创新药的天被捅破了

来源：市场资讯

（来源：拇指药略）

“818号令”的影响才刚开始

作者：西北哽

4月30日，上饶市人民医院发布了“生物新技术与细胞治疗转化中心”成立的消息。这是今年内全国公开报道里新成立的第20家细胞治疗中心。

“818号令”已在5月1日正式实施。从去年开始，各地有实力的CGT企业就在抢医院资源。比如上饶这家中心是与汉氏联合集团“共建”的；上海儿童医学中心海南医院与和元生物合作；福医大孟超肝胆医院的合作对象是海西细胞，天肿CGT中心背后是合源生物的。北大一附院更狠，一下找了四家共建单位。

外界只道是CGT行业天塌了、90%的中小企业将倒闭出清、三甲医院成为最大赢家，却没看到：

▌创新药投资逻辑将会天翻地覆。

4月30日晚上，当全国都沉浸在即将放假的喜悦中时，国家卫健委官网挂出了三份通知。这几份通知把“818号令”中没提到的所有细节彻底焊死，其中涉及大量和创新药产业平行的政策，几乎就是在药监局的“地盘”上切了一块下来。

（摘自国家卫健委官网）

首先班门弄斧，简单解释一下什么是“818号令”。细胞基因治疗很早就被誉为下一代治疗技术，中国按照企业注册经营范围的口径统计，细胞基因治疗企业至少有25965家。但是除了CAR-T之外，大家肯定很少听说CGT产品。

这证明你不是CGT业务的目标受众。

当年轰动一时的北京张煜医生和上海陆巍医生的论战中，给患者使用NK细胞疗法的“上海嘉慷生物工程有限公司”就是典型的细胞治疗公司。原理是提取人血液中的NK细胞，在体外培养扩增后输回患者体内，达到治癌效果。3万一针，买五赠一。

还有细胞疗法企业开发针对晚期癌症的DC细胞治疗，20万一针，全靠熟人推荐，据说疗效还挺好。做干细胞抗衰的就更多了，私人诊所、美容医院都敢做！

国务院第818号令就是治它们来的。明确规定所有细胞基因治疗的临床试验必须在三甲医院进行，临床阶段不得收费；试验过关后要走“临床转化应用”的路径，才能开始收钱打针。所以最近才会有那么多企业主动找各地三甲医院去“合作共建”CGT中心。

“临床转化应用”和医学界常说的“转化医学”有异曲同工之处，可以大致理解成临床经验总结上升为标准方案。以前的转化医学需要走产业化渠道，最终落到临床试验、上市注册等路径上去。如今的“临床转化应用”直接跳开了这个环节，已经和新药审批同等地位：创新药品走药监局药审中心的审批通道；临床转化应用则是卫健委说了算。

那么问题来了，卫健委到底可以管审批哪些“转化应用”？

卫健委给的一个附件：《生物医学新技术临床研究备案指导清单（第一版）》里面明确列出了卫健委可管的CGT技术。除了常规理解的干细胞、异种移植之外，还包括非病毒载体基因治疗技术，包括脂质纳米颗粒、核酸药物等；溶瘤病毒；以及当前很热门的：

▌“脑机接口”

这还只是第一版，保不齐后面还有第二版、第三版。

卫健委在《生物医学新技术与药品、医疗器械界定指导原则》中说：传统药物研发成本高、周期长，罕见病等领域就算研发出来市场规模也很小，企业没有研发动力，那就可以走临床转化应用这个通道。

是不是把创新药的痛点全说出来了？

而且企业并不是只可以在一家医院转化。4月30日颁布的管理条例中，所有走临床转化应用通道的新技术，按高风险5年、中风险3年、低风险1年设定期限，期限内在申报医院应用。期满后如果没什么大问题，可以扩大到其他医院，备案即可。

博睿康医疗开发的中国首个侵入式脑机接口是2019年立项的，今年3月获批，前后7年时间，这还是走的最快“绿通”程序。如果像核酸药物之类，从临床开走新药审批通道可能10年也批不下来。但要是走临床转化应用通道，连试验带应用，或许5年就能在各家医院用上了。能生生把创新药羡慕死。

还好还好，国家卫健委对临床转化应用有个总的要求：只限于个性化程度高、罕见病，而且国内没有同类机制药品上市或已启动确证性临床研究。

也就是说，CAR-T等个体化药品，还有罕见病药物想要走临床转化应用的渠道，需要国内没有同类药品，也没有进III期临床的品种，才能申报。但是这也已经够劲爆了，

▌因为限定词是“国内”

短期来看，至少上述两类药物的研发企业估值会受到很大影响：新申报品种转化会更快，挤压在研品种的空间。长远看，随着新技术应用越来越多，卫健委还可能会适时调整可转化的清单，进一步冲击创新药格局。

行业里多了一个管事的，多了一个口子，事情就会变数大增。