地贫基因治疗迈入新阶段！华大自主研发成果实现患者长期输血独立

对于地中海贫血患者来说，“输血”和“排铁”这两个词，或许贯穿了他们的整个生活。

许多重型地贫患者在出生后3-6个月就开始出现重度贫血，面色苍白、发育迟缓。为了维持生命，他们需要定期到医院输血，同时长期接受排铁治疗，以避免铁过载对重要器官造成损伤。不仅患者要承受持续的身体煎熬，患者家庭也常年背负着沉重的经济和心理压力，陷入“终身治疗”的困境。

而基因治疗技术的突破，正在改变这一局面。

近日，华大集团旗下禾沐基因自主研发的地贫基因治疗产品hemo-cel（HGI-001注射液）的临床研究成果发表于国际权威期刊《分子疗法》（Molecular Therapy）。

该研究系统报告了5例输血依赖型β-地中海贫血患者接受基因治疗后的长期随访结果，证实患者在治疗后可恢复稳定自主造血，截至2026年2月，患者最长已连续超过5年无需输血。

这一成果为地贫的功能性治愈提供了重要的临床证据，也标志着我国自主研发的造血干细胞基因治疗产品，在临床疗效、安全性和长期稳定性方面取得了关键进展，为地贫患者带来了治愈希望。

改编自Liu等，

Molecular Therapy

从根源入手

实现稳定自主造血

hemo-cel是一款基于自体造血干细胞的基因治疗产品，其核心作用机制是通过慢病毒载体将功能性

β-globin

此次发表的临床研究数据显示，接受hemo-cel治疗后的患者展现出显著的治疗效果：

• 逐步摆脱对输血的依赖，实现持续38-61个月的输血独立，最长已连续超过5年无需输血（截至2026年2月）；

• 身高和体重发育恢复至正常生长轨道；

• 体内铁过载水平得到有效控制，减少长期排铁治疗的负担；

这意味着，经过基因修复的造血干细胞能够长期存活并持续发挥功能，从根本上改变疾病进程。

对于长期依赖输血的患者而言，这不仅是治疗方式的转变，更实现了生活质量的根本改善。

以技术平台能力

确保长期安全性

造血干细胞基因治疗是一项高度复杂的系统工程，涉及细胞制备、基因修饰、质量控制等多个关键技术环节，此外，基因治疗的长期安全性也是临床应用的核心挑战。

而hemo-cel的长期随访结果给出了令人信服的答案。

研究显示，接受治疗的患者中，未观察到病毒复制异常情况，未发现异常克隆扩增现象，也未出现与基因治疗载体相关的严重安全风险。系列结果表明，hemo-cel能在体内长期稳定发挥作用的同时，为患者的长期安全提供重要保障。

这一可喜成果的诞生，依托于禾沐基因搭建的造血干细胞基因治疗技术平台，该平台涵盖慢病毒载体基因导入技术、CRISPR/Cas基因编辑技术、自动化细胞制备系统Celaxi-23、载体整合位点分析与长期安全监测技术等，多技术协同为基因治疗产品的安全性、稳定性和可重复性筑牢基础。

立足全球需求

推进国际化临床布局

地贫是全球分布最广的一种严重的隐性单基因遗传疾病，给世界多国尤其是地中海沿岸、东南亚、中东等地区带来了沉重的公共卫生负担，全球范围内众多输血依赖型地贫患者同样亟需更彻底、更长效的治疗方案。

在此背景下，hemo-cel的研发与临床推进正稳步迈向国际化。目前，其在泰国已获国家药监局（TFDA）临床试验批准，并于当地建成首条海外生产线；同时，沙特药监局（SFDA）临床许可申请已进入技术审评阶段，与约旦、巴林等中东国家的战略合作也正积极拓展中。

作为我国少数进入国际临床阶段的造血干细胞基因治疗产品，其国际化布局不仅为全球地贫患者带来治愈希望，也让中国自主研发的基因治疗技术走出国门，彰显了我国在该领域的全球竞争力与认可度。

曾经，“终身输血”是许多地贫患者无法摆脱的命运。每一位地贫患者和家属，都经历了太多的煎熬和等待。

未来，禾沐基因将继续深耕地贫基因治疗领域，加速hemo-cel的临床试验和产品落地，同时推动基因治疗技术的普惠化，让更多地贫患者能摆脱输血的痛苦，早日迎来健康的生活。

关于禾沐基因

禾沐致力于治疗血红蛋白疾病，力求实现天下无“贫”大目标。

秉承“基因科技造福人类”的愿景和使命，通过与深圳华大生命科学研究院及华大其他部门的紧密合作，以及借助华大集团在医疗健康领域的渠道影响力，至今已产出专利成果17项，目前重点开发第一序列产品HGI-001注射液（针对输血依赖型β地中海贫血）IND申报已获批，目前正在筹备开展注册临床试验。

具备独立的研发能力和完善的质量管理体系，拥有慢病毒基因导入和CRISPR/Cas基因编辑两大基因改造技术平台，建有约1000平米GMP厂房、多条在研产品管线及40人+的运营团队，持续专注于基因治疗载体和基因改造技术的研发和应用。

禾沐将持续秉承“基因科技造福人类”和天下无“贫”的使命，为守护重型地贫病患的健康福祉而不懈努力！

*本文内容来源于“禾沐基因”微信公众号

让我知道你“在看”