上海
从2010年成立至今，百济神州（ONC.US、06160.HK、688235.SH）已成为A股市值最高的药企，这背后离不开旗下一款重磅药物BTK抑制剂泽布替尼的开发成功，这也是公司当前的“利润奶牛”来源。
7月22日，在首届大国新药全球会议（CPIC 2026）上，百济神州总裁、全球研发负责人汪来回顾了公司如何背水一战投入换来泽布替尼成功故事。
汪来表示，公司的头十年，跟所有的生物科技公司一样，就是如何不断努力、不断活下来，在这个过程中，公司做对了一些事情，就是设计出全球有竞争力的分子泽布替尼，并在关键节点做出正确决策。
2012年4月，百济神州立项研发BTK抑制剂。2013年，作为候选药物的泽布替尼诞生。
“我觉得在它的发展历程当中，可能没有什么能比在2017年和2018年做的这两件事更重要了，2017年，我们开展了第一个头对头的全球三期临床试验，2018年，又开展了第二个全球头对头三期临床试验，”汪来说，目前百济神州银行账户上有近50亿美元现金，但当时并没有那么多资金，为了这些临床试验，公司基本把老底全部砸了。
“对于当年的公司来说，这是背水一战，为什么要强调这件事？因为机会不断会涌现，如果你来创业的话，但能不能做这个决策非常关键。”汪来说。
2019年11月，泽布替尼首次全球获批，在美国获批用于套细胞淋巴瘤（MCL）治疗。
2022年8月，泽布替尼的头对头试验取得成功，在慢性淋巴细胞白血病（CLL）适应证上，比当时的标准治疗药物伊布替尼疗效更优。
凭借该试验的成功，2022年1月，泽布替尼的CLL适应证也在美国获批上市。当年，泽布替尼的全球销售额一举超过十亿美元。此后，这款药物全球销售额节节攀升。到了2025年，这款药物的总销售额达到39亿美元。
CLL是泽布替尼布局血液瘤市场中最重要的一个适应证，在该适应证上，泽布替尼比全球首款上市的BTK抑制剂伊布替尼晚了9年，较第二款BTK抑制剂阿可替尼也晚了3年。
“你有好的数据、好的产品，就一定能打开全球市场。”汪来说。
2025年，泽布替尼的收入来源中，美国市场收入占比71.8%，欧洲市场收入占比15.3%，中国市场收入占比8.8%，这从侧面看，一款药物要在商业化上取得成功，离不开布局全球市场。
“前10年，公司活下来了，且取得了不错成绩，这里面，既有正确的开发决策和投入，也有运气成分在。”汪来说，如何从一次成功走向持续成功，公司第二个发展阶段在做的事情就是强化体系、进行规模建设，关键是打造全球领先管线、加速全球临床开发。
全球临床开发是中国创新药走向全球的关键瓶颈，但打造全球临床开发团队是一个艰辛漫长的过程。汪来说，这也是公司十几年来可能做得最难的事情之一。从2017年起，公司进行去CRO（合同研究组织）化，自建多功能临床开发团队。依托全球临床高速公路 ，过去2.5年中进入临床的产品中已有5个实体瘤项目快速完成概念验证，推向关键性临床试验。
从2026年起，百济神州的研发已进入第三个发展阶段。“从开发角度来看，我们能够完全依靠自己的能力推进全球大三期临床试验项目，并且在未来会有更多的项目产生，我们会采用自动化和人工智能的方式来提高效率。”汪来说。
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