广东
今天，全球领先的以人工智能（AI）与机器人自动化实验技术驱动研发创新的平台型企业晶泰科技（2228.HK）宣布与全球体内基因编辑和碱基编辑技术开拓者尧唐（上海）生物科技有限公司（以下简称 “尧唐生物”）达成一项人工智能（AI）信使核糖核酸（mRNA）药物创新研发合作。双方将聚焦 mRNA 药物与 CAR-T 疗法领域，共建 AI 驱动的 mRNA 干湿实验闭环筛选平台，结合晶泰科技行业前沿的 AI 模型能力与尧唐生物在 mRNA 药物与基因编辑领域的丰富经验，重塑 mRNA 药物研发范式，加速突破性疗法问世，惠及全球患者。
数据显示，全球 mRNA 疫苗和治疗剂市场规模预计将从 2024 年的 559.4 亿美元跃升至 2031 年的 2214.4 亿美元，在传染病预防、肿瘤免疫治疗等领域展现出巨大潜力，市场前景广阔。mRNA 赛道被普遍认为是下一个千亿级规模的黄金赛道，其应用正从预防性疫苗快速拓展至治疗性疫苗、蛋白质替代疗法乃至体内 CAR-T（
in vivoCAR-T）等细胞疗法的广阔蓝海市场。然而，mRNA 序列的设计极为复杂，其稳定性、翻译效率等多个关键属性的优化高度依赖经验与试错，传统方法存在周期长、成本高、难以全局优化等突出瓶颈。特别是在
in vivoCAR-T 等前沿细胞疗法中，对 mRNA 的持久性、表达精准度提出了更高要求，亟需更智能、更高效的创新工具来驱动创新突破。
作为全球 AI 制药领域的领军企业，晶泰科技自主研发了 AI 驱动的 mRNA 序列设计平台，突破性地实现了 mRNA 编码区（CDS）与非编码区（UTR）的协同全局优化，从而打破传统 mRNA 序列设计中不同区域孤立研究的局限，显著提升了 mRNA 的稳定性和翻译效率。相比于现有模型，晶泰科技的 mRNA 平台不仅能精准预测各项指标，更在实战中展现出更加卓越的设计效率与成功率。在 RSV 疫苗、
In vivoCAR-T、肿瘤疫苗等多个高难度药物研发场景中， 不同于现有模型需要合成检测上百条序列的筛选规模， 晶泰科技平均仅需设计约 10 条序列，即可筛选出蛋白表达量与稳定性大幅提升的全新分子， 节省 90% 以上的实验需求； 同时兼顾长效性与安全性，极大地提高了药物研发效率、降低研发成本。晶泰科技的 AI mRNA 序列设计平台凭借精准的设计能力与高效的交付能力，为 mRNA 药物研发提供更具竞争优势的解决方案。
此次合作是双方基于技术优势与行业资源的强强联合——尧唐生物是国际上体内基因编辑药物进入临床阶段管线最多的公司，其自主研发的体内碱基编辑药物已在中美两地获批临床试验。晶泰科技的 AI 预测设计 “干实验” 与尧唐生物的 “湿实验” 验证深度融合，形成 “制备—设计—验证—优化” 的快速迭代闭环，从而提高 mRNA 药物研发的效率和成功率。针对尧唐生物提供的靶点信息，晶泰的 AI 平台将对 mRNA 序列的表达效率、稳定性、长效性等多个目标进行全局优化，并筛选出性能最优的候选序列库。尧唐生物将利用其自主研发的 mRNA 合成与脂质纳米颗粒（LNP）递送平台，对晶泰科技提供的优化序列进行快速制备，并通过严谨的体外细胞实验与体内动物实验，系统评估其关键成药属性及生物学功能，生成高质量的标准化验证数据，进而反哺 AI 模型优化，形成持续迭代的良性循环。
值得一提的是，尧唐生物在 LNP 方面的深厚积累，为未来探索基于 mRNA 的
in vivoCAR-T 疗法等前沿方向奠定了坚实的技术基础，有望将传统 CAR-T 疗法治疗成本降低一个数量级，市场潜力巨大。双方共同构建的可规模化复制的“干湿实验”闭环迭代平台，不仅服务于当前特定靶点项目， 未来还可拓展至实体瘤、中枢神经系统疾病等更多复杂疾病的应用场景， 进一步丰富 mRNA 和基因疗法的研发管线布局 ，为更多患者带来突破性治疗方案的同时， 覆盖更加广阔的药物市场空间。
晶泰科技联合创始人、首席创新官赖力鹏博士表示：“mRNA 药物的本质是编程生命系统的信息代码，而 AI 正在重构这门 '生命编程语言' 的编译规则，助我们更好地理解自然、战胜疾病。我们很高兴与尧唐生物这样拥有前沿体内基因编辑技术的创新伙伴携手，通过 AI 与实验的闭环持续沉淀领域知识，推动 mRNA 药物研发从经验驱动向模型驱动的范式迁移，开发出独具市场潜力与竞争力的新疗法。晶泰创新中心正重点布局多肽、小核酸等下一代创新药模式，借助 AI 之力，聚焦临床未满足需求，为全球患者带来更多更好的用药选择。”
尧唐生物创始人、首席执行官吴宇轩博士表示：“精准高效的序列优化是 mRNA 药物开发成功的关键。晶泰科技在 AI 药物发现领域的领先技术与平台化能力，特别是其 mRNA2vec 技术展现出的高效筛选能力，与我们的实验验证及体内递送平台形成了完美的互补。我们相信，这种 ‘AI设计+实验验证’ 的闭环模式，能够系统性解决传统研发中的痛点，极大加速 mRNA 分子从序列到药物的转化进程。我们期待通过本次合作，不仅优化现有管线，更为未来探索如体内 CAR-T 等创新疗法奠定基础，共同推出更优质、更具突破性的 mRNA 疗法，惠及全球患者。”
● 关于尧唐生物 ●
尧唐（上海）生物科技有限公司是一家专注于体内基因编辑药物开发的创新型生物科技公司。作为国内首家、国际临床管线最多的体内基因编辑疗法研发企业之一，尧唐生物拥有自主的 mRNA 合成与 LNP 递送技术平台。公司致力于利用 CRISPR/Cas 基因编辑系统开发 “一次给药，终生有效” 的变革性疗法，其针对高胆固醇血症的体内碱基编辑药物 YOLT-101 已在中美两地获批临床试验。尧唐生物与华东师范大学等机构合作的 “基因编辑与细胞治疗关键技术的开发及转化应用” 项目荣获 2024 年度上海市科学技术进步奖一等奖。
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