“AI+”新策略: 昕瑞再生药物扰动转录图谱 + AI虚拟细胞

AI大模型颠覆生命科学研发！告别全领域研发盲目试错，DRUG-seq2+AI大模型精准破局！

昕瑞再生自主研发DRUG-seq2 高通量药物扰动转录组技术，与前沿AI 虚拟细胞深度融合，构建“干湿闭环”智能平台，赋能新药研发、细胞治疗、机制研究等全场景，实现研发转化效率指数级提升。

DRUG-seq2：高通量药物筛选的「基因显微镜」

DRUG-seq2是一项革命性的微量细胞转录组测序技术，其核心优势在于：

• 超高通量：兼容 96/384 孔板，单次实验可筛选数百至数千种化合物；

• 极低样本量：仅需≥1000个细胞，适用于干细胞、类器官等珍贵样本；

• 基因级分辨率：直接捕获mRNA 3'端序列，通过Barcode标签和UMI（Unique Molecular Identifier）实现精确定量，检测深度可达10000+基因；

• 无偏筛选：不依赖预设靶点，全面揭示药物的分子机制和潜在脱靶效应；

技术原理上，DRUG-seq采用"裂解即检"策略：细胞经药物处理后直接在孔板内裂解，通过携带Barcode的oligo dT磁珠捕获mRNA，经反转录、模板切换和文库构建后，实现多样本混合测序。

AI 虚拟细胞：真实细胞的「数字镜像」

虚拟细胞不是抽象模型，而是由海量实测数据训练而成的 AI 智能体，是可预测、可推演、可验证的数字细胞。

核心技术逻辑：数据→模型→预测闭环

1.数据喂养：DRUG-seq2 产出 10⁵级药物细胞响应数据，提供高维标准化训练素材

2.模型进化：深度学习学习“药物扰动→转录变化→细胞命运” 因果链，构建可解释分子机制模型

3.预测反哺：对新化合物 / 新细胞类型分钟级快速推演，精准指导下一轮实验设计

应用场景：三大核心突破

1. 中药复方现代化：从"黑箱"到"白箱"

中药复方成分复杂、靶点不明，传统方法难以解析其科学内涵。DRUG-seq2可高通量检测复方中各组分处理后的细胞转录谱变化，结合虚拟细胞的网络药理学模拟，能够：

• 快速识别活性化合物群

• 揭示多靶点协同机制

• 精准预测药效与潜在毒性

基于Connectivity Map（CMap）底层逻辑，DRUG-seq2通过比对药物处理后的基因签名（Gene Signature）与疾病签名，可在虚拟细胞中模拟药物-疾病匹配度，加速老药新用的发现。例如，在血管静脉畸形中，DRUG-seq2已成功筛选出博苏替尼（Bosutinib）是治疗静脉畸形的潜在药物。

3. 细胞治疗：从"经验摸索"到"数字编程"干细胞分化与细胞治疗工艺开发依赖复杂的条件优化，传统试错周期长、成本高。DRUG-seq2可高通量筛选培养基配方、分化因子组合与时序条件，捕获细胞命运转变的转录组轨迹；虚拟细胞据此学习"条件-状态-功能"的映射规律，预测最优分化路径与规模化工艺参数，加速细胞治疗产品从实验室到临床的转化。

技术亮点：为什么我们能做得更好？

✅干湿闭环验证：AI预测→DRUG-seq2实验验证→数据反馈优化模型，形成自我增强的AI-实验循环

✅多维度数据融合：整合转录组、细胞表型、化合物结构信息，构建多模态预测模型

✅自动化与标准化：从细胞培养、药物处理到文库构建，全流程兼容自动化工作站，确保数据可重复性

✅开放生态：支持对接公共数据库（如CMap、GDSC）和私有数据，持续扩展虚拟细胞的预测能力

未来展望：构建药物研发的"数字基础设施"

DRUG-seq2与虚拟细胞的结合，不仅仅是两种技术的叠加，更是药物研发范式的根本转变：

"我们正从'先实验、后理解'的经验模式，走向'先预测、后验证'的工程模式。"

未来，这一平台将：

赋能AI制药：为生成式AI提供高质量、标准化的训练数据

加速细胞治疗产业化：提升目标细胞产率与功能成熟度，缩短研发周期

推动绿色制药：减少动物实验和湿实验次数，实现可持续研发

南京昕瑞再生医药科技有限公司致力于以技术创新推动生命科学进步。DRUG-seq 2× 虚拟细胞平台现已开放合作，欢迎制药企业、科研院所和医疗机构携手，共同开启智能药物筛选的新篇章。

如需了解更多技术细节或合作咨询，请联系我们。

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药物扰动图谱+AI的文章：

1.DeMeo, Benjamin, et al. "Active Learning Framework Leveraging Transcriptomics Identifies Modulators of Disease Phenotypes." Science, 2025

2.van Niekerk, E. A., et al. "Thiorphan Reprograms Neurons to Promote Functional Recovery After Spinal Cord Injury." Nature, 2025

3.Pan, Zihang, et al. Generation of iPSC-derived human venous endothelial cells for the modeling of vascular malformations and drug discovery. Cell Stem Cell. 2025

4.Li, S. et al. Chemical reprogramming of fibroblasts into retinal pigment epithelium cells for vision restoration. Nat Commun 2025

关于昕瑞再生

南京昕瑞再生医药科技有限公司成立于2019年，依托于北京大学分子医学南京转化研究院的软硬件支持。公司核心团队成员来自北京大学、复旦大学、南京大学等知名高校，基于创始团队20余年在干细胞和再生医学领域以及小分子创新药开发领域的知识和经验，打造了世界领先的细胞表型药筛平台CREDIT (Cell Revitalization Drug Innovation Technology)。该平台整合了细胞疾病模型构建、细胞表型多组学定量评测、人工智能等前沿技术，为以细胞疾病表型逆转、衰老表型逆转为原理的新药开发以及基于干细胞分化或原代细胞培养的再生医疗新方法开发奠定了技术基础。公司自主知识产权的代表性技术DRUG-seq2少量细胞高通量3’转录组测序技术、PHDs-seq 高通量靶向转录组测序技术等已在早期药物发现、细胞毒性测试、培养液开发、靶点研究等领域展现威力，广泛应用于自研及科研服务项目。