北京
6 月 21 日，一则关于天价基因治疗药物的消息引发广泛关注。曾经以 279 万元一针的价格刷新中国最高药价纪录的波哌达可基注射液，如今正面临叫好不叫座、销路难开的尴尬处境。
波哌达可基注射液由信念医药自主研发，于 2025 年 4 月正式获批上市，主要用于治疗血友病，后续在中国市场的商业化运营由武田中国负责。这款药的核心治疗优势极为突出，一次给药便能实现多年的功能性治愈，让血友病患者彻底告别过去每年数十次甚至上百次频繁注射常规药物的痛苦。
今年 6 月初，该药迎来首轮调价，患者直接自付价格已降至 139 万元及以下。在部分有相关报销政策的省市，叠加当地惠民保的报销额度后，患者最终自付治疗费用可压缩至 100 万元左右。
即便有着如此突破性的治疗体验，波哌达可基注射液的境遇却与此前多款天价 CAR - T 抗癌药高度相似，在商业化落地方面困难重重，难以快速打开大规模用户市场。
不少受访的潜在适用患者对这款药态度犹豫。首要顾虑便是定价依旧居高不下，远远超出绝大多数普通家庭的承受能力。以中国多数家庭的经济状况而言，100 万元左右的治疗费用仍是一座难以逾越的大山。
此外，很多患者对这款上市不足一年的新药心存担忧。他们希望获取覆盖更长周期的疗效追踪数据和长期安全性随访报告，才敢下定决心尝试。毕竟，医疗关乎生命健康，谨慎是患者的本能反应。
北大清华生命科学联合中心创始主任饶毅等多名业内人士在行业研讨中提出，从长期发展角度看，将血友病这类高价值基因疗法逐步纳入医保覆盖范围，不失为一种多方共赢的良策。一方面，能直接减轻罕见病患者的治疗经济负担，让更多患者有机会受益于先进的医疗技术；另一方面，从长期测算，还可为医保基金节省原本需为患者常年反复用药支付的大笔支出。
波哌达可基注射液的困境并非个例，它反映出天价罕见病药物在商业化进程中面临的共性难题。希望未来能通过政策调整、医保介入等多种方式，让这些具有创新性的药物真正惠及更多患者，实现医疗技术与社会民生的良性互动。大家对于天价药物纳入医保有什么看法呢？欢迎在评论区留言讨论。
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