广东
长春高新(000661)6月10日晚公告，公司子公司——长春金赛药业有限责任公司（以下简称“金赛药业”）近日收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，金赛药业注射用GenSci136境内生产药品注册临床试验申请获得批准。
据介绍，注射用GenSci136是金赛药业自主研发的一款BAFF/APRIL双靶点拮抗剂，中国注册类别为治疗用生物制品1类，拟用于治疗眼肌型重症肌无力（oMG）。oMG是一种获得性神经-肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病，临床表现为上睑下垂、复视、眼球运动障碍、闭眼力弱等，影响患者生活质量，并有转化为全身型重症肌无力（gMG）的风险。oMG的治疗主要包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素和免疫抑制剂等，尽管这些治疗方法能有效控制部分患者的眼部症状，但仍有部分患者对传统免疫抑制治疗反应不佳。此外，糖皮质激素和免疫抑制剂常存在明显的副作用，患者难以长期坚持治疗。临床上对于可精准控制症状、有效降低全身转化风险、安全性与耐受性良好的治疗药物，存在大量未被满足的临床需求。
长春高新表示，GenSci136以新颖的分子设计，模拟B淋巴细胞刺激因子（BlyS）和增殖诱导配体（APRIL）与其受体的天然结合方式以提高其阻断活性，通过抗人血清白蛋白重链单域抗体（anti-HSA VHH）设计以延长其在体内的半衰期，有望对体液免疫紊乱、致病抗体为核心机制造成组织损伤的多种自身免疫性疾病发挥高效、持久的治疗作用，为中国重症肌无力患者提供更优的治疗选择。
值得一提的是，在此之前，注射用GenSci136用于治疗全身型重症肌无力（gMG）和免疫球蛋白A肾病（IgAN）的临床试验申请已获国家药品监督管理局批准；用于治疗重症肌无力（MG）适应症的临床试验申请已获得美国食品药品监督管理局批准。
长春高新同时提醒，由于医药产品具有高科技、高风险、高附加值的特点，药品的前期研发以及产品从研制、临床试验报批到投产的周期长、环节多，容易受到一些不确定性因素的影响。
此前，长春高新在业绩说明会上也曾表示，公司始终以生物医药为主业，全力聚焦医药创新与主业发展，同时也正推进辅业轻资产转型。创新药从临床、准入、学术推广到真正放量，普遍需要多年培育期，必须持续投入才能形成壁垒。公司将进一步提高核心竞争力、持续提升公司经营质量，近年来持续加大研发投入力度，深耕前沿创新，加速国际化转型。公司也积极关注前沿技术在药品研发等方面的应用，努力提升药物筛选、工艺开发和优化等方面的效率。
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