北京
爱尔兰生物技术公司 Aerska 在获得2100万美元的种子融资后首次公开亮相，旨在推进专门设计用于到达大脑的新型RNA干扰药物。该公司总部位于都柏林，在伦敦设有研究机构，专注于解决医学中最棘手的问题之一：将基因疗法输送过血脑屏障以治疗神经退行性疾病。
RNAi已经重塑了肝脏和心血管代谢疾病的治疗格局，但其在神经学中的潜力受到输送挑战的限制。Aerska由Jack O’Meara、Stuart Milstein和David Hardwicke创立，旨在通过其平台克服这一障碍，该平台利用受体介导的‘脑运载’将RNA治疗药物输送到中枢神经系统。
“通过将脑运载与RNA治疗药物结合，我们旨在实现中枢神经系统中精确、持久的基因沉默，并通过技术保障确保患者获得适合其疾病阶段的干预，”首席执行官O’Meara表示，他之前共同创立了专注于肝病RNAi疗法的Ochre Bio。
该方法旨在实现系统给药、神经元的吸收以及在大脑中实现持久的基因沉默。通过靶向那些导致疾病的基因，公司希望不仅能够减缓或停止疾病进展，还能最终实现预防。
“我们正在构建一个技术工具库，来优化RNAi载荷的靶向配体，从而实现高效且可重复的跨血脑屏障递送，”O'Meara告诉我们。“这不仅让我们在应对多种神经系统疾病时更灵活，还使我们能够根据特定患者群体和靶点来调整我们的方案。我们相信，这种模块化最终会让我们扩大RNAi在神经学领域的影响力。”
Aerska的初始项目集中在遗传性阿尔茨海默病和帕金森病上，其中明确的分子驱动因子为精准医学提供了起点。从遗传学的角度来看，APOE4等位基因是已知的阿尔茨海默病最强风险因素，携带两个基因拷贝的人（包括演员克里斯·海姆斯沃斯）患病风险是正常人的8到12倍。
“阿尔茨海默病有许多遗传风险因素，但携带这些变异的患者通常不适合目前可用的药物，”O’Meara对我们说。“我们的RNAi干预旨在精准降低或抑制与疾病病理级联相关的基因，可能减缓或预防遗传易感的阿尔茨海默病患者的神经退行性变。”
Aerska，这个名字源自一个强调相互依赖的盖尔谚语，声称已经生成了“强有力的前临床数据”，显示在多种阿尔茨海默病模型中对目标基因的有效敲除。
“我们观察到了明确的目标参与和可测量的与疾病相关的生物标志物改善，”O’Meara告诉我们。“与此同时，我们在合作的脑运输策略上也取得了一些进展，很快会有更多信息与大家分享。在帕金森病模型中，早期数据表明对与疾病进展相关的通路有显著调节。这些发现让我们在推进IND启用研究时充满信心。”
除了他们的交付平台，Aerska表示正在投资数据科学和基于生物标志物的患者分层，以确保干预措施与疾病的不同阶段相匹配，这种方法已经重塑了肿瘤学，并且开始对神经学产生影响。
此次融资由Age1、Backed VC和Speedinvest共同牵头，得到了Blueyard、Lingotto、Norrsken VC、Kerna、PsyMed和Ada Ventures的其他投资者的支持。
“跨越血脑屏障的药物递送仍然是神经学领域基因药物的瓶颈，”风险投资公司Backed的合伙人亚历克斯·布鲁尼基（Alex Brunicki）表示。“Aerska的平台将先进的RNAi化学与受体介导的运输和精准医学相结合，使公司在中枢神经系统治疗领域处于领先地位。”
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