重磅受理！晟斯生物重组人凝血因子 Ⅷ-Fc 融合蛋白上市申请获CDE受理

2026年4月30日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网最新公示信息显示，杭州晟斯生物制药有限公司与晟斯（上海）生物制药有限公司联合申报的注射用培重组人凝血因子 Ⅷ-Fc 融合蛋白新药上市申请（NDA）获 CDE 正式受理，本次共公示 2 项受理申请（受理号：CXSS2600073、CXSS2600074），药品类型为治疗用生物制品，注册分类为 1 类新药，承办日期均为 2026 年 4 月 30 日。

作为国内自主研发、拥有完整自主知识产权的长效重组凝血因子 Ⅷ 创新产品，本次上市申请的受理，标志着国产血友病 A 治疗领域迎来重磅里程碑，有望彻底打破进口长效产品的市场垄断，为国内超 10 万血友病 A 患者，带来更便捷、更可及的长效标准治疗方案。

终身与出血为伴：血友病 A 患者的 “输注困境”

血友病 A 是一种 X 染色体连锁的隐性遗传性出血性罕见病，核心病因是患者体内先天性缺乏凝血因子 Ⅷ（FⅧ），导致凝血功能障碍，终身伴随自发性出血风险。

据中国血友病协作组发布的流行病学数据，我国血友病患者总数约 14 万人，其中血友病 A 患者占比高达 80%-85%，患者规模超 10 万人。对于患者而言，哪怕是轻微磕碰，都可能引发持续不止的出血；而反复的自发性关节、肌肉出血，会逐步导致关节畸形、肢体残疾，严重的内脏、颅内出血更会直接危及生命。

在临床治疗中，凝血因子替代治疗是血友病 A 的核心治疗方案，分为出血时的按需治疗，以及规律输注的预防治疗。其中，规律预防治疗是世界血友病联盟（WFH）公认的标准治疗方案，能从根源上降低出血频率，预防关节病变和残疾，让患者能够正常学习、工作和生活，是血友病治疗的核心目标。

但长期以来，国内血友病 A 的预防治疗渗透率始终处于极低水平，核心痛点集中在两大方面： 其一，传统短效产品输注频率过高，患者依从性极差。传统重组人凝血因子 Ⅷ 的血浆半衰期仅 8-12 小时，要实现规范的预防治疗，患者需要每周静脉输注 3-4 次，一年累计输注超 150 次。频繁的静脉穿刺不仅给患者带来巨大的身心痛苦，尤其对于儿童患者，长期反复输注更是难以承受的负担，绝大多数患者无法坚持长期规范治疗，最终难逃残疾的结局。 其二，进口长效产品价格高昂，患者可及性极低。目前国内获批上市的长效重组凝血因子 Ⅷ 产品均为进口企业研发，年治疗费用高达数十万元，即便纳入医保，患者仍需承担较高的自费部分，绝大多数普通家庭难以负担，长效治疗的需求长期无法得到满足。

技术破局：Fc 融合技术打造长效治疗新方案

此次获 CDE 受理的注射用培重组人凝血因子 Ⅷ-Fc 融合蛋白，正是针对上述临床痛点开发的 1 类创新生物制品，也是晟斯生物深耕血液罕见病领域多年打造的核心重磅产品。

从技术原理来看，该产品采用国际领先的Fc 融合蛋白长效化技术，通过基因工程技术，将重组人凝血因子 Ⅷ 与人免疫球蛋白 IgG 的 Fc 段进行融合，借助体内新生儿 Fc 受体（FcRn）的循环再利用机制，大幅延长药物在体内的半衰期，从根本上解决传统短效产品输注频繁的核心痛点。

临床研究数据显示，该产品的半衰期较传统短效重组凝血因子 Ⅷ 延长 1.5 倍以上，成功突破了传统产品的药代动力学瓶颈。在预防治疗中，仅需每周 1-2 次静脉输注，即可维持患者体内稳定的凝血因子谷浓度，有效覆盖一周的出血风险防护，将患者年输注次数从 150 次以上降至 50-100 次，大幅降低输注频率，显著减轻患者的治疗负担，从根本上提升患者的治疗依从性，让长期规范预防治疗成为可能。

支撑本次上市申请的，是该产品完整的 I-III 期临床研究数据。其多中心、随机对照的 III 期临床研究结果显示，在既往接受过治疗的重型血友病 A 成人及青少年患者中，该产品的预防治疗方案展现出极为优异的止血效果：

• 患者年化出血率（ABR）降至 1 次以内，较基线水平降低超 98%，绝大多数患者实现零自发性出血，完全达到国际先进的预防治疗标准；

• 针对突破性出血事件，该产品的按需止血有效率达 100%，绝大多数出血事件仅需 1 次输注即可实现有效止血，临床止血效果优异；

• 在安全性方面，该产品整体耐受性良好，治疗期间未出现凝血因子 Ⅷ 抑制物，无严重药物相关不良事件发生，免疫原性风险极低，充分验证了产品长期使用的安全性与可靠性。

值得关注的是，该产品注册分类为 1 类治疗用生物制品，意味着这是一款未在国内外上市销售的自主创新疫苗 / 治疗药物，拥有完整的自主知识产权，打破了海外企业在长效凝血因子领域的专利壁垒，是国内罕见病创新药研发的重要突破。

赛道突围：打破进口垄断，填补国产长效市场空白

作为罕见病领域的核心大品种，凝血因子药物是全球生物医药市场的重要赛道，2025 年全球凝血因子市场规模已突破 120 亿美元，其中长效重组凝血因子产品的市场占比已超 60%，成为行业发展的绝对主流。

在国内市场，随着国家对罕见病诊疗的持续重视、医保政策对罕见病药物的大力支持，国内血友病治疗市场持续扩容，2025 年国内凝血因子市场规模已突破 80 亿元。但长期以来，国内长效重组凝血因子赛道完全被进口企业垄断，尚无一款国产长效重组凝血因子 Ⅷ 产品获批上市，国产替代存在巨大的空白。

截至 2026 年 4 月，国内仅有拜耳、诺和诺德等少数跨国药企的长效重组凝血因子 Ⅷ 产品获批上市，价格高昂，患者可及性极低。而晟斯生物的注射用培重组人凝血因子 Ⅷ-Fc 融合蛋白，是国内首批申报上市的国产长效重组凝血因子 Ⅷ1 类创新药，凭借先发优势，有望成为首批获批上市的国产长效产品，率先抢占国产替代的市场先机。

业内分析师测算，随着国产长效产品的上市，国内血友病 A 预防治疗渗透率将迎来大幅提升，从当前不足 20% 逐步向欧美国家 80% 以上的水平靠拢，国内长效重组凝血因子 Ⅷ 的峰值市场规模有望突破 50 亿元，市场空间极为广阔。

而晟斯生物凭借这款产品，将在国内血友病治疗赛道占据核心地位。作为国内专注于血液疾病、罕见病领域的创新生物制药企业，晟斯生物深耕凝血因子领域多年，建成了国际领先的长效蛋白药物研发平台与规模化生物药生产体系，除了这款核心产品，其针对血友病 B 的长效重组凝血因子 Ⅸ 产品也已进入临床后期阶段，形成了完整的血友病治疗产品管线，为后续的市场竞争奠定了坚实基础。

行业意义：罕见病治疗的国产创新里程碑

本次注射用培重组人凝血因子 Ⅷ-Fc 融合蛋白上市申请获 CDE 受理，不仅是晟斯生物研发历程的关键里程碑，更是国内罕见病创新药产业发展的重要标志性事件。

对于患者而言，这款国产长效产品的上市，将带来最直接的获益：一方面，国产产品的上市将彻底打破进口垄断，推动长效凝血因子药物价格大幅下降，叠加国家罕见病医保政策的支持，患者的治疗负担将显著降低，让更多普通家庭能够用上长效预防治疗药物；另一方面，更低的输注频率将大幅提升患者的治疗依从性，让长期规范预防治疗成为常态，从根本上减少出血事件与残疾的发生，让血友病患者能够像健康人一样正常生活、学习和工作，真正实现 “不出血、不残疾” 的治疗目标。

对于产业而言，这款 1 类创新药的申报上市，标志着国内生物制药企业在长效重组蛋白药物领域，实现了从 “仿制药跟随” 到 “源头创新” 的核心突破。过去，国内凝血因子市场长期依赖进口产品与短效仿制药，而这款产品的研发，突破了海外企业的专利壁垒，掌握了长效蛋白药物的核心研发与生产技术，推动国内生物制药产业的技术升级，也为国内其他罕见病创新药的研发提供了宝贵的经验。

对于公共卫生体系而言，这款产品的上市将大幅提升我国血友病的整体诊疗水平，推动国内血友病治疗标准与国际接轨，完善我国罕见病诊疗保障体系，助力实现 “健康中国 2030” 战略中罕见病诊疗的核心目标。

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