北京
体内CAR-T技术通过病毒或非病毒载体直接在患者体内将内源性T细胞原位改造为CAR-T细胞，有望克服体外生成CAR-T的众多挑战，推动CAR-T治疗变革。目前，全球已有多个体内CAR-T管线进入早期临床开发阶段。
来源：Nature Medicine
3月25日，来自华中科技大学同济医学院附属同济医院的一个研究团队在Nature Medicine杂志报道了BCMA靶向体内CAR-T管线 ESO-T01（慢病毒技术路线，）治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的I期临床数据（NCT06791681）。
这项I期单臂、开放标签试验旨在评估ESO-T01在复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者中的安全性及耐受性。
ESO-T01通过单次静脉输注给药（0.2×10^9 transduction units），试验招募了5例经过大量前期治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤男性患者（中位既往治疗线数为 3 线），中位随访6个月（试验于2025 年初终止，未再招募新的受试者）。主要终点为安全性与耐受性，次要终点包括 ESO-T01 的疗效、药代动力学以及药效学。
来源：Nature Medicine
安全性与耐受性方面，未出现剂量限制性毒性反应。所有患者均出现了 3 级或以上不良反应。4名患者出现细胞因子释放综合征（3名患者为3级，1名患者为2级），该症状通过使用皮质类固醇、托珠单抗或支持性治疗得以控制。最常见的毒性反应为短暂的血细胞减少和可逆的肝酶升高，还有3名患者出现了 2 级感染。1名患者出现 1 级免疫效应细胞相关神经毒性，并因髓外病变相关的脊髓压迫而死亡。
来源：Nature Medicine
疗效方面，观察到初步的抗骨髓瘤活性：5名患者中有 4 名达到客观缓解，包括 3 名严格的完全缓解，所有可评估的缓解者（4/4）在第 60 天时的微小残留病灶均为阴性。这些结果为慢病毒技术路线的体内CAR-T的可行性和安全性提供了初步证据。
参考资料：
[1]https://www.nature.com/articles/s41591-026-04244-6
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