三期临床成功！全球首款治疗性 HPV 疫苗有望上市

来源：环球网

5月20日，恰逢国际临床试验日。北京东方略生物 “治疗性 HPV 疫苗 VGX-3100 III 期临床试验（HPV-303CHN）结果发布会暨学术交流会”，正式公布全球首款治疗性 HPV 疫苗 VGX-3100 的中国三期临床试验结果：研究已达到预设主要疗效终点，疗效显著优于安慰剂组，安全性特征良好。

会议设置了发布环节、记者提问环节及闭门研讨环节。来自临床医学、产业界、资本界的多位专家及数十家媒体共同见证了这一里程碑时刻。

多方共话里程碑

东方略 CEO 李澍博士首先揭晓核心结果。他宣布，HPV-303CHN 研究已成功达到预设主要疗效终点：VGX-3100 组的主要终点应答率在统计学上显著优于安慰剂组，达到优效性标准；支持性分析集与主要分析集总体一致，结果稳健可靠；给药组中检测到了增强的 HPV 特异性免疫反应，整体安全性特征良好，未发现重大安全性风险信号。

李澍博士表示，过去二十多年，东方略和合作伙伴一直在 DNA 核酸药物这块 “无人区” 摸索前进，攻克了工艺开发、DNA 药物递送、多项临床试验等难关，耗资十几亿美金，最终实现了来之不易的成功。VGX-3100 作为全球首款完成三期临床的治疗性 HPV 疫苗，填补了全球宫颈癌前病变患者的药物治疗空白；同时它也是全球首款完成三期临床的 DNA 核酸药物，为各类抗病毒创新药的研发打开了一扇新的窗户。

项目全国 Lead PI、中国医学科学院肿瘤医院吴令英教授发言指出，癌前病变若不治疗可能进展到宫颈癌，传统主要靠手术局部切除，但手术存在宫颈粘连、宫颈机能不全等风险，对有生育要求的患者影响较大。VGX-3100 提供了非手术、可清除病毒的治疗选择，对保护生育能力意义重大，且中国率先完成三期临床，有望率先上市。

中国科学院高福院士从公共卫生与科学战略高度评价，此次临床成功不仅是 HPV 治疗性疫苗的成功，更是 DNA 核酸药物的成功，为整个核酸药物技术平台提供了验证，应抓住 DNA 核酸药物的战略机遇，并延伸到乙肝、艾滋病等其他病毒性疾病的治疗探索。

北京大学第一医院赵健教授表示，目前宫颈癌防控全链条中，癌前病变治疗是关键环节。现有物理治疗和锥切只能去除病变，不能去除 HPV 病毒，该产品可同时去除病变与清除病毒，是划时代改变。

华中科技大学同济医学院附属同济医院余楠教授分享，CIN3 患者传统需手术切除，VGX-3100 临床效果优异，未来有望拓展到下生殖道其他病变及男性适应症。

中国医学科学院肿瘤医院吕讷男教授指出，从 HPV 感染到宫颈癌需10-15年，多数处于癌前病变阶段，临床急需针对 HPV 病毒本身的保守治疗产品，未来也可惠及男性肛门癌患者。

首都医科大学附属北京同仁医院段仙芝教授表示，临床一线迫切需要此类药物尽早上市，是广大女性的福音。

复星万邦联席 CEO 彭少平博士表示，复星医药高度重视 VGX-3100 的临床价值和社会意义，将与东方略紧密协作，加速推动产品落地。

泰格医药副总裁吴强先生表示，将继续为 VGX-3100 后续申报、上市及海外临床试验提供支持，助力惠及全球患者。

东方略创始人陈明键先生因母亲患癌去世立志投身该领域，2016年启动 “阿波罗计划”，希望让中国患者不再等待。中国每年死于 HPV16/18 相关疾病约4万多人，药物早一天上市就能多救一些人。

巨大的空白市场

HPV 是全球最常见的性传播病毒之一，持续感染高危型 HPV 是宫颈癌几乎确定的病因。中国约 98% 的女性宫颈癌由高危 HPV 类型引起。

中国女性 HPV 总体感染率约为 16.2%，宫颈癌发病率为每10万女性13.3例，死亡率为每10万女性 7.2例，每年新发宫颈癌患者将近15万。中国 HPV-16/18 感染相关的宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL）患者超过700万人，实际就诊患者超过200万人，以育龄期女性为主，年轻女性发病率显著升高。

目前针对 HPV 相关宫颈癌前病变，临床主要采取手术锥切治疗，存在明显不足：

1. 造成宫颈永久性损伤，影响生殖道防御功能；

2. 增加有生育需求女性早产、流产风险；

3. 仅切除可见病变，无法清除潜伏 HPV 病毒，术后复发率 10%-16%。

VGX-3100 作为非手术治疗方案，可清除病毒、逆转病变，保留宫颈完整结构与功能，将填补临床空白。

DNA 平台破局

DNA 药物核心瓶颈是递送效率，DNA 质粒需高效递送至细胞核才能转录抗原，难度远高于 mRNA 疫苗。

VGX-3100 是靶向 HPV16/18 的治疗性 DNA 药物，通过激活人体自身细胞免疫系统，精准清除 HPV 感染细胞，并有望形成长期免疫记忆。采用智能电脉冲递送系统，将 DNA 质粒导入细胞效率提升数十倍。

DNA 平台相比 mRNA 三大核心优势：

1. 安全性高，不依赖脂质纳米颗粒等化学递送系统，避免载体蓄积毒性；

2. 成本低且耐储存，2-8℃保存，室温可放 28 天，便于基层推广；

3. 能诱导持久、广谱的细胞免疫应答，适合慢性感染和肿瘤治疗。

VGX-3100 从2021年启动，2025年完成2027例患者入组，2026年揭盲成功，在中国人群中安全性与有效性良好，绝大部分患者获得治愈。其潜力不止于宫颈癌前病变，还布局肛门 / 肛周、阴道、外阴、口咽部等癌前病变与肿瘤适应症。

8 亿里程碑合作

全球尚无治疗性 HPV 疫苗获批上市，在研管线90余项均未完成 III 期临床验证，VGX-3100 获批后将全球领先。

2026年1月，东方略与复星医药旗下复星万邦达成合作：复星医药以累计 8 亿元首付款及里程碑款，外加两位数销售收入分成，获得 VGX-3100 大中华区独家销售代理权及本地化生产权。

复星万邦已制定分阶段商业化策略，上市初期多渠道布局，探索多层次支付方案，包括患者援助计划与医保准入路径，推进本地化生产以控制成本、提升可及性。

结语：“东方创造”

中国创新药产业加速崛起，在研管线占全球 30%，位列全球第二。VGX-3100 三期临床成功，是中国创新药从 “跟跑” 到 “并跑”“领跑” 的缩影，有望填补宫颈癌前病变治疗空白，助力中国实现 2030年消除宫颈癌战略目标。