FDA批准每日给药一次的芦可替尼缓释片剂Jakafi XR

据Incyte近日宣布，美国FDA已批准Jakafi XR™（ruxolitinib，芦可替尼），用于治疗特定类型的骨髓纤维化、真性红细胞增多症及移植物抗宿主病。Jakafi XR是一种每日给药一次、薄膜包衣的芦可替尼缓释片剂，具有11mg、22mg、33mg、44mg和55mg规格的片剂。Incyte称，该剂型将于5月8日起在美国上市。

患有骨髓增殖性肿瘤和移植物抗宿主病等慢性疾病的患者，往往在管理复杂的治疗方案方面面临困难，或身患多种合并症。自2011年首次获得FDA批准以来，ruxolitinib极大地改变了骨髓增生异常综合征和移植物抗宿主病患者的治疗方式。现在，随着缓释剂型的上市，符合条件的患者可以选择每天服用一片药片来进行治疗。

Ruxolitinib是一种JAK1和2抑制剂，每日一次的缓释片剂（Jakafi XR）经证实可提供持续一整天的药物暴露，其水平与每日两次的Jakafi相当。缓释片剂具体适用于治疗：

• 成人中危或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化及原发性血小板增多症后骨髓纤维化；

• 对羟基脲应答不足或无法耐受的成年真性红细胞增多症患者；

• 成人和12岁及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病；

• 经1或2线全身治疗失败后的成人及12岁及以上儿科慢性移植物抗宿主病患者。

此次获批基于一项针对健康受试者开展的随机、开放标签研究，该研究旨在评估每日一次给药的55mg芦可替尼缓释剂（XR）与每日两次给药的25mg芦可替尼速释剂（IR）之间的生物等效性。

研究结果显示，该缓释制剂的稳态药物暴露水平与速释制剂相当，且符合各项关键指标，包括24小时给药间隔内的药时曲线下面积（AUC0–24h,ss）、最低血药浓度（Cmin,ss），以及给药24小时后的实测血药浓度（C24h,obs,ss）。

此外，Jakafi XR的有效性和安全性得到了既往数据的支持，这些数据源自Jakafi在患有骨髓纤维化和真性红细胞增多症的成年患者，以及患有急性和慢性移植物抗宿主病的成年及儿科患者中的临床应用。

在骨髓纤维化和真性红细胞增多症中，最常见的不良反应包括血小板减少症、贫血、瘀伤、头晕、头痛和腹泻。在急性移植物抗宿主病中，最常见的不良反应包括贫血、血小板减少症、中性粒细胞减少症、感染（未指明病原体）和水肿。对于慢性移植物抗宿主病，最常见的不良事件包括贫血、血小板减少症、感染（未指明病原体）和病毒感染。

参考来源：‘Incyte Announces FDA Approval Of Jakafi XR™ (Ruxolitinib) Extended-Release Tablets For The Treatment Of Myelofibrosis, Polycythemia Vera And Graft-Versus-Host Disease’，新闻稿。Incyte；2026年5月1日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。