北京
来源：市场资讯
（来源：细胞与基因治疗领域）
近期，全球制药巨头礼来公司（Eli Lilly）正在加速其在基因疗法领域的战略布局。
依托旗下热门减肥药业务带来的强劲现金流，礼来正通过一系列高额投资与合作，积极锁定下一代生物医药前沿技术。近日，礼来宣布与人工智能蛋白设计公司Profluent达成一项重磅战略合作，双方将联手开发针对遗传性疾病的新型基因疗法。
根据协议，这项合作的总价值最高可达22.5亿美元。Profluent将利用其独有的AI平台，针对特定的基因组靶点，设计能够精准切割、插入或修改DNA的定制化重组酶，从而实现传统基因编辑系统难以企及的大规模、高精度DNA编辑。礼来则将获得独家授权，全权负责后续的临床前研究、临床试验以及最终的商业化落地。作为回报，Profluent将获得一笔预付款和研发资金支持，并有望根据研发进展获得高额的里程碑付款及未来的销售分成。
此次合作的核心目标，是突破当前主流基因编辑技术的瓶颈。目前的常规工具大多只能对基因组DNA片段进行小范围的局部“微调”，难以应对涉及多种复杂突变的遗传病。许多遗传性疾病的根源并非单一突变，而是患者群体中存在多种不同的突变位点，这种高度的异质性让开发普适性的靶向疗法变得极为困难。此外，重组酶结构极其复杂，人工改造难度大，且每一种新应用都需要从零开始研发，门槛极高。Profluent创始人Ali Madani表示，未来的生物学必将走向数字化与可编程化。基于这一理念，Profluent没有沿用传统的生物发现路线，而是利用自然界的重组酶数据，结合AI模型训练，尝试按需直接设计出适配人类基因组的定制化重组酶。
图源：Profluent Bio
Profluent成立于2022年，由前Salesforce AI研究院负责人创立，并获得了亚马逊创始人贝索斯旗下投资机构的青睐，其核心优势在于利用大语言模型从头设计自然界不存在的功能性蛋白质。
事实上，这已是礼来近期在基因编辑赛道上的又一次重注。凭借减肥药带来的丰厚利润，礼来已将基因疗法确立为关键的长期增长引擎。仅在今年1月，礼来就与德国公司Seamless Therapeutics达成了一项价值超11亿美元的合作，同样聚焦于利用重组酶技术开发听力损失疗法。此外，礼来还通过收购Verve Therapeutics、Kelonia Therapeutics等公司，以及与MeiraGTx、韩国Rznomics等企业建立战略合作，全方位构建其在遗传医学领域的版图。从DNA层面的基因重写，到RNA层面的序列替换，礼来正通过密集的资本运作，试图在未来的生物医药竞争中抢占制高点。
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