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Monopar Therapeutics Inc.于周日在美国神经病学学会（AAN）年会上公布了其研究中药物ALXN1840(tiomolibdate choline)治疗威尔逊病的3期FoCus试验的新分析结果，表明该药可改善伴有神经系统症状患者的神经系统预后。该公司表示，这些数据支持在2026年年中向美国FDA提交计划的新药申请方面的持续进展。
威尔逊病是一种由于ATP7b功能障碍导致的铜超负荷的遗传性疾病。ALXN1840是一种研究中的、首创的白蛋白三元复合物(ATC)激活剂，它能以极高的选择性和亲和力与铜结合。稳定的白蛋白三方复合物(ALXN1840-白蛋白-铜)动员和隔离有毒的铜，并防止其穿过血脑屏障。该药物是一种口服小分子药物，每天给药一次。
这项3期随机对照FoCus试验（NCT03403205）纳入了207例威尔逊病患者，随机分为两组，分别接受ALXN1840治疗（n=137）或标准治疗（n=70），疗程为48周，TMC组可选择延长治疗5年。
超过半数的入组患者（ALXN1840组：n=77；标准治疗组：n=35）在基线时表现出神经系统症状，定义为基线统一威尔逊病评定量表（UWDRS）第三部分评分大于最小临床重要差异（MCID）4.668。试验期间的UWDRS第三部分评估采用盲法。所有分析均基于有可用数据的患者进行。
结果显示，在基线时有神经系统症状的威尔逊病患者中，与标准治疗相比，ALXN1840具有更大的临床和神经系统获益，且病情恶化程度更低。
在第48周，接受ALXN1840治疗的患者中有9%出现具有临床意义的神经系统恶化，而接受标准治疗的患者中这一比例为25%（p=0.038）；接受ALXN1840治疗的患者中有45%观察到具有临床意义的神经系统改善，而接受标准治疗的患者中这一比例为32%。
从基线到第48周，ALXN1840组的‘临床总体印象-严重程度’改善率显著高于标准治疗组（61%对比17%；p=0.008）。同样，在第48周，ALXN1840组的‘临床总体印象-改善’改善程度高于标准治疗组（47%对比19%；p=0.003）。
接受ALXN1840治疗组的持久神经系统获益在长期随访治疗期间持续增加，并维持了约3年。在基线时存在神经系统症状的初治患者和经治患者中，神经系统获益均保持一致，这支持了ALXN1840作为威尔逊病新型治疗方案的潜力。
ALXN1840在2期和3期研究中表现出良好的安全性特征（266名患者；治疗中位数为2.58年；最长超过8年），药物相关严重不良事件发生率仅为4.9%（包括神经系统严重不良事件，发生率低于1%），且无治疗相关死亡病例。
参考来源：‘Monopar Presents Phase 3 Data Showing Greater Neurologic Benefit with ALXN1840 vs SoC in Wilson Disease Patients with Neurologic Symptoms at AAN 2026’，新闻稿。Monopar Therapeutics Inc.；2026年4月19日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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