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【首发】篆码生物完成数千万元Pre-A轮融资,加速在体基因疗法开发及平台建设

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动脉网第一时间获悉,近日,上海篆码生物科技有限公司(以下简称“篆码生物”)正式宣布完成数千万元Pre-A轮融资。投资机构包括泽悦创投、倚锋灼华基金和幂方健康基金。本轮融得资金将主要用于推进首发管线的IIT研究和正式临床试验准备,同时加速在体基因治疗平台开发。篆码生物成立于2023年7月,致力于将原创超小型基因编辑器alphaCas®临床转化为安全高效的在体基因治疗药物,实现“给药一次即终身治愈”,以满足遗传病及慢性病领域巨大的未满足临床需求。

成立以来,篆码生物组建了一支兼具源头创新能力与工业界经验的国际化管理和研发团队。CEO兼联合创始人闫明博士,拥有近20年在美国初创公司和MNC的新药开发、管线申报和交易经历。科学创始人季泉江教授,是基因编辑器领域的国际知名专家,原创开发了Cas12f、Cas12n和Cas12p等多种新型小尺寸基因编辑工具,为公司发展奠定了坚实技术基础。CTO兼联合创始人吴兆韡博士,曾是季泉江教授团队核心成员,现已全职加入公司,主导了超小型高效基因编辑器alphaCas®的挖掘、鉴定与工程优化,带领团队完成了alphaCas®从原创科学发现到成药的关键跨越。

01

首个中国科学家在中国属地发现的原创基因编辑器家族

在体基因编辑能够直接靶向体内病变细胞,理论上可实现对遗传病、癌症等疾病的根源性治疗,被视为未来疾病治疗的重要方向。但目前,传统基因编辑器仍面临递送精准性、免疫原性、脱靶效应等难以回避的瓶颈问题。在2025年10月,美国Intellia Therapeutics在Ⅲ期临床试验 (MAGNITUDE) 中报告的一例严重不良事件,再次将业界视线聚焦到传统基因编辑器—CRISPR/Cas9的免疫原性风险与LNP递送系统的毒性问题。

面对行业痛点,篆码生物给出的解题思路,则是一把诞生于中国南海海底的“小钥匙”—alphaCas®(学术命名为Cas12n)。这个由中国科学家自主研发的超小型基因编辑器系统,由篆码生物科学创始人、上海科技大学季泉江教授团队于2023年在Cell子刊《Molecular Cell》上首次报道。它是首个由中国科学家在中国属地内挖掘出的独立CRISPR/Cas完整基因家族,引领了中国科学家对于基因编辑器基础研究体系的突破性贡献,打破了中国科学家只能在欧美科学家率先挖掘的CRISPR体系中做渐进式改造的迷思,为中国乃至全球的生物科技工作者提供一个更方便、更高效的工具选项。

与目前主流的CRISPR/Cas9系统相比,alphaCas®展现出了显著的差异化优势:其分子尺寸不足500个氨基酸,仅为Cas9的三分之一;来源于中国南海海底的罕见微生物,人群中不存在预存免疫,且免疫刺激极低,可规避Cas9的高预存免疫和高免疫刺激的问题;同时,alphaCas®作为新一代超小型、高效、低脱靶的基因编辑器代表,利用非病毒递送技术进行临床前开发,其衍生的基因编辑疗法可以实现低剂量、低毒性以及高适用性,可实现基因编辑疗法从遗传病向慢性病甚至常见病领域的突破。

02

从原创科学发现迈向临床验证

依托alphaCas®这一突破性底层工具,篆码生物已建立起覆盖基因敲除与基因敲入的两大在体基因编辑治疗技术平台。目前,篆码生物已基于上述平台开发了多条在体基因编辑管线,覆盖遗传病与慢性病领域。多条管线已确认PCC(临床前候选化合物),即将进入IIT阶段。这也标志着公司即将迈入临床验证的关键窗口期。

面向未来,篆码生物将继续聚焦alphaCas®技术平台的深度开发,加快管线临床转化,并持续拓展适应症边界。公司依托原创底层工具与非病毒递送体系,有望将在体基因编辑的适用范围从罕见遗传病拓展至患者基数更广阔的慢性病及常见病领域,真正实现“创新疗法,改变世界”的愿景。

随着新一轮融资的落地,篆码生物正加速从平台技术验证向临床试验研究的关键阶段过渡。季泉江教授表示,“感谢各位投资人的信任与支持,篆码生物已在超小型基因编辑工具及平台优化方面取得关键进展,为在体基因编辑的临床应用奠定了坚实基础,即将进入临床验证阶段,期待源自中国的创新技术能够早日惠及全球。”同时,闫明博士也表示,“非常感谢各位投资人和新老股东的信任,篆码生物的在体基因编辑疗法即将进入临床,我们以未满足临床需求为导向而开发的管线,在安全性、疗效和成本上都有长足的进步,期望给全球范围内的患者带来福祉,为投资人和社会创造更多的价值。”

泽悦创投创始合伙人吕晓翔表示:基因编辑是未来几十年最确定的“颠覆性创新”之一。我们的投资理念始终聚焦于寻找能定义行业标准的领跑者,而非跟随者。篆码生物凭借其在超小尺寸基因编辑领域的原创突破,完美契合了这一标准。针对传统CRISPR-Cas9大尺寸工具在递送和安全窗上的瓶颈,篆码生物提供了革命性的解决方案。这不仅确立了其国际领先的技术护城河,更将加速实现:“一次用药,终身治愈”的临床价值,惠及更多患者。我们很高兴能在篆码生物即将启动临床验证的关键节点成为其合作伙伴。我们对于这支拥有原创核心技术的顶尖团队充满信心。我们坚信这支队伍必将在国际生物医药的舞台脱颖而出,大放异彩。

倚锋灼华基金负责人张超先生表示:Cas核酸酶作为体内基因编辑疗法的基石,性质更优的Cas核酸酶指向着更好的临床获益,季泉江教授发现的CRISPR-Cas12n家族核酸酶不仅具备自主知识产权,更在尺寸、编辑效率、脱靶特性、免疫原性等指标上优于现有的CRISPR/Cas9系统; CEO闫明博士带领的团队高效地将Cas12n这一突破性底层工具拓展为平台技术,并推动核心管线快速接近IIT关键里程碑。倚锋灼华基金深度布局体内基因编辑赛道,看好篆码现有管线在该赛道内的突出竞争力,也期待篆码在更多适应症领域进一步释放Cas12n核酸酶的潜力。

幂方健康基金合伙人邓灵泉博士表示:篆码生物团队经过2024-2025两年的技术攻坚,已经成功将季泉江教授在上海科技大学的科研成果转化为可在真实世界试验使用的治病救人工具和候选新药。过去两年间,公司团队攻克了一个又一个的技术壁垒才走到今天这个状态,可以说是经历了九死一生,假设其中任何一关没有通过,这个项目都可能已经胎死腹中。但我们十分欣喜和幸运地看到,这个非常具有创新性和引领性的高校科研转化项目,即将进入人体临床试验阶段,这将是全球稀缺、排前几位的最新一个独立CRISPR/Cas完整基因家族核酸酶的代表进入病人人体试验阶段。而这应该也是该领域第一次,由位于中国的科学家和生物医药企业做出这一级别的阶段性成果。作为孵化篆码生物项目的种子轮独家投资人,我很高兴看到公司取得这样的进展,也由衷地欢迎各位新投资人股东加入,一同携手助力篆码生物继续勇往直前。

关于篆码生物

篆码生物成立于2023年7月,致力于将高效且安全的超小型基因编辑器转化为“一次给药,终身治愈”的在体基因编辑药物。篆码生物凭借人工智能驱动的基因编辑器挖掘与酶工程进化平台,成功开发出全球领先的超小型高效基因编辑器 alphaCas®。篆码已建立非病毒载体递送的在体基因编辑平台,实现基因组靶向基因精准安全敲除与治疗性基因的高效敲入。作为基因编辑药物领域的技术引领者,篆码生物多款安全、高效、长效且具价格竞争力的新一代基因编辑候选药物即将进入临床验证,将为罕见病和慢性病领域未被满足的临床需求提供突破性解决方案。

关于泽悦创投

泽悦创投专注于医疗大健康领域的股权投资,由行业资深人士共同创立,拥有丰富的行业资源和差异化的投资理念。基于对市场环境、医改趋势的深刻洞见,整合研发、生产、营销资源,寻找具有“底层创新”和“全球化商业潜力”的创业项目,以长期价值为基础作出投资决策。

关于倚锋灼华基金

倚锋灼华基金是由湖北省、市、区三级出资,携手武创院、安徽铁路基金、安吉国资、医药上市公司等产业方联合设立,由倚锋资本管理的早期投资基金。聚焦投资于创新生物技术、医疗器械、生命科学仪器等新兴布局,致力于孵化、扶持、招引优秀初创企业,持续助力生命健康产业发展。灼华基金团队坚持在医疗健康领域深耕,以孙佳维博士为代表的投研团队深度聚焦关键赛道,致力于挖掘并投资具备高成长价值的创新项目。

关于幂方健康基金

幂方健康基金专注于医药健康与生命科学领域投资。管理团队具有广阔国际视野、深厚产业背景、丰富行业资源与专业投资经验。目前管理多支人民币基金及美元基金。基金注重“早期价值与赛道机会发现”,关注生物医药、器械诊断、数字医疗及健康科技等领域投资机会,至今已完成包括天广实、捍宇医疗、诚益生物、赞荣医药、凌科药业、澎立生物、心擎医疗、礼邦医药、安锐生物、赛赋医药、安颂科技、亦诺微、达歌生物、艾科脉、水木医疗、安领科生物、篆码生物、艾科联生物、天宜康医药等七十余家医药医疗企业投资。

以“做全球医疗连通桥梁,勾勒生命健康天际线”为愿景,以“善用资本力量并促进医疗健康产业创新发展”为使命,坚持“客户至上、人才致胜、品质领先、回报信任”价值观,秉承“专注专业、价值发现、风险控制、赋能增长”理念,将“制度化管理”与“体系化运营”相结合,幂方致力于成为一家开放式、平台化、竞争力突出且享誉深远的国际一流专业投资机构。

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