四川
日常生活中，乏力、头晕、心悸等症状常被归咎于“没休息好”，然而，这些看似平常的信号，背后可能隐藏着一种容易被忽视的血液系统恶性肿瘤——骨髓增生异常肿瘤（既往又称“骨髓增生异常综合征”），简称MDS。四川大学华西医院血液内科副主任/MDS亚专业负责人吴俣教授介绍，MDS是一种起源于造血干细胞的血液系统恶性肿瘤，2022版WHO分型将其更名为骨髓增生异常肿瘤，进一步强调了其肿瘤特性。MDS主要表现为无效造血，患者无法有效产生健康的红细胞、白细胞和血小板，可导致贫血以及频繁或严重的感染。
不只是“贫血”：肿瘤属性明确，高风险向白血病转化
根据预后积分系统，MDS可分为较低危组（LR）和较高危组（HR），约77%的MDS患者为较低危骨髓增生异常肿瘤（LR-MDS）。虽然名为“较低危”，但其危害同样不容小觑。高达90%的较低危MDS患者存在慢性贫血，贫血会出现呼吸急促、疲劳、虚弱、头晕、心悸、头痛和面色苍白等多种表现，严重影响患者的生活质量，长期慢性贫血还会导致死亡风险显著增加。此外，血小板减少常表现为轻微割伤导致出血时间延长、容易瘀伤、瘀点等；中性粒细胞减少则会引起患者的免疫防御能力下降。
伴有贫血的MDS患者通常需要定期输血，以增加血液循环中健康红细胞的数量。然而，长期依赖输血并不能解决根本问题，反而会导致多种隐患。吴俣教授指出，长期输血会造成患者体内的铁负荷过载，过量的铁沉积在患者的心脏、肝脏、胰腺等内脏器官，可能导致心肌病、心衰、肝硬化、肝腹水和继发糖尿病等多种疾病。更需要警惕的，输血依赖还会增加MDS向AML转化的风险，一旦转化，通常生存期不足半年。因此，对于以症状性贫血为主要表现的MDS，尽早开始治疗、早期脱离输血可显著改善患者预后。研究证实，患者早期脱离输血，生存率可以得到1倍以上的提升，对于患者有着非常重要的意义。
创新治疗：送上血细胞“成人礼”助力摆脱输血依赖
对于较低危MDS患者而言，改善造血、提高生活质量是主要治疗目标。吴俣教授指出，既往临床上治疗较低危MDS主要采用红细胞生成刺激剂、雄激素或免疫调节剂等治疗方式，以及短疗程或较低剂量的去甲基化药物治疗。其中，红细胞生成刺激剂（ESA）是过去较低危MDS患者最主要的治疗方式，但其应答率和疗效持续时间获益有限。
面对MDS患者未被满足的治疗需求，目前临床上最新的促红细胞成熟治疗提供了新的治疗选择。吴俣教授介绍，这是近20年来首个获批用于治疗较低危MDS贫血的创新治疗，在减轻输血负担和提升患者生活质量等方面，都较传统治疗展现出优势。研究显示，患者最长持续脱离输血时间达2.5年，助力更多患者恢复正常生活，回归社会，对于患者及其家庭都有着深远的意义。而从更长远的角度来说，促红细胞成熟治疗展现出延长总生存期（OS）获益趋势，且具有延缓向AML进展的趋势，同时安全性良好。因此，多种国内外权威指南都将促红细胞成熟治疗纳入推荐。近日，中华医学会血液学分会也将其纳入《骨髓增生异常肿瘤诊断与治疗中国指南（2026年版）》，成为治疗较低危MDS的优选方案。
医保落地，助力蓉城患者长期规范治疗
红细胞成熟剂的疗效评估周期一般在半年左右，维持血红蛋白的稳定在临床治疗中具有重要价值，对患者改善生活质量意义重大。吴俣教授建议，患者应将MDS视为一种需要长期管理的疾病，首先应在专科医生处明确诊断并确立短期与长期的治疗目标，进而通过规范治疗达成目标。在用药方案上，应遵医嘱规范用药，坚持规范治疗至少6-7个周期以上，并定期随访，必要时进行剂量的调整。接受治疗后，即使短时间内未能实现血红蛋白持续提升，患者输血间隔时间的延长，或者较基线血红蛋白水平的提升，均提示治疗有效。吴俣教授建议患者应进行自我监测，记录血红蛋白水平的动态变化以了解治疗情况。
对于需要长期用药的MDS患者及其家庭而言，治疗费用一直是重要的考量因素。好消息是，红细胞成熟剂用于较低危MDS的适应症已纳入国家医保目录，新版医保目录于2026年起已在成都正式落地执行，有望助力更多患者尽早启动创新药物治疗，通过规范用药持续从创新疗法中获益。
医保落地后，成都患者的可负担性得到进一步提升。以起始剂量1mg/kg计算，50公斤体重的患者，医保报销前月费用6000元左右，医保报销后，如按照全国平均门诊报销比例约50%估算，报销后月费用仅约3000左右。
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