕金森患者体内，移植部位分别为左半球和右半球的壳核，同时病人未接受免疫抑制治疗。正电子发射断层扫描显示，移植物稳定存活在病人体内。移植治疗18-24个月后，这名患者的帕金森临床症状趋于稳定或改善。这项研究以简报的形式发表在权威医学杂志《新英格兰医学杂志》上。
患者的主治医生说，“干细胞移植治疗已经两年了，病人没有发生严重的副作用事件。而帕金森临床症状则趋于稳定，甚至有所好转。”“虽然病情改善是中等程度，但是病人在没有接受干细胞移植之前，他的病情恶化很快，而接受治疗后病情不再恶化。”金光洙是马萨诸塞州贝尔蒙特市哈佛附属麦克莱恩医院分子神经生物学实验室主任、高级研究员，同时也是这项研究的负责人之一。“我们计划利用该方法治疗其他患者，以验证其有效性。”这一案例给予帕金森患者很大的鼓舞，证明干细胞移植治疗具有可行性和安全性。不过，这一治疗方法离广泛推广仍需漫长的探索。首先，这项疗法很难规模化推广，诱导多能干细胞的诱导，并分化成多巴胺能祖细胞，这对生产途径要求非常高。其次，移植治疗如何让病人获益仍需要更多的实践。案例中69岁的患者在手术后不久即报告生活质量指标迅速得到改善，不排除有其他效应作用的可能，或者干细胞如何在短时间内改善帕金森患者的生活质量的机制需要更进一步探索。除了iPSC，间充质干细胞也可以治疗帕金森帕金森病的病理特征是中脑多巴胺神经元大量死亡，导致纹状体中多巴胺含量显著减少，最终表现为静止性震颤、运动徐缓、肌肉僵直和姿势步态障碍等运动症状和睡眠剥夺、痴呆等精神症状。帕金森的发病率仅次于阿尔兹海默症，是第二大神经退行性疾病，65岁以上老年人的发病率大于2%。全世界帕金森患者有1000多万，其中我国多达300万，而且每年有10万新发病例，疾病负担极为沉重。
目前帕金森治疗主要以缓解症状为主，没有根治的方法，而细胞移植是帕金森病最有前景的一种治疗手段。原理上就是通过将细胞移植入帕金森病人的纹状体或中脑黑质中，提高多巴胺水平，达到改善运动的目的。除了上述案例中的诱导多能干细胞，临床研究中使用的最广泛的是间充质干细胞。间充质干细胞具有取材方便、易于分离培养以及自体移植无免疫原性等优点。临床前实验显示，间充质干细胞具有治疗帕金森病的潜能，或是治疗帕金森病的潜在药物。动物研究发现，间充质干细胞移植可增加帕金森模型动物的大脑多巴胺能神经元，动物的病理性行为得到改善。间充质干细胞具有免疫调节功能，可抑制小胶质细胞的活化，降低促炎细胞因子水平，促进α-突触核蛋白的自噬清除，减少细胞的氧化应激，这种抗炎效应能有效保护因炎症而受损的多巴胺能神经元。
新英格兰杂志的案例显示iPSCs移植治疗具有可行性和安全性，甚至能阻断病情的进展，改善临床病症。这一案例的报道无疑为广大帕金森病患者带来了希望。近年来，越来越多的研究证实，包括间充质干细胞在内的帕金森干细胞疗法具有临床应用前景，由此可见，干细胞治疗帕金森前景十分可期。
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