新法案！首个合法使用未上市干细胞药物治疗的患者出现

今年5月22日，美国国会众议院通过了“尝试权法案”，允许那些用尽当局许可疗法但都未见效的晚期病患尝试未经FDA批准的试验性疗法（快讯| 特朗普签“尝试权”法案 绝症患者可用未获批药物）。该法案不要求保险公司支付试验性治疗的费用。法案通过之后，美国一些企业开始考虑直接面向患者出售试验性治疗药物，这也引起了反对“尝试权法案”人士的担忧。

最近，美国头脑风暴生物科技公司（Brainstorm）宣布将通过“尝试权法案”为1名渐冻症患者提供试验性干细胞疗法NurOwn[1]。

干细胞治疗渐冻症已经有了几十年的研究历史。NurOwn（MSC-NTF细胞）是该领域比较知名的一款疗法，采用自体骨髓来源的间充质干细胞，在体外采用分化培养基诱导定向分化为能分泌神经营养因子（NTF）的MSC-NTF。已发表的数据显示，NurOwn治疗渐冻症的II期临床试验表现出了良好的安全性和耐受性，同时还显示有持续长达24周的明显临床受益。

1名渐冻症患者通过新法案获得干细胞治疗

根据彭博社最近的一份报告，如果美国头脑风暴生物科技公司向前迈进一步，可能会以30万美元的价格给其未经批准的疗法贴上价签[2]。不过，该公司最近表示不会通过“尝试权法案”对神经退行性疾病进行试验性干细胞治疗，理由是未能找到使所有病人都能负担得起治疗费用的方法。

但首席执行官Chaim Lebovits告诉路透社[3]，他们将通过“尝试权法案”为1名渐冻症患者提供试验性干细胞治疗，他会亲自支付这次治疗费用；并且他们会尽快完成NurOwn治疗渐冻症的进一步临床研究，预计在2019年底或2020年初获得III期临床试验结果。

这名渐冻症患者名叫Matt Bellina，是一位34岁的海军老兵，是“尝试权法案”的提倡者，也是这项法案指定的四名患者之一。在海军当飞行员时他就注意到了自己的渐冻症迹象——手开始痉挛、平衡出现问题等等。后来他从另一位参加头脑风暴公司临床试验的渐冻症患者妻子那里得知了干细胞治疗，但遗憾的是由于“疾病时间线”的问题，他未能参加这项临床试验。

如今他的日常行为需要依靠轮椅以及别人的帮助才能完成。“对于我而言，哪怕有一点点成功的机会也比完全不去尝试要好”。

本周二，头脑风暴公司首席执行官Chaim Lebovits在一次电话会议上表示，尽管现在还不能为更多的病人提供治疗，但他们无法拒绝对Matt的治疗。Matt将创造历史，成为第一个通过“尝试权法案”接受治疗的人。

通过“尝试权法案”提供治疗的四个要素

一直以来，美国都走在创新疗法的前沿。今年5月，FDA专员Scott Gottlieb联合FDA生物制剂评估研究中心主任Peter Marks在《新英格兰医学杂志》上发表一篇名为《平衡再生医学疗法的安全性和创新性》的主题报告，概述了旨在加快干细胞治疗多种适应症的新法规。“尝试权法案”的发布，让美国患者有了自行选择治疗方案的权利。头脑风暴公司认为，必须满足以下四个要素，才能通过“尝试权法案”为渐冻症患者提供干细胞疗法。

出于安全考虑，在临床试验经验丰富的地方治疗有限的病人；确保病人接受试验性疗法的益处和风险的教育；限制纳入不符合临床试验标准的患者，以避免影响试验进展；为无法负担治疗费用的患者寻找替代资金。

前三个要素比较容易达到，第四个要素是最难解决的一个问题。多数高端疗法，如细胞治疗和基因疗法的费用都比较高，超出了普通老百姓的承受能力。但是，“尝试权法案”的受益者不能仅限于富裕的人群，未来在治疗费用的支付上仍需有新的解决方案。

结语

“尝试权法案”并不意味着美国任由干细胞疗法的应用发展。事实上，美国支持并采取措施加速已经获得安全性和有效性证明的干细胞临床研究的发展，同时也严厉查处非法干细胞诊所。美国正在寻找一种合理的监管途径来规范干细胞行业的发展，让有需要的患者能够真正受益于干细胞科技。

5月上旬，美国国家医疗委员会联合会（FSMB）发布了一份报告（除了“尝试权法案” 美国发布11条建议以规范干细胞疗法的使用），对干细胞治疗在美国诊所的推广、沟通、管理推荐了最佳实践指南，旨在提高人们对这些疗法的认识，概述潜在益处和风险，规范干细胞治疗在美国的发展。

参考资料：

[1] Meet the one patient who will get access to this experimental ALS therapy before it’s approved

[2] Under “right-to-try” law, therapy may go for $300K—with no proof it will work

[3] BrainStorm will not provide ALS therapy under U.S. Right to Try act

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作者|Dr.韦

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