北京
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（来源：正心谷资本）
尧唐生物
尧唐生物（YolTech Therapeutics）近日宣布，公司合作团队在国际学术期刊《Nature Communications》发表题为《Deep learning–guided engineering of SpuFz1 and rational miniaturization of ωRNA enables efficient genome editing》的研究论文。该研究围绕真核来源紧凑型RNA引导核酸酶Fanzor，建立了一套基于深度学习的基因编辑器人工智能辅助优化平台，并成功开发增强型Fanzor编辑系统enFanzor。
这是尧唐生物在高通量基因编辑器挖掘与进化平台HEPDONE™、噬菌体辅助进化平台等技术积累基础上，进一步补足AI辅助编辑器设计与优化能力的重要进展。通过将计算预测、蛋白工程、RNA结构设计和细胞功能验证相结合，该平台有望提升新型编辑器的发现与优化效率，降低早期筛选的不确定性，并增强公司在底层基因编辑工具开发方面的系统化能力。
基因编辑药物开发高度依赖编辑器本身的效率、特异性、尺寸、递送适配性和可工程化空间。Fanzor作为真核来源、结构紧凑的RNA引导核酸酶，为开发更小型、更易递送的新一代基因编辑工具提供了有价值的起点。但天然Fanzor系统在哺乳动物细胞中的活性有限，仍需通过系统工程化优化才能满足进一步应用需求。
本研究建立的深度学习模型可在缺乏实验训练数据的情况下，对潜在功能突变进行预测和排序，用于指导紧凑型编辑器的定向优化。研究团队以SpuFz1为验证对象，获得了活性显著提升的工程化Fanzor蛋白变体，并进一步通过天然ωRNA序列比较和理性设计，获得75 nt超短ωRNA支架。两者组合形成的enFanzor系统在哺乳动物细胞、人源造血干/祖细胞和小鼠胚胎中均显示出有效编辑能力，同时也支持碱基编辑等扩展编辑模式。
与传统依赖大规模实验筛选或单一理性设计的编辑器工程策略相比，AI辅助优化平台能够更高效地探索蛋白序列空间，并为不同类型编辑器提供可迁移的优化路径。该能力不仅适用于Fanzor，也有望进一步扩展至Cas核酸酶、碱基编辑器及其他新型可编程编辑工具，为尧唐生物持续构建自主知识产权的编辑器工具箱提供新的技术支撑。
编辑器是体内基因编辑药物开发的底层核心。尧唐生物一直坚持从源头建立自主可控的编辑器发现、进化和递送技术体系。本次研究代表了公司在高通量进化平台和噬菌体辅助进化平台之外，对AI辅助编辑器优化能力的进一步拓展。我们相信，计算设计与实验进化的结合将显著提升下一代编辑器开发效率，并持续强化尧唐在体内基因编辑药物领域的技术壁垒。
尧唐生物创始人吴宇轩博士
本研究的重点不仅在于获得一个更高效的Fanzor系统，更在于证明深度学习可以作为新型编辑器工程化优化的有效方法。通过AI预测、蛋白突变组合和RNA支架设计的协同，我们建立了一条适用于紧凑型基因编辑器开发的技术路径。未来，该策略有望用于更多编辑器类型和治疗相关场景。
论文通讯作者廖娇阳博士
尧唐生物已围绕自主编辑器、碱基编辑器和mRNA-LNP递送系统建立多项核心技术平台，并持续推进体内基因编辑药物管线开发。此次AI辅助优化平台的建立，将进一步完善公司“编辑器发现—编辑器进化—AI优化—LNP递送—药物转化”的一体化研发体系，为开发更高效、更精准、更具递送适配性的新一代基因编辑疗法提供底层支撑。
【论文链接】
https://www.nature.com/articles/s41467-026-74624-6
关于尧唐生物
尧唐生物成立于2021年，是一家以创新为驱动、专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。公司依托自主建立的基因编辑器发现与进化平台、AI辅助编辑器优化能力及LNP递送平台，持续开发具有自主知识产权的新型基因编辑工具、碱基编辑器和脂质纳米颗粒递送系统。尧唐生物已建立上海总部研发中心和GMP生产基地，形成覆盖编辑器设计、mRNA-LNP制备、体内递送、生产质控和转化开发的系统化能力，致力于推动新一代体内基因编辑疗法惠及更多患者。
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