长春高新子公司GenSci128片获得美国FDA孤儿药资格认定

长春高新(000661)3月24日晚公告，公司子公司长春金赛药业有限责任公司（以下简称“金赛药业”）收到美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）通知，授予GenSci128片孤儿药资格认定（OrphanDrug Designation,ODD），用于胃癌的治疗。

据介绍，GenSci128片属治疗用化药 1 类新药，在美国新药注册类别“505b1”，是针对TP53 Y220C突变的选择性重激活剂，拟用于治疗携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤，涵盖胰腺癌、胃癌、卵巢癌、乳腺癌、结直肠癌等。

GenSci128片旨在选择性地与 TP53 Y220C突变蛋白的口袋结合，从而恢复TP53 Y220C突变蛋白的正常构象，增加稳定性，恢复转录和抑制肿瘤的功能。临床前数据表明 GenSci128片具有较好的疗效和安全性。

此前，GenSci128片已在中国、美国获批开展用于携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤的临床试验，其用于胰腺癌治疗的适应症已获得FDA孤儿药资格认定。

长春高新表示，本次获得FDA孤儿药资格认定，有助于GenSci128片用于胃癌的治疗在美国的后续研发和审评过程中获得一定的政策支持，包括但不限于：临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、上市后享有7年的市场独占权且不受专利的影响。若子公司后续临床试验进展顺利，将有利于公司拓宽业务结构、优化产品结构，并丰富完善战略领域产品线布局、提升公司核心竞争力。

长春高新同时提醒，由于医药产品具有高科技、高风险、高附加值的特点，药品的前期研发以及产品从研制、临床试验报批到投产的周期长、环节多，容易受到一些不确定性因素的影响，本次临床试验进程尚存在不确定性。

长春高新3月24日晚同步公告，金赛药业近日收到国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》，金赛药业GenSci161注射液的境内生产药品注册临床试验申请获得受理。

GenSci161注射液是金赛药业自主研发的一款治疗用生物制品1 类药物，拟用于治疗非感染性葡萄膜炎。GenSci161 注射液是一种新型全人源单克隆 IgG1 双特异性抗体，可同时靶向关键促炎细胞因子白细胞介素-1（IL-1）的两种亚型（IL-1α和IL-1β），从而阻断 IL-1 介导的炎症信号通路活化，抑制多种下游促炎细胞因子的产生和释放，实现对眼部炎症更全面的调控。已有研究表明，在部分难治性非感染性葡萄膜炎患者或对 TNFα抑制剂原发无效或继发失效患者中，IL-1 抑制剂仍可获得良好疗效，且安全性比 TNFα抑制剂更好。

长春高新称，目前，国内外尚无同类药物在同领域获批上市。GenSci161 注射液具有潜在治疗非感染性葡萄膜炎的临床价值，有望提供新的治疗选择。