扬帆海外｜注射用STSP-0601（商品名:博佳凝 )顺利取得美国FDA临床试...

据2026年8月20日公司公告：舒泰神子公司江苏贝捷泰生物科技有限公司收到美国FDA临床试验许可，注射用STSP-0601（博佳凝）将在伴抑制物血友病A/B患者中开展出血治疗试验，标志其正式迈入国际化临床开发阶段。

据世界血友病联盟（WFH）《2024年度全球调查年报》测算，全球血友病（A+B）理论患者约85万人，其中重症患者28.9万人；血友病A占比80%–85%、血友病B占15%–20%。目前全球登记确诊患者仅27.2万人，存在大量诊疗缺口。从临床高危风险来看，重型血友病患者是抑制物高发核心人群，权威临床研究与指南数据证实重型血友病A患者抑制物发生率约为30%，重型血友病B为1%–5%，全球伴抑制物重症患者基数大、病情难治，临床救治需求迫切。

当前全球血友病研发聚焦四大方向：长效因子替代、非因子再平衡疗法、基因治疗、ITI抑制物清除优化，行业研发重心已从传统因子补充，转向长期预防、便捷给药、抑制物适配及根治性探索。据多家国际机构测算，2025年全球血友病药物市场规模达138–172.5亿美元，但行业创新高度集中于预防与根治赛道，急性出血急救药物迭代滞后、新品稀缺，高滴度抑制物A、B型重症患者始终缺乏兼顾便捷性与稳定性的全覆盖急救方案，未满足临床需求显著。

依据WFH、ISTH国际共识及国内2023版血友病抑制物诊疗指南，临床以5 BU/mL划分高低滴度抑制物。血友病A高滴度抑制物患者对常规因子治疗存在完全失效风险，仅可依靠rFⅦa、aPCC旁路制剂急救；血友病B抑制物患者诊疗困境更突出，存在FⅨ过敏、肾病综合征病史者需终身规避FⅨ制剂，且B型患者ITI治疗成功率低、安全性差，临床可选治疗方案十分有限。

现有上市药物存在明显短板：艾美赛珠单抗等创新药物仅适用于A型抑制物患者长期预防，对B型无效，且即便用于预防也无法完全杜绝突破性出血，更无法用于急性急救；新型再平衡疗法也以预防为核心，不支持突发出血按需救治。传统旁路制剂rFⅦa、aPCC存在给药频繁、需反复穿刺、止血效果不稳定等问题，血友病B型高滴度抑制物患者的急救用药缺口尤为突出。

在此背景下，博佳凝成功取得美国FDA临床试验许可，对国产罕见药国际化布局、完善全球血友病救治体系具有多重核心价值：

第一，获得国际监管权威认可，创新机制与循证实力得到验证。博佳凝为全球首创特异性凝血因子X激活剂，不依赖FⅧ、FⅨ通路，可直接激活凝血终末通路，不受抑制物滴度限制，全覆盖A、B型抑制物患者急性出血场景。国内IIb期临床数据显示，针对A、B 型高滴度抑制物全人群，0.10U/kg 标准剂量下 12 小时整体止血有效率达 81.94%，大幅突破 55% 的预设疗效终点，统计学差异极其显著；首次出血止血率 88.00%、靶关节出血止血率 86.96%，A、B 型患者疗效无差异。Ib/II 期研究显示，0.16U/kg 高剂量组止血率达 96.48%，展现出良好的止血能力，为伴抑制物血友病A或B患者提供了一个全新、可靠的治疗选择。核心数据已在ASH、ISTH国际顶级学术大会发布，循证基础扎实。

第二，接轨国际临床标准，加速全球化布局落地。美国成熟的血友病治疗中心（HTC）体系、标准化临床评价规范，可有效补充不同种族的有效性、安全性数据，为后续海外上市申报提供支撑。依托已获批的FDA孤儿药资格，若海外临床顺利推进，本品可享受7年美国市场独占期等政策红利，夯实全球化发展基础。

第三，彰显本土创新实力，填补全球细分诊疗空白。长期以来，全球血友病抑制物急救领域由海外药企主导，伴抑制物血友病患者的急性出血救治长期缺乏安全、便捷、稳定的创新方案。作为国产1类创新生物制品，博佳凝凭借差异化首创机制与完善循证体系出海研发，适用于伴抑制物血友病A/B患者出血的按需治疗，可为治疗选择稀缺的抑制物患者提供全新急救方案，丰富全球血友病抑制物人群救治体系，有望打破海外技术垄断。

风险提示：FDA临床试验许可仅代表同意开展研究，不代表试验必然成功、药物最终获批上市。创新药研发存在疗效、安全性及商业化不确定性，公司将稳步推进海内外临床研发，持续积累循证证据。

本次海外临床启动，标志着国产血友病急救创新药正式进入国际临床验证阶段。若后续研发顺利推进，博佳凝有望进一步完善全球A、B型伴抑制物血友病急性出血急救版图，为全球罕见病患者带来全新、高效的治疗选择。

权威参考文献

[1] 舒泰神. 关于子公司注射用STSP-0601获得美国FDA临床试验许可的公告[EB/OL]. 2026-08-20

[2] 舒泰神. 关于注射用STSP-0601取得IIb期临床研究总结报告的公告[EB/OL]. 2025-01-20

[3] 舒泰神. 注射用STSP-0601获得美国FDA孤儿药资格认定公告[EB/OL]. 2024-06-28

[4] 中华医学会血液学分会. 血友病合并抑制物诊断与治疗中国指南(2023年版)[J]. 中华血液学杂志

[5] 2024 ASH Annual Meeting、2025 ISTH Annual Meeting STSP-0601 临床研究海报摘要

[6] WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, ISTH International Consensus

[7] World Federation of Hemophilia. Report on the Annual Global Survey 2024[R]. 2025.

[8] Woodstone Research. Hemophilia Market Size, Share & Forecast 2026–2033[R]. 2026.

[9] PW Consulting. Hemophilia Drugs Market[R]. 2026.

[10] PMC. Immune System‐Related Genetic Risk Factors for Inhibitory Antibody Development in Patients With Hemophilia, 2025.

关于舒泰神：

公司以自主知识产权创新药物，特别是生物药物的研发、生产和营销为主要业务，在中国证监会上市公司行业分类中归属于“C27医药制造业”类别。作为创新型生物制药企业，公司的产业链条完整，拥有较为完善的研发、生产、质量管理、营销以及配套体系高新技术企业。

公司致力于研发、生产和销售临床需求未被满足的治疗性药物，主要包括蛋白类药物（含治疗性单克隆抗体药物）、化学药物等类别，治疗领域聚焦在感染性疾病、呼吸与重症、自身免疫系统疾病及神经系统疾病治疗药物等领域。公司以“持续创新，提供安全有效的治疗药物，为人类健康做贡献”为使命，秉持“以患者利益为根本，合作竞争，创造价值”的核心价值观。

(舒泰神 动态宝)