上海
正常成年人小肠长度约为5至7米。当有效小肠明显缩短时，人体的消化吸收能力便会受到影响，但是否发生短肠综合征，还与保留肠段的长度、部位以及结肠是否完整等因素有关。2023年9月，短肠综合征（SBS）被纳入国家第二批罕见病目录。
短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。成人短肠综合征的常见原发病因有炎症性肠病、肠系膜血管疾病、放射性肠损伤、腹部手术后的并发症和外伤等。而儿童短肠综合征是一种罕见、危重、可能危及生命的消化道疾病。婴幼儿最常见的病因包括坏死性小肠结肠炎、腹裂、肠闭锁和先天性肠旋转不良等疾病，由此导致小肠消化吸收面积严重减少，无法满足患儿正常生长发育的需求。需要肠外营养支持42天以上者，是儿童肠衰竭的主要病因之一。临床表现主要有严重腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、体质量丢失。长期来看，约10%—15%的患儿存在中到重度发育迟缓，其中约10%发展为明确的脑瘫。
短肠综合征的治疗原则包括以营养管理为基础，以药物治疗为重要手段，以非移植手术为补充，以小肠移植为挽救。其中肠外营养技术的应用，使得儿童短肠综合征患儿的存活率得到明显改善，但长期接受肠外营养，会出现肠功能衰竭相关肝病、导管相关血流感染、微量营养素缺乏、代谢性骨病等并发症，严重影响患儿的生长发育、生活质量和长期生存。同时，医治所花费的住院时长、经济成本，以及照护者所需做出的生活模式转变，都给患儿及其家庭带来了极大的负担。
肠道自主功能的恢复，可以提高患儿的生活质量和长期生存率，并减少小肠移植与肠外营养依赖的相关医疗成本及资源。因此，以肠康复治疗为核心，使患儿减少肠外营养依赖，并促进最终实现肠内自主是儿童短肠综合征治疗的重要目标。近日，注射用替度格鲁肽1.25mg规格正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，相应扩展适应证用于治疗短肠综合征校正胎龄4个月及以上儿童患者。仅在患者经过一段时间肠道适应后，病情稳定且依赖肠外营养支持的情况下使用本品治疗。此次1.25mg规格及扩展适应证的获批，使替度格鲁肽的适用年龄范围在此前成人和1岁及以上儿童患者的基础上进一步拓展至更低龄患儿，为更多短肠综合征患儿带来创新治疗选择，并进一步助力我国短肠综合征规范化诊疗水平的提升。
南京医科大学附属儿童医院新生儿外科唐维兵教授表示，短肠综合征是一种需要长期随访和综合管理的复杂疾病。对于低龄患儿而言，规范的全程管理不仅涉及营养支持、生长发育监测以及并发症防控，更需要结合患儿个体情况制定适宜的治疗策略。创新疗法的发展让临床疾病管理有了更多选择，为改善患儿的长期预后提供了有力支持。研究证实，替度格鲁肽可以增加绒毛高度及隐窝深度，加强肠道上皮屏障，从而减轻局部炎症并改善肠道通透性，促进肠适应。针对儿童短肠综合征患者，一项为期24周、纳入59名1至17岁依赖肠外营养的患儿的关键Ⅲ期研究（TED-C14-006），主要终点分析数据显示：替度格鲁肽治疗24周后，69%的患儿肠外营养需求量下降≥20%，12%的儿童患者完全脱离肠外营养。一项在西班牙开展的多中心真实世界研究，17例短肠综合征相关的肠衰竭患者接收替度格鲁肽治疗，结果显示有71%的短肠综合征患儿实现了静脉营养脱离。替度格鲁肽在儿童患者中的安全性特征与成人相似，在最长暴露69周的长期扩展研究中，未发现新的安全性信号。
对于此次替度格鲁肽新规格及相应扩展适应证的获批，首都医科大学附属北京儿童医院急诊中心、普外及移植科黄柳明教授表示，药物将进一步覆盖到更加低龄的儿童患者群体，使患儿肠功能有机会更早实现加速超适应，从而获得更好的营养和生长发育结局。而这也体现了国家持续提升罕见病药物可及性的努力，再一次转化为患者切实感受到的获益。浙江大学医学院附属儿童医院新生儿外科钭金法教授指出，促进肠功能恢复、支持肠康复是儿童短肠综合征临床治疗的重要目标。药物应用于临床后将有助于进一步完善诊疗策略和疾病综合管理水平，更加规范的疾病管理能帮助患儿逐步减少对肠外营养的依赖。
目前，5mg规格替度格鲁肽已被纳入全国31个省市地区的城市普惠险特定药品目录保障，覆盖沪惠保、深圳惠民保、惠厦保、齐鲁保等城市定制型商业医疗保险项目，以及陕西全民健康保等多个省级惠民保项目。
原标题：《更低龄短肠综合征患儿迎来治疗新选择》
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