（原标题：＂CRISPR转化者＂—北京大学邓宏魁教授当选《自然》年度十大人物）
12月18日，世界顶尖学术期刊《自然》（Nature）发布2019年度影响世界的十大科学人物。来自北京大学生命科学学院的邓宏魁教授赫然在列，其官方入选理由是"证明CRISPR基因编辑可以在HIV感染的成年人中安全使用"。
《自然》文章中这样描述这位干细胞生物学家——第一个发表利用CRISPR基因编辑技术对成人细胞进行编辑的临床试验结果的人，并在特写文章中，将邓宏魁称为"CRISPR转化者"（CRISPR translator）。
今年9月11日，北京大学生命科学学院的邓宏魁教授及其课题组在顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）上发表新研究，研究表明，中国科研人员首次完成基因编辑干细胞有望治疗艾滋病和白血病患者。
到目前为止，CRISPR–Cas9基因编辑系统的开发不到十年时间，并已经在临床中出现。邓宏魁团队是发现CCR5在HIV中重要性的团队之一，因此，该团队决定尝试编辑该基因，利用CRISPR/Cas9技术，科学家对人造血干细胞进行基因编辑，基因编辑后的干细胞在动物模型中可长期稳定重建造血系统，并且其产生的外周血细胞具有抵御艾滋和白血病能力。这意味着，中国科研人员首次完成基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者。
虽说是探索性阶段的实验，但这个消息已经十分振奋人心了，也让更多的患者及患者家庭看到了希望。
从安全的角度考量，同时也因为造血干细胞难以进行基因编辑，邓宏魁团队进行了混合细胞移植，其中约18％的细胞进行过基因编辑。结果显示，患者的白血病得到缓解，其体内仍存在HIV病毒。在随后19个月的临床观察中，该患者短暂停止服用抗HIV病毒药物，CD4细胞中的CCR5基因编辑效率有明显上升，证明CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力。重要的是，基因编辑细胞仍保留在这名患者的体内，表明基因编辑效果在血液细胞中始终稳定存在，未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用。
邓宏魁教授认为，该研究表明CRISPR-Cas9编辑的细胞作为骨髓移植的一部分不会引起不良事件。
北京大学也在官网公布，此研究在成体造血干细胞上的基因编辑并不会对其他组织器官及生殖系统产生影响。该工作初步证明了基因编辑的成体造血干细胞移植的可行性和在人体内的安全性，将会促进和推动基因编辑技术在临床应用领域的发展。
除了艾滋与白血病，这项技术还有潜力攻克多种复杂病症。
邓宏魁认为，以CRISPR为代表的基因编辑技术在疾病的治疗上具有极大的应用潜力，有望为艾滋病、镰刀型贫血、血友病、β地中海贫血等血液系统相关疾病的治疗带来新的曙光。
《自然》杂志特写主编Rich Monastersky说道，"这十个人的故事范围很广，从量子计算机首次超越传统机器的证明，到应对气候变化、森林砍伐和非洲埃博拉疫情的努力。""这份榜单通过突出关键人物，探索了今年科学领域最重要的一些时刻。"
本文来源：大众新闻
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付晓萌_NB7161
