Med：李梦涛/曾小峰/周道斌团队使用CAR-T成功治疗难治性SLE-ITP

撰文丨王聪

编辑丨王多鱼

排版丨水成文

系统性红斑狼疮（SLE）是一种自身免疫疾病，可损害多个器官（例如皮肤、肾脏和血液系统）。系统性红斑狼疮合并原发免疫性血小板减少症（SLE-ITP）是由免疫介导的血小板破坏和血小板生成受损所致，这是系统性红斑狼疮的常见表现，会导致患者出血事件和感染的发生率增加，在中国系统性红斑狼疮患者中的患病率为16%。部分 SLE-ITP 患者可能会进展为难治性 SLE-ITP，对常规免疫抑制剂、生物制剂甚至血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）反应不佳，因此长期预后不佳。

2026 年 3 月 18 日，中国医学科学院北京协和医院李梦涛教授、曾小峰教授、周道斌教授等在 Cell 子刊Med上发表了题为：Anti-CD19 CAR T cell therapy for refractory SLE-ITP 的研究论文。

在这项研究者发起的临床试验中，研究团队使用抗 CD19 CAR-T 细胞治疗（该细胞疗法由合源生物开发 ） 治疗了 6 名难治性系统性红斑狼疮合并原发免疫性血小板减少症（SLE-ITP） 患者，结果显示，该疗法安全有效， 所有 6 名患者均达到了临床缓解，其中，3 名患者达到了完全缓解且停用了 免疫抑制剂。

在这项由研究者发起的单臂剂量递增试验中，6 名难治性系统性红斑狼疮合并原发免疫性血小板减少症（SLE-ITP）患者在接受淋巴细胞清除化疗后，接受了抗 CD19 CAR-T 细胞治疗（该细胞疗法由合源生物开发）。主要结局指标为安全性。次要结局指标包括在各时间点的总体缓解率。

结果显示，所有 6 名患者均达到临床缓解（完全缓解或部分缓解）——其中 3 例达到完全缓解——并停用免疫抑制剂，中位随访时间为 12 个月。治疗相关不良事件仅限于 2 例患者出现 1 级细胞因子释放综合征，未发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。通过探索性单细胞多组学分析，在 3 例部分缓解患者中观察到骨髓浆细胞持续积聚、骨髓 B 细胞信号通路过度激活、巨核细胞成熟通路活性减弱以及转录因子失调。这些结果表明，尽管治疗效果良好，但骨髓重置免疫环境的方式不同，决定了患者是部分康复还是完全康复。

该研究的核心发现：

• CD19 CAR-T 细胞疗法对难治性 SLE-ITP 患者安全有效；

• 6 例难治性 SLE-ITP 患者均获得临床缓解；

• 完全缓解者表现出免疫系统全面重置；

• 部分缓解与骨髓浆细胞持续存在及巨核细胞成熟有关。

总的来说，这些结果初步支持 CD19 CAR-T 细胞疗法作为难治性系统性红斑狼疮合并原发免疫性血小板减少症（SLE-ITP）的一种有前景且安全的治疗方法。需要大规模试验来验证这些结论。

论文链接：

https://www.cell.com/med/fulltext/S2666-6340(26)00042-5