一项临床试验结果显示,一种新型细胞疗法展现出作为晚期肝病突破性治疗方法的潜力。接受该细胞疗法的患者,四年后死亡或需肝移植的风险显著低于接受标准医疗护理的患者。
专家表示,该疗法为终末期肝病患者提供了一种潜在的肝移植替代方案。目前,肝移植是唯一的治愈性治疗选择,但受限于供体短缺、费用高昂以及仅适用于少数患者。
肝脏具有受损后自我再生的独特能力。然而,在晚期肝病患者中,严重的瘢痕(即肝硬化)可能导致肝脏损伤到无法修复的地步,进而引发肝衰竭。
超过四分之三的人确诊肝硬化时已经太晚,错过了有效治疗的机会,这导致英国每年有超过11,000人死亡。
爱丁堡大学的科学家们开发了一种开创性的细胞疗法,旨在对付疤痕组织并恢复肝功能。
这个疗法是从患者血液里提取免疫细胞,把它们变成成熟的巨噬细胞——一种能“吃掉”受感染或受损细胞的白细胞——然后再打回患者体内。
这些巨噬细胞会跑到肝脏,在那儿分解疤痕组织,减轻有害炎症,并促进健康肝细胞的生长。
临床试验结果说明长期有好处
这个疗法在MATCH临床试验里试过,26个病人用了巨噬细胞治疗,另外24个病人接受的是标准护理。
四年后,接受巨噬细胞治疗的患者中,70%无需肝移植即可存活,而未接受该治疗的患者中这一比例仅为40%。
在接受巨噬细胞治疗的患者中,有8例死亡且无肝移植病例,而接受标准护理的患者中则有9例死亡和5例肝移植。接受细胞治疗的患者未报告严重副作用。
研究团队表示,四年的随访期为了解该治疗的长期获益和安全性提供了重要见解。
专家指出,这些发现表明,巨噬细胞疗法是终末期肝病的一种有前景的治疗选择,并代表了再生医学领域的重要进展。
从实验室发现到临床试验
这种巨噬细胞疗法,是爱丁堡大学的斯图尔特·福布斯教授和苏格兰国家输血服务中心(SNBTS)花了十多年研究才搞出来的。
2020年,福布斯教授在爱丁堡大学的商业化服务机构爱丁堡创新的支持下,共同创立了衍生公司Resolution Therapeutics,想把团队的开创性科学成果用到患者身上。这家公司现在正通过EMERALD临床试验,在患者身上测试一种叫RTX001的新版巨噬细胞疗法。
这项研究发表在《细胞干细胞》杂志上。研究团队里有来自邓迪大学、SNBTS、Resolution Therapeutics、泰赛德临床研究中心和格拉斯哥皇家医院的科学家。
来自爱丁堡大学再生与修复研究所的斯图尔特·福布斯教授表示:“肝病是导致劳动年龄人口死亡的主要原因。虽然我们可以用肝移植来抢救一部分晚期肝病患者,但这受限于没有合适的供体器官。不幸的是,很多患者可能在等着肝移植的时候就没了。所以,晚期肝病患者急需别的治疗方法。我们希望这种办法有一天能让我们有更多治疗晚期肝病的选择,少依赖肝移植。”
英国肝脏信托基金会首席执行官帕梅拉·希利表示:“对于肝硬化患者而言,这些研究结果提供了长期以来极其稀缺的东西:真正的希望。当医生告诉你肝移植可能是唯一出路——而且可能永远等不到那一天——这对患者和家人来说简直是晴天霹雳。一种能够减缓或逆转肝衰竭并减少移植需求的治疗方法,真的能改变患者的命运。
“从研究一开始,患者就是重中之重。英国肝脏信托基金会与研究团队密切合作,让有肝硬化亲身经历的人参与进来,支持他们,帮他们一起调整研究方向,鼓励更多人参加试验。新疗法要想真正帮到那些每天跟这个病打交道的人,患者的意见绝对不能少。”
Resolution Therapeutics 科学联合创始人兼研究与转化科学高级副总裁 Lara Campana 博士表示:“这项研究不光显示了再生巨噬细胞疗法在晚期肝硬化患者中的巨大潜力,还让我们看到了这些细胞是怎么起作用的:分析患者血液后发现,这种疗法有很强的抗炎效果,而且这种抗炎效果跟患者不用移植也能活得更久是相关的。”
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