北京
近日，由北京大学汤新景教授团队牵头、圣诺医药参与联合申报的临港国家实验室科研任务项目——“一药双靶”的创新muRNA核酸药物的构建及其靶向脂质异常代谢性疾病的临床前研究正式获批。该项目聚焦脂质异常代谢性疾病这一重大临床需求，围绕PCSK9、ANGPTL3、DGAT2等关键靶点，依托圣诺医药自主研发的muRNA双靶点RNAi技术平台和GalAhead肝脏靶向递送系统，探索单分子协同沉默双靶点的创新治疗路径，致力于开发更加高效、长效、精准、且更具临床转化潜力的核酸药物候选分子（示意图见下）。
血脂异常，尤其是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（TG）升高，是动脉粥样硬化性心血管疾病的重要风险因素。尽管现有降脂治疗已取得显著进展，但在复杂病理机制和高残余风险面前，单靶点治疗仍存在局限。此次获批项目将围绕“一药双靶”策略展开系统研究，进一步验证多靶点协同干预在代谢性疾病治疗中的创新价值，为后续临床转化奠定坚实基础。
圣诺医药长期深耕核酸药物研发，已在双靶点RNAi设计、肝脏靶向递送、临床前药效与安全性评价等方面建立了成熟技术体系。此次项目获批，标志着公司在多靶点核酸药物创新研发方向再进一步，也体现了产学研协同在推动源头创新和加速成果转化中的重要作用。
未来，圣诺医药将继续携手北京大学及相关合作单位，稳步推进项目实施，力争在创新核酸药物研发和代谢性疾病治疗领域取得具有代表性的突破，为患者带来更具价值的治疗选择。
(圣诺医药-B 动态宝)
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