中国首款血友病基因疗法被退货，天价药支付困局如何破解？

本报（chinatimes.net.cn）记者郭怡琳 于娜 北京报道

武田与信念医药终止三年合作，上市逾一年仍未开出首张处方。

近日，武田中国与信念医药发布联合声明，宣布双方关于血友病B基因疗法波哌达可基注射液（商品名：信玖凝®）的商业化合作已于8月2日正式终止。这意味着，这桩缔结于2023年10月的独家商业化合作，在存续不足三年后宣告终结。

据悉，波哌达可基是中国首个获批上市的血友病B基因治疗药物，也是全国首款获批的基因治疗产品。2025年4月，该药通过国家药监局优先审评审批程序获批上市，用于治疗中重度血友病B成年患者。

该药被业界寄予厚望的“划时代”疗法，在上市逾一年后仍未实现商业化付费患者零的突破。外界普遍认为，此次合作终止与产品商业化推广严重不畅直接相关。截至双方联合声明发布之日，信玖凝尚未开出首张商业化处方。

对此，和君咨询医药医疗事业部分析师史天一接受《华夏时报》记者采访时分析，信玖凝上市一年零四个月未开出处方，核心在于天价与支付体系严重错配，首发经慈善援助后仍达279万元，远超80%血友病患者家庭年收入低于8万元的现实承受力；加之基因疗法长期疗效证据不足，支付方也顾虑重重。因此，产品虽进入多地惠民保，但始终未能打通最后一公里。

天价药遭遇付费难题

波哌达可基被业界称为“划时代”疗法，这一疗法采用重组腺相关病毒（rAAV）载体，将优化的人凝血因子IX基因递送至患者肝脏细胞，旨在通过单次静脉输注实现凝血因子IX的持续表达，从根源上改变患者终身依赖频繁输注凝血因子的治疗模式。

鉴于其药理机制的前沿创新性，定价成为横亘于创新疗法与患者之间最为现实的障碍。

2025年7月，信玖凝公布定价方案：每瓶（2ml）费用为9.3万元，具体用量根据患者体重计算。与此同时，北京病痛挑战公益基金会同步发起慈善援助项目，经援助后患者自付费用上限锁定在279万元。这一价格使其成为中国制药史上标价最高的药物之一。

2026年6月，在商业化推进持续受阻的背景下，信念医药宣布将患者自付费用降至139万元及以下，降幅超过50%。但价格下调并未立即转化为处方，商业化之路依然坎坷。据信念医药在2026年6月天津血友病国际交流与发展大会上透露，彼时国内尚无患者付费使用过血友病基因治疗药物。从2025年4月获批到2026年8月合作终止，十六个月间，这一数字始终未能改写。

事实上，患者支付意愿与定价之间的落差，远比价格数字本身更为触目。2026年6月，北京病痛挑战基金会在上述大会上发布的《血友病创新疗法支付方案及全球策略》报告显示，89.9%的血友病B患者愿意选择基因治疗，但其支付意愿中位数仅为5万至8万元。92.9%的患者将费用过高列为首要顾虑，其次为医保无法覆盖。报告同时披露，80%的血友病家庭年收入低于8万元，46%的家庭治疗支出已达总收入的40%以上。

对此一位不便具名的患者家属受访表示，“如果患者是18—20岁的孩子，父母的心态可能是卖房也要治；但如果患者已经超过35岁、靠自己生活，往往舍不得给自己花钱治，不知道自己以后能不能把这笔钱赚回来。”

支付面临多重挑战

在基本医保层面，百万元级别的基因治疗费用已超出现行制度的承载能力。截至2025年底，国家医保药品目录虽已纳入超过100种罕见病用药，但基因治疗、酶替代疗法等超高值药物的费用规模，远超基本医保基金的可承受范围。

商业保险的覆盖同样有限。据信念医药方面披露，截至2026年5月底，信玖凝已被纳入北京、重庆、江西、上海、淄博、肇庆六地惠民保保障体系。“各地报销比例约30%，赔付上限在20万至50万元不等，叠加慈善项目后，患者实际支出可能压到100万元以内。”谢祖全此前公开表示。

2026年7月，国家医保局公布通过商保目录调整初步形式审查的申报药品名单，波哌达可基注射液再度入围。这是该药继2025年通过初审但最终未纳入后，第二次向商保目录发起冲击。然而，即便进入商保目录，惠民保的保障力度与患者的实际支付能力之间仍存在显著差距。

血友病B是一种X染色体连锁隐性遗传性出血性疾病，由凝血因子IX缺乏引起。患者长期以来依赖凝血因子IX或凝血酶原复合物替代治疗，意味着终身、高频率的静脉输注。反复出血导致的关节损伤和运动功能受限，持续影响患者生活质量。

波哌达可基的临床数据展现出基因治疗的潜力：输注后52周，患者平均FIX活性稳定在55.08 IU/dL，年化出血率均值降至0.6，凝血因子输注次数从年均58.2次降至2.9次，80.8%的患者实现零出血事件。

信念医药在申报2025年商保创新药目录时披露，国内潜在符合基因治疗标准的血友病B患者约600例。在如此狭窄的患者池中回收漫长的研发投入与高额生产成本，药企面临天然的定价刚性。据公开信息，信念医药累计融资超1.5亿美元，基因治疗药物的研发周期、生产工艺复杂性和质量控制要求，决定了其高昂的初始投入。

商业化困局

波哌达可基的处境并非孤例。2025年至2026年间，全球血友病基因治疗领域经历一轮集中的商业化退出潮。

2025年2月，辉瑞宣布终止B型血友病基因疗法Beqvez的全球开发和商业化。该药于2024年4月获得美国FDA批准，上市不足一年即遭放弃。辉瑞给出的理由是“患者和医生对血友病基因疗法的兴趣有限”，在美国上市10个月期间“没有患者接受过商业Beqvez”。

2026年2月，BioMarin Pharmaceutical宣布将A型血友病基因疗法Roctavian撤出全球市场，原因是数月尝试剥离该资产后未能找到买家。Roctavian于2022年在欧洲获批、2023年在美国获批，是全球首款血友病基因治疗药物，最终也未能跨越商业化的门槛。

从辉瑞、BioMarin到武田与信念医药的合作终止，曾经承载最多期待的基因治疗细分领域，正在经历一场全球性的商业化压力测试。而此次合作终止，与武田全球战略的深度调整直接相关。

2026年是武田转型的关键年份，受Vyvanse等核心品种专利到期影响，武田持续通过战略聚焦与资源配置优化构建新增长动能。同年6月，武田迎来245年历史上首位女性CEO Julie Kim，她提出的“两大战略地平线”增长框架成为新一轮转型的核心架构。

在此战略框架下，对商业化合作进行动态评估已成为武田的常规经营动作。此次合作终止后，商业化运营的接力棒回到信念医药手中。联合声明显示，信念医药将持续负责信玖凝相关患者的后续医疗支持安排，武田中国也将在合规前提下积极配合，保障患者权益不受影响。

值得注意的是，积极信号也在积聚。2026年6月降价后，信玖凝已陆续进入多地惠民保。2026年7月的商保目录申报，为产品纳入更广泛保障体系保留可能性。基因治疗被誉为现代医学的“天花板”，但天花板的承重墙不能只由科学家和药企构筑。波哌达可基的商业化困境，从单个产品的遭遇上升为行业性命题。当一针治愈的划时代疗法遭遇“谁来买单”的现实拷问，中国创新药行业如何构建可持续的商业化闭环？

责任编辑：姜雨晴 主编：陈岩鹏