产业新闻 | FDA受理高血压口服药物新药申请，突破性反义寡核苷酸疗法公布新结果……

FDA接受高血压口服药物新药申请

Mineralys Therapeutics公司日前宣布，美国FDA已受理其在研药物lorundrostat的新药申请（NDA），用于联合其他降压药治疗成人高血压患者。FDA已将PDUFA目标审评日期设定为2026年12月22日。

Lorundrostat是一种口服、高选择性醛固酮合成酶抑制剂，正在开发用于治疗未控制的高血压（uHTN）或难治性高血压（rHTN），以及慢性肾病（CKD）和阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）。该药物通过抑制负责醛固酮生成的酶CYP11B2，从而降低醛固酮水平。在体外实验中，lorundrostat对醛固酮合成酶抑制的选择性相较于对皮质醇合成酶抑制高出300多倍，其观察到的药物半衰期为10–12小时，并在高血压受试者中显示可将血浆醛固酮浓度降低40%–70%。

Mineralys公司目前已完成5项lorundrostat的2/3期临床试验，这些研究不仅支持了该药物的疗效和安全性特征，也进一步验证了醛固酮作为uHTN和rHTN重要治疗靶点的价值。其中包括两项关键注册性试验，即3期临床试验Launch-HTN和2期临床试验Advance-HTN，这些研究结果支持lorundrostat在降低收缩压方面表现出显著、持久且具有临床意义的疗效。在两项试验中，lorundrostat均表现出良好的耐受性和安全性特征。

突破性反义寡核苷酸疗法公布最新结果

Dyne Therapeutics日前宣布，其正在开展的1/2期临床试验DELIVER获得更多积极数据，该研究正在评估zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen）治疗适用于外显子51跳跃的杜氏肌营养不良（DMD）患者的疗效和安全性。Dyne公布的最新分析结果，评估了DELIVER研究中所有在基线随机分配接受z-rostudirsen治疗（任意剂量）且具有心脏磁共振成像和/或肺功能数据的参与者的心脏和肺功能表现。

结果显示：

• 与已发表自然病程数据中预计的下降趋势相比，通过用力肺活量预测百分比（FVC%p）评估的肺功能在24个月内较基线出现改善。

• 与已发表自然病程数据中预计的恶化趋势相比，反映心脏功能早期变化的环向应变（circumferential strain）在24个月内较基线出现改善。

• 在24个月时，反映心脏泵血能力的左心室射血分数也较基线有所改善，而自然病程数据显示通常会出现下降趋势。

Z-rostudirsen由磷酰二胺吗啉寡聚体（PMO）与能够结合转铁蛋白受体1（TfR1）的抗原结合片段（Fab）偶联构成。该疗法旨在促进肌肉组织和中枢神经系统（CNS）中接近全长的抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的生成，从而带来功能改善。Z-rostudirsen已获得美国FDA授予的突破性疗法认定。

艾伯维长效胰淀素类似物早期临床结果积极

艾伯维日前宣布，其1期临床试验的多次递增剂量（MAD）部分获得积极顶线结果。该研究评估皮下注射ABBV-295在身体质量指数（BMI）低于30 kg/m²的成人中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）。ABBV-295是一种长效胰淀素类似物，可特异性激活胰淀素受体和降钙素受体。胰淀素是一种与饱腹感相关的激素，由于其能够向大脑发送信号以抑制食欲并减少食物摄入，同时作为抑制信号延缓胃排空，因此被认为是治疗肥胖症的潜在靶点。

本研究入组人群以男性为主（88.3%）。研究中测试了不同剂量（2–14 mg）、不同剂量递增方案以及不同给药频率。在所有评估的剂量水平下，ABBV-295总体耐受性良好。最常报告的不良事件为胃肠道事件，多为轻度，且主要发生在治疗的前6周。

在12–13周的治疗期间，ABBV-295显示出具有临床意义且呈剂量依赖性的体重下降效果。接受ABBV-295治疗的各剂量组中，体重相较基线的最小二乘（LS）平均百分比变化在第12周（每周给药组）为-7.75%至-9.79%，在第13周（隔周给药组以及第5周后改为每月给药组）为-7.86%至-9.73%；相比之下，安慰剂组在第12周和第13周的变化分别为-0.26%和-0.25%。

参考资料：

[1] Mineralys Therapeutics Announces FDA Acceptance of NDA for Lorundrostat for Treatment of Adults with Hypertension and Topline Explore-OSA Trial Results. Retrieved March 9, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/09/3252329/0/en/Mineralys-Therapeutics-Announces-FDA-Acceptance-of-NDA-for-Lorundrostat-for-Treatment-of-Adults-with-Hypertension-and-Topline-Explore-OSA-Trial-Results.html

[2] Dyne Therapeutics Announces New Positive Cardiopulmonary Results from DELIVER Trial of Z-Rostudirsen in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Retrieved March 9, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/08/3251476/0/en/Dyne-Therapeutics-Announces-New-Positive-Cardiopulmonary-Results-from-DELIVER-Trial-of-Z-Rostudirsen-in-Duchenne-Muscular-Dystrophy-DMD.html

[3] AbbVie Announces Positive Topline Results from a Phase 1 Multiple Ascending Dose Study of ABBV-295, a Long-Acting Amylin Analog, in Adults. Retrieved March 10, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/abbvie-announces-positive-topline-results-from-a-phase-1-multiple-ascending-dose-study-of-abbv-295-a-long-acting-amylin-analog-in-adults-302707602.html

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