这一次的“全球唯一”，颁给中国创新药

全球两大科技前沿：AI技术和生物医药，如今基本已经确立起中美 “双核心”的格局，这一点在今年的ASCO年会上表现十分明显。

有机构统计，今年的ASCO年会有94个来自中国的口头汇报，占到总数的20%以上，其中最具影响力的LBA报告，中国企业有13项，是历年最多的一次。

中国企业之所以能把ASCO等国际学术会议变成自己的“半个主场”，其实是建立在大量基础工作之上的。5月11日《华盛顿观察家报》指出：中国正赢得药物创新的“第一英里”，因为中国企业发起的新药临床已经占到全球的30%。

管线数量上步步紧逼之外，中国创新药在重大疾病治疗上也逐渐站到C位。

要真正站稳C位，必须依靠全球公认最高标准证据级别的临床研究。迪哲医药是本届ASCO LBA中唯一拿出国际多中心III期临床研究的中国药企，而且攻克了此前跨国巨头都没能攻克的难关：舒沃替尼的国际多中心随机对照III期临床WU-KONG28研究结果显示，一线治疗EGFR 20外显子插入突变（exon20ins）非小细胞肺癌（NSCLC），对比含铂双药化疗，舒沃替尼在主要研究终点无进展生存期（PFS）上展现出具有统计学意义和临床意义的显著改善。这一结果同步在全球顶刊《新英格兰医学杂志》发表。

5月29日，ASCO官方的每日新闻（ASCO Daily News）特别报道，认为舒沃替尼在一线治疗上展现出了“卓越的功效”，有望推动EGFR exon20ins NSCLC一线单药治疗“去化疗“。德克萨斯大学MD安德森癌症中心肺癌/头颈癌内科主任John V. Heymach评价：“舒沃替尼的疗效优于历史上所有标准疗法，一旦获批，将会让更多患者获得口服药治疗的便利性。”

舒沃替尼是目前全球首个且唯一在国际多中心随机对照III期临床试验中，单药治疗EGFR exon20ins非小细胞肺癌取得阳性结果的口服小分子靶向药物，足以改写全球肺癌治疗格局。

中国创新药企，第一次把跨国药企前辈甩在了身后。

重新改写治疗标准

“去化疗”这三个字的含金量，在人类对抗肺癌历史上是有里程碑意义的。

23年前，王牌药物“易瑞沙”在美国横空出世，掀开了小分子靶向药物直面肺癌的序幕。“易瑞沙”实现很多个第一：第一种有效治疗肺癌的药物；第一个优于化疗的方案；第一次开启精准医学的新空间……

化疗特异性差、副作用大，是旧一代对抗肿瘤的方案。“易瑞沙”凭借“去化疗、口服”这些优势，超越了那个时代的所有药物，深深影响了后来几乎所有抗癌药的研发，让“取代化疗”成为癌症治疗药物的终极目标。

但是这么多年来，真正能实现这一目标的品种并不多，尤其是小分子药物取代化疗的更是稀缺。

舒沃替尼凭借独特的分子结构，在疗效、安全与每日一次口服便利性上实现极致平衡，让临床上“去化疗”治疗EGFR exon20ins突变非小细胞肺癌的第一次成为可能。

WU-KONG28数据显示，在300 mg每日一次剂量下，舒沃替尼单药一线治疗EGFR exon20ins非小细胞肺癌中位PFS达10.3个月，比化疗组的7.5个月具有统计学和临床意义的显著改善（HR=0.65；P=0.0008）。舒沃替尼组的最佳客观缓解率达68.1%，化疗组为35.4%；舒沃替尼组中位缓解持续时间为11.2个月，化疗组是7.1个月，均具有显著提升。

舒沃替尼可强效缩瘤且安全性可控，是全球潜在同类最佳的药物。这一国际多中心III期临床研究结论，为全球肺癌治疗提供了最高级别的的循证医学证据。ASCO大会与国际顶刊的双重背书，不仅是国际学术界对该研究质量与临床价值的高度赞誉，更释放出一个清晰的信号：全球EGFR exon20ins突变非小细胞肺癌的传统治疗范式即将迎来颠覆性改写。

近年来，中国医药创新展现出完全不同的局面。过去，中国创新管线数量上的爆发引起全球的关注；而今在庞大研究的基础上，中国开始涌现出世界级影响力的创新品种，在一些细分领域做出了全球领先的成果，这是各家药企不断突破的必然结果，同时也离不开政策的引导和政府的支持。

有最好的创新土壤，有足够多的基础科研做铺垫，才会诞生出舒沃替尼这样有潜力改写世界治疗标准的创新产品来。

中国原研领先全球

5月27日，舒沃替尼一线治疗EGFR exon20ins非小细胞肺癌的适应症上市申请已经获得中国国家药监局的受理，并纳入优先审评程序。在此之前，NCCN、CSCO等多个国家的权威指南已经将舒沃替尼推荐为二线治疗EGFR exon20ins NSCLC的首选药物。

舒沃替尼之所以能持续获得国际学术界和监管机构的权威认可，是因为它填补了该领域长期缺乏安全有效标准疗法的临床空白，不仅突破了既往二线治疗的疗效瓶颈，更首次实现了初治一线“去化疗”的破冰之举。

2023年7月，武田宣布公司明星产品莫博赛替尼一线治疗EGFR exon20ins非小细胞肺癌III期临床失败。更早之前的2022年，阿斯利康的三代EGFR TKI奥希替尼采用“双倍剂量”方案，试图治疗20外显子插入突变这个罕见靶点肺癌，同样没有成功。

自那以后，全球没有企业敢挑战一线不用化疗药物的方案。强生的“王牌”埃万妥单抗虽然拿到了全球第一个上市的一线疗法，但无法摆脱化疗。埃万妥单抗需要和卡铂-培美曲塞联用，才能发挥疗效。

不过，因为至今仍“无人可及”，强生手握“次优解”方案依然能笑傲江湖。只是，令强生没想到的是，追兵赶来得如此之快，还未获批就直接挑战自己的地位。

舒沃替尼相比起埃万妥单抗的联用疗法有很大的临床优势：埃万妥单抗需要联用化疗药物，而且是注射剂治疗；舒沃替尼单药免化疗，而且是口服。很明显，舒沃替尼的用药安全性和患者依从性都遥遥领先。

而且，从目前中国市场的表现看，舒沃替尼的治疗费用要远小于埃万妥单抗的联用方案，这也是不容忽视的优势。更低的治疗成本意味着患者和医保更小的负担，也就更容易获得市场接受。

“中国基因”是舒沃替尼征战全球的永恒底色。舒沃替尼是中国独立自主研发、首个在美国获批的肺癌领域FIC级别小分子药物，如今在国际学术舞台上崭露头角，有引领行业的趋势，是生物医药领域的“大国重器”。

而且这样级别的品种，迪哲手里还不止一个。

今年ASCO年会上，迪哲的四代代EGFR TKI管线DZD6008针对三代EGFR TKI耐药NSCLC患者的I/II期临床研究也以口头报告的形式发布。针对C797X突变的品种被认为是 “第四代EGFR”，目前全球范围内还没有品种成功上市。DZD6008展现出对L858R/19del、T790M和C797X三重突变的抑制能力和安全性，而且还能完全穿透血脑屏障，有望对晚期肺癌患者延长生命带来很大帮助。

迪哲另一款已上市的JAK1抑制剂戈利昔替尼则在ASCO年会上公布了联合抗PD-1抗体一线治疗无驱动基因突变非小细胞肺癌的研究成果，展现出逆转PD-1耐药的潜力，并且观察到患者和免疫相关的不良反应大幅减轻，有望改善患者的生活质量。

独立自主研发，傲然屹立世界

舒沃替尼、DZD6008等品种在今年ASCO上的表现，很好诠释了迪哲的创新理念：在一个领域深耕，不追求热门靶点，专注于解决世界级难题，而且不依赖早期的“卖青苗”获得回报。这几点是当今biotech企业中很难有的素养。

医药创新是个漫长的过程，似乎天生和资本、商业短期逐利的本能难以完全相融。因此最近几年，国内创新药界找到了科研和资本结合的最好方式：BD出海。很多项目提前兑现研究成果，拿到不菲的对价。然而，BD并不能评价管线的优劣。

汇丰银行旗下的咨询公司SRS Acquiom去年曾发布《2025生命科学并购与交易报告》，其中汇总了2012年以来的全球BD交易，结论是：BD交易能兑现到临床Ⅲ期的比例只有12%，而到商业化阶段的兑现比例仅5%左右。

独立自主医药开发之路虽然会走得慢一点，但好处是将产品主动权始终掌握在自己手里。在迪哲医药的底层逻辑中，具备国际标准的源头创新能力，是参与全球竞争最大化兑现价值的立身之本。尤其是目前迪哲已经跑通了从靶点发现到国际临床，再到中美等国全球注册，以及商业化运营全链条，向同行昭告：靠自己的力量，依然能够精彩。

更重要的是，迪哲在特定领域的深耕做法，以及这套已被市场验证的全链条创新能力，正在形成可持续复制的底层机制，为后续管线的研究推进、注册准入乃至商业化带来更高的确定性。而由一个王牌品种领队，带动更多产品梯队的跟进，逐渐形成“治疗包围圈”，从单点突破到全面开花，这正是biotech迈向big pharma的必由之路。

如今中国创新药企业已经不再满足于参与全球创新，而是走向主导全球创新，甚至定义全球创新。医药创新2.0时代的大旗，应当有更多有朝气有活力的biotech来共同扛起。而这一轮创新转型，才是中国从创新药大国迈向创新药强国的真正开始。

运营丨廿十三

插图｜视觉中国