脱发创新药物临床结果积极；美国FDA受理抗癌小分子组合上市申请…… | 产业新闻

脱发创新药物临床结果积极，计划推进注册性临床开发

Q32 Bio今日宣布，评估bempikibart治疗重度或极重度斑秃（AA）患者的2a期SIGNAL-AA临床试验B部分取得积极的36周顶线结果。Bempikibart是一款全人源抗IL-7Rα抗体，旨在通过阻断IL-7和TSLP信号通路，重新调节适应性免疫功能。在预设的改良意向治疗（mITT）分析中，该试验在主要终点观察到具有临床意义的疗效结果：患者第36周的斑秃严重程度工具（SALT）评分较基线平均降低35.3%。

疗效分析显示，在mITT人群中，40.0%的患者于第36周达到SALT-20（即80%以上的头皮毛发覆盖率）应答；在纳入所有受试者的意向治疗（ITT）分析中，30.3%的患者达到SALT-20应答。安全性方面，bempikibart总体耐受性良好，安全性特征与既往研究一致，未发现新的安全性信号。此外，该疗法还表现出良好的药代动力学、药效学及抗药物抗体特征。Q32 Bio表示，这些数据支持继续推进bempikibart在斑秃领域的开发，公司计划于2027年上半年启动以注册申报为导向的临床开发项目。

美国FDA受理百时美施贵宝抗癌小分子组合上市申请

百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）今日宣布，美国FDA已受理mezigdomide的新药申请（NDA），该药拟与carfilzomib和地塞米松（dexamethasone）联合组成MeziKd方案，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。Mezigdomide是一款用于治疗多发性骨髓瘤的口服cereblon E3连接酶调节剂（CELMoD）。FDA已将该适应症的PDUFA目标日期定为2027年5月13日。

此次申请主要基于3期SUCCESSOR-2试验的积极结果。研究显示，与carfilzomib联合地塞米松（Kd）相比，MeziKd方案显著改善患者的无进展生存期（PFS），具有临床意义且达到统计学显著性，中位PFS分别为18.0个月和8.3个月（HR=0.48；p<0.0001），将疾病进展或死亡风险降低52%。研究纳入复发或难治性多发性骨髓瘤患者，其中包括既往接受过抗CD38单克隆抗体和来那度胺治疗后首次复发的患者。安全性方面，MeziKd方案的安全性特征与此前mezigdomide研究中的观察结果一致，也与方案中各单药已知的安全性特征一致。

阿尔茨海默病皮下注射制剂最新积极临床数据公布

卫材（Eisai）今日公布其与渤健（Biogen）联合开发的Leqembi（lecanemab）的最新数据。分析显示，Leqembi皮下自动注射器（SC-AI）用于早期阿尔茨海默病（AD）患者时，其疗效和安全性与静脉注射（IV）给药相当，有望支持从起始治疗到维持治疗的全程皮下给药路径，为患者及照护者提供更大的便利性和灵活性。

数据显示，每周一次500 mg SC-AI方案与每两周一次10 mg/kg的IV起始治疗方案达到生物等效性，暴露量比值为104%（90% CI：99.1%–109%）。不同体重四分位组间的药物暴露量保持一致，显示该方案在广泛患者人群中具有稳定的药代动力学特征。此外，体重对淀粉样蛋白清除和临床结局未产生具有临床意义的影响，为采用固定剂量方案提供了支持。此外，淀粉样蛋白正电子发射断层扫描（PET）评估的淀粉样蛋白清除、临床痴呆评定量表（CDR-SB）评估的临床疗效以及淀粉样蛋白相关影像异常伴水肿/积液（ARIA-E）的发生率主要由Leqembi的药物暴露量驱动，而非给药途径。

Leqembi可与β淀粉样蛋白的可溶性寡聚体特异性结合。在AD患者大脑中，β淀粉样蛋白的水平升高会促使它们从单体聚集成为二聚体和可溶性寡聚体，最终进一步聚集成为大脑中的淀粉样蛋白沉积。科学研究显示，β淀粉样蛋白的可溶性寡聚体表现出比单体更强的细胞毒性。Leqembi通过与它们结合，可中和并清除具有毒性的可溶性寡聚体。

参考资料：

[1] Q32 Bio Announces Positive 36-Week Topline Results from Part B of the SIGNAL-AA Clinical Trial of Bempikibart in Alopecia Areata. Retrieved July 13, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/q32-bio-announces-positive-36-week-topline-results-from-part-b-of-the-signal-aa-clinical-trial-of-bempikibart-in-alopecia-areata-302823403.html

[2] New clinical data on the Leqembi® subcutaneous autoinjector presented at AAIC® 2026 support similar efficacy and safety to IV formulation in early Alzheimer's disease. Retrieved July 13, 2026 from https://mail.google.com/mail/u/0//FMfcgzQhVNQgfhnHhqzNjmKzTFdKVHxG

[3] U.S. Food and Drug Administration Accepts Bristol Myers Squibb's New Drug Application for Mezigdomide in Patients with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma. Retrieved July 13, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260713597234/en/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Accepts-Bristol-Myers-Squibbs-New-Drug-Application-for-Mezigdomide-in-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma

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