肿瘤科必存！抗肿瘤药物超说明书用药全流程管理一文通

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肿瘤科超说明书用药告别“无规可依”！

整理：羊羊

靶向药、ADC、免疫单抗迭代速度持续加快，但药品说明书更新天然滞后，临床超说明书用药渐成肿瘤科常态。相关数据显示，PD-1 抑制剂等新型抗肿瘤药物超说明书用药占比超 60%。

一边是晚期、罕见肿瘤、特殊人群患者无标准方案可依的治疗刚需，一边是各家医院审批标准不一、证据评判无统一标尺、知情告知流程缺失、不良反应管控存在漏洞等多重执业风险，临床医生常常陷入两难。

由此，浙江省医院协会药事管理专业委员会联合浙江省医院药事管理质控中心在前期调研基础上，组织长三角地区药学、临床医学、行政管理和循证医学专家，最终形成《新型抗肿瘤药物超说明书用药管理专家共识》。从临床实操、合规风控、区域协同三大维度梳理核心内容，肿瘤科临床、药学、医务管理人员均可直接参考落地。

一、核心初衷：解决临床长期存在的管理痛点

新型抗肿瘤药物上市审批通道提速，但说明书更新周期长，大量高级别临床研究、国内外指南推荐用法无法及时写入国内说明书；儿童、老年、妊娠期女性、罕见肿瘤、三线后线患者几乎无获批适应症，超说明书用药是很多患者仅存的治疗选择。

但长久以来，院内管理缺少统一规范：不同医院对同一用药方案审批尺度差异大；低证据、高风险方案缺少强制伦理审核要求；知情告知、病历记录、不良反应上报无标准化流程；部分疗效欠佳、毒性突出的方案长期留存院内目录，持续带来安全隐患。

为补齐管理短板，这份长三角跨区域专家共识严格对标国家顶层法规，统一界定用药边界、划分证据等级、设计闭环审批流程，从制度层面平衡临床治疗需求与医疗安全、执业合规风险。

01

先理清两个基础界定

适用药物：小分子靶向药、单克隆抗体、ADC、双特异性抗体，范围参照《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则 (2024年版)》；

超说明书用药范畴：超适应症、超剂量、超疗程、变更给药途径、超出获批适用人群。

02

不可逾越的用药底线

仅在无更优标准治疗方案时方可考虑超说明书用药，全程以患者获益为核心，充分权衡利弊；禁止出于科研、试验或医务人员个人利益开展超说明书用药。

二、临床核心实操：证据分级 + 全流程闭环管理

共识最核心的创新是按照循证证据高低划分风险等级，匹配差异化审批路径，同时配套处方授权、智能审方、动态目录退出整套闭环管理，不用再零散记忆各类细则。

01

三级证据分层，快速判断用药风险

依据临床证据可靠度由高至低分为三级，直接决定后续审批复杂度：

一级证据（低风险）：

海外获批国内未收录、国家级诊疗规范 / 权威学会指南推荐、Ⅲ 期临床证实显著获益；

二级证据（中等风险）：

获益明确的 Ⅱ 期临床、有效可验证的 Ⅰ 期临床数据；

三级证据（高风险）：

仅存争议获益的 Ⅰ 期研究、儿童 / 孕产妇等特殊人群、罕见肿瘤、三线后无高级别证据支撑的方案。

02

分级审批路径，危重患者开通应急通道

证据等级直接决定审批参与部门，材料齐全方可纳入院内用药目录，同类型病例后续无需重复申报：

一级证据方案：

医师申请→科主任、药学、医务部逐级审核，药事委员会备案即可使用；

二、三级证据方案：

必须增加药事委员会 + 医学伦理委员会联合审核，多重把关降低高风险方案隐患；

紧急救治特例：

患者危重无替代方案，科室集体讨论后可先行用药，24 小时内补齐全套申报材料。

申报材料统一包含 5 项核心内容：用药申报表、完整循证证据、标准化给药方案、患者书面知情同意书、不良反应风险防控预案。

03

处方与审方、目录动态更新双重管控

处方权限上，三级证据等高风险方案，要求由高级职称医师开具医嘱；日常审方依托院内智能系统，仅目录内方案自动放行，临时目录外用药需医师、科主任双人签字单次授权。

同时建立动态退出机制，一旦出现用法写入国内说明书、新证据证实风险大于获益、频发严重不良反应任一情况，立即从院内目录移除相关方案；院内目录持续结合区域共享平台更新，全院同步公示。

三、执业合规红线：知情、不良反应、常态化质控

这部分是规避医疗纠纷、通过药事质控检查的关键，临床执行不可简化流程。

01

标准化知情告知

用药前完整向患者（或家属 / 监护人）说明用药依据、疗效预期、费用、潜在不良反应、常规替代方案，签署书面知情同意，病历完整记录沟通全过程。

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不良反应全程监测上报

处于新药监测期内的新型抗肿瘤药物为重点监测对象，我国新药监测期自批准该新药生产之日起计算，最长不超过5年，该阶段属于药品重点监测周期，超说明书用药不良反应风险显著升高

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定期质控评估

医院常态化开展处方点评，综合评估超说明书用药的安全性、有效性与经济性；针对三级证据高风险方案，要求科室单独制定专项风险应急预案。

四、区域协同新模式：跨区域信息共享平台，减轻临床循证负担

单家医院单独检索、审核循证证据存在重复劳动、评判标准不统一的问题，本次共识创新性搭建长三角统一信息共享平台，实现区域同质化管理。

平台采用“药师上传 + 多学科专家两级审核”模式，内置 AI 自动抓取全球临床研究、药品说明书更新、药企安全报告，实时更新证据数据库。

对临床医生而言，平台最大价值在于统一权威证据标准，不用单独耗费大量时间检索文献；医疗机构依托平台同步更新院内目录，统一审批尺度，缩小区域间管理差距，降低临床决策风险。

五、临床落地精简总结

先分级：循证证据分三级，高风险方案强制伦理介入；

守流程：严格走完分级审批，急诊危重病例按时补材料；

抓合规：知情同意、病历记录、不良反应上报缺一不可；

动态管：院内目录定期更新，无效、高毒方案及时清退；

借平台：依托区域共享库统一循证，减少重复工作。

小结

精准肿瘤治疗时代，超说明书用药会长期客观存在，规范化管理的核心是“有条件放开、全流程管控”。这份长三角专家共识搭建了一套完整、可落地、符合法规要求的管理体系，既为晚期、罕见肿瘤患者争取更多治疗机会，也为临床医师、医疗机构筑牢伦理、法律、药事安全防线。

参考文献

[1] 浙江省医院协会药事管理专业委员会,等.新型抗肿瘤药物超说明书用药管理专家共识 [J]. 浙江大学学报 (医学版),2025,54 (5):567-572.

[2] 《中华人民共和国医师法》《抗肿瘤药物临床应用管理办法 (试行)》《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则 (2024 年版)》

责任编辑：Sheep

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