北京
8 月4日，炎明生物宣布其自主研发的全新作用机制小分子细胞焦亡抑制剂PTT-121，已获得中国国家药品监督管理局临床试验许可，即将在中国开展针对脓毒症及感染性休克的临床研究。
据悉，PTT-121是全球首个获批进入临床的特异性GSDMD抑制剂，打破了GSDMD靶点“不可成药”的传统定论，是细胞焦亡药物开发领域的里程碑。
细胞焦亡是一种最近发现的细胞程序性死亡方式，表现为细胞不断胀大直至细胞膜破裂，导致细胞内容物的释放进而激活强烈的炎症反应。2015年，北京生命科学研究所邵峰团队在Nature发表突破性成果，首次发现GSDMD是细胞焦亡的直接执行蛋白，从分子层面重新定义了细胞焦亡的核心机制。
脓毒症是机体对感染反应失调导致的致命性器官功能障碍。越来越多的临床证据表明，GSDMD介导的细胞焦亡在脓毒症的发生发展中发挥了重要作用。
GSDMD为全新膜打孔蛋白，目前尚没有针对膜打孔蛋白的成药先例和可借鉴成药路径；另外，GSDMD不具有任何酶学活性，也缺乏传统的小分子结合口袋，因此行业内普遍认为是“不可成药”的靶点。
炎明生物基于自身独有的新药研发平台，成功开发出高特异性、高活性且可静脉滴注的GSDMD小分子抑制剂。临床前数据表明，PTT-121在多种脓毒症疾病模型中展现出良好的药效，不仅能有效抑制细胞因子风暴，还可显著降低模型动物的死亡风险。
据称，未来几年，炎明生物将全力推进PTT-121的临床开发，在脓毒症等适应症上力争完成临床II期研究与概念性验证。同时针对慢性炎症性疾病的新一代口服GSDMD抑制剂预计在2027年进入临床阶段。
炎明生物由邵峰院士和邓天敬博士于2020年10月共同创立，是中国做源头创新药物研发的代表性公司之一。值得一提的是，上个月，公司刚刚宣布完成数亿人民币的Pre-B轮融资（此前已完成多轮融资，包括天使轮融资、7亿人民币A轮融资、数亿人民币A+轮融资等）。
目前，公司有十余条全新机制、全新靶点的研发管线在研，其中多个项目已进入临床阶段，进展最快的项目将于今年下半年进入临床II期。
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