产业新闻 | 自身免疫CAR-T疗法注册性试验结果积极；阿斯利康潜在“first-in-class”单抗关键3期结果积极……

自身免疫CAR-T疗法注册性试验结果积极！

Kyverna Therapeutics今日宣布，其注册性试验KYSA-8取得积极主要分析结果。该研究评估miv-cel（mivocabtagene autoleucel，KYV-101）治疗僵人综合征（SPS）的疗效与安全性。结果显示，患者接受单次miv-cel治疗后，在16周时所有主要终点与次要终点均达到快速、具有统计学显著性且具临床意义的改善，多数患者恢复功能，且所有患者均停用了长期免疫治疗。同时，miv-cel整体耐受性良好。

KYSA-8是一项单臂注册性2期试验，主要终点包括16周时患者的定时25英尺步行测试（T25FW）相较基线的变化，以及不良事件的发生率和严重程度。研究达到主要终点，16周时T25FW显著改善（p=0.0003），较基线中位改善幅度达46%，且不受患者基线特征或疾病相关因素影响。其中，81%的患者实现具有临床意义的改善（较基线下降≥20%），近三分之一患者在16周时步行速度达到健康成年人水平。在基线时需要步行辅助器具的12名患者中，67%在16周时已无需辅助行走，显示出功能独立性的显著提升。此外，全部26名患者在16周及截至最近一次随访时，均未恢复长期免疫治疗。

Miv-cel是一款全人源、CD19靶向自体CAR-T疗法，具有CD28共刺激域，旨在实现高效活性与良好耐受性，目前正在开发用于治疗B细胞驱动的自身免疫疾病。通过一次给药，miv-cel有望实现深度B细胞清除和免疫系统重建，从而在自身免疫疾病中实现持久的、无需持续用药的疾病缓解。

阿斯利康潜在“first-in-class”单抗关键3期结果积极

阿斯利康（AstraZeneca）日前宣布，其关键性3期MIRANDA试验取得积极结果。该研究评估其潜在“first-in-class”疗法tozorakimab在慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者中的疗效与安全性。这是该疗法第三项关键性3期试验取得积极结果。阿斯利康在今年3月公布另外两项关键性3期试验OBERON与TITANIA的积极结果，这两项研究评估的是tozorakimab每四周一次的给药方案。

MIRANDA试验中，患者在接受标准吸入治疗基础上，每两周额外接受一次300 mg tozorakimab或安慰剂治疗。入组患者均为在现有吸入标准治疗下，仍持续发生中度至重度急性加重的COPD患者。数据显示，tozorakimab在主要研究人群（既往吸烟的COPD患者）中，实现了中度至重度急性加重年化发生率的统计学显著且具有临床意义的降低。在整体研究人群中，疗效同样得到验证。该整体人群涵盖既往吸烟者与当前吸烟者，以及不同血液嗜酸性粒细胞水平和各类肺功能受损程度的患者，显示出该疗法在广泛COPD患者群体中的应用潜力。

Tozorakimab是一款潜在“first-in-class”的单克隆抗体，靶向白细胞介素-33（IL-33）。该药物通过同时抑制IL-33的还原型和氧化型信号通路，从炎症级联反应的上游进行干预，有望在降低炎症的同时打破黏液功能异常所形成的恶性循环，从而改善COPD进展。目前，tozorakimab除COPD适应症外，还正在开展针对严重病毒性下呼吸道疾病的3期研究以及哮喘的2期临床试验。

穿越血脑屏障！罗氏潜在“first-in-class”小分子3期结果积极

日前，罗氏（Roche）公布3期FENhance 1和2研究最新数据，两项试验均达到主要终点。结果显示，在复发型多发性硬化症（RMS）患者中，布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂fenebrutinib，相较于活性对照药物，在96周治疗期间显著降低年化复发率（ARR）。其中，FENhance 1研究中ARR下降51.1%（p<0.001），FENhance 2研究中ARR下降58.5%（p<0.0001）。根据新闻稿，按研究中的ARR推算，患者平均约17年发生一次复发，复发次数较对照组减少逾一半。除复发控制外，两项研究还显示，fenebrutinib在降低脑部病灶方面优于活性对照药物，并在延缓残疾进展方面呈现积极趋势。罗氏表示，将把fenebrutinib在RMS及PPMS项目中的整体数据提交监管机构审评。

Fenebrutinib是一种在研的口服、可穿越血脑屏障、可逆且非共价的BTK抑制剂，具有优化的药代动力学（PK）特征和较高效力。与目前大多数共价且不可逆、可与酶形成永久化学键的BTK抑制剂不同，fenebrutinib与酶结合后最终可解离，这些设计特征可能有助于降低脱靶效应。Fenebrutinib对BTK的选择性较其他激酶高出130倍，这意味着其可特异性结合BTK靶点而不干扰其他激酶。该药物可穿越血脑屏障进入中枢神经系统，并可同时作用于外周免疫系统，以靶向慢性炎症。

参考资料：

[1] Tozorakimab met primary endpoint in Phase III MIRANDA trial in patients with COPD. Retrieved April 22, 2026 from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2026/third-tozorakimab-positive-phase-iii-in-copd.html

[2] Roche’s fenebrutinib significantly reduced relapses versus standard of care to approximately one every 17 years in RMS. Retrieved April 22, 2026 from https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2026-04-21c

[3] Kyverna Presents Registrational Trial Primary Analysis for Miv-cel in Stiff Person Syndrome Demonstrating Statistically Significant, Durable Clinical Benefit Across All Endpoints in an Oral, Late-Breaker Session at AAN Annual Meeting. Retrieved April 22, 2026 from https://ir.kyvernatx.com/news-releases/news-release-details/kyverna-presents-registrational-trial-primary-analysis-miv-cel

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