河南
快科技7月17日消息，据媒体报道，近日，京东原副总裁、渐冻症患者蔡磊等来了一个好消息。
他牵线开展研发的一款国产渐冻症药物，已完成二期临床试验，明年有望上市，而这也是我国首款完全自主设计研发的SOD1基因突变型渐冻症药物。
近日，北京天坛医院神经病学中心首席科学家王伊龙带领团队与国内药企合作研发的这款新药，首批临床数据登上了国际权威学术杂志《自然·医学》。
值得注意的是，在2023年时，正是蔡磊把研发企业推荐给了天坛医院团队。
目前，我国仅有的两款渐冻症药物均为进口，且作用仅限于延缓疾病进展，无法逆转或阻止病情发展，而这款新药有望为约10%的渐冻症患者"解冻"。
该药的治疗原理可以简单理解为，用药物"封印"住SOD1基因，从根源上掐断致病链条。
药物的首批临床数据已获得国际权威认可：首批6位试验患者用药240天后，脑脊液中的坏蛋白水平降低了56%到69%，血液中的神经损伤"警报信号"降低了一半多，病情被按下了"暂停键"。
据介绍，新药属于小干扰核糖核酸药物，理论上有效期更长，半年甚至一年以上打一针即可，这是纯国产原研，未来在价格上也会更有优势。
不过遗憾的是，蔡磊本人不属于SOD1基因突变型渐冻症，无法从这款药中直接受益。
目前，天坛医院正在推进十多项渐冻症临床试验，其中一项针对散发型（病因不明）渐冻症患者的国产新药也已取得积极进展：有患者用药期间病情停止发展，甚至出现逆转。
专家表示，所有科研团队眼下的共同目标，就是未来把渐冻症彻底转化成像高血压一样的普通慢性病，患者只需要长期规律用药就能稳定控制病情，不会再像现在这样大幅影响正常寿命和日常的生活质量。
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