产业新闻 | Vertex今年有望再向FDA递交三联疗法监管申请；预防偏头痛！创新单抗有望开展3期试验……

Vertex今年有望再向FDA递交三联疗法监管申请

日前，Vertex Pharmaceuticals宣布，其已于今年1月完成Alyftrek（deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor）在2至5岁儿童中的关键性研究。分析显示，Alyftrek展现良好的安全性与耐受性，与该疗法既往建立的安全性特征一致。在疗效方面，Alyftrek治疗显著改善了囊性纤维化（CF）患者的CFTR蛋白功能，截至第24周时患者汗氯水平明显下降，体现出具有临床意义的功能改善。其中，有65%儿童患者达到了正常汗氯水平（<30 mmol/L）。基于此次积极数据，Vertex计划于2026年上半年向全球监管机构递交监管申请，以推动该疗法在更低年龄段患者中的进一步应用。

在CF患者中，

CFTR

预防偏头痛！创新单抗有望开展3期试验

Lundbeck近日宣布，其在研药物bocunebart（Lu AG09222）于PROCEED研究中的多次静脉给药（IV）部分取得积极结果，并成功达到主要终点。在取得本次积极结果后，Lundbeck计划与监管机构展开沟通，讨论相关研究数据及3期临床试验设计方案，为该疗法的后续开发推进奠定基础。

PROCEED是一项2b期剂量探索及给药途径研究，旨在评估bocunebart用于偏头痛预防治疗的潜力，研究对象为过去10年内曾经历1至4种预防性治疗失败的患者群体。结果显示，在治疗第1至12周期间，与安慰剂相比，bocunebart在减少每月偏头痛天数（MMDs）方面实现了具有统计学意义的改善，显示出其在既往治疗效果有限患者中的治疗潜力。同时，该药整体耐受性良好，研究过程中未发现新的安全性信号。此次研究结果进一步验证了此前HOPE临床2a期研究中单次静脉给药用于偏头痛预防所取得的积极结果。研究团队表示，后续将开展更多分析，以进一步明确不同剂量之间的剂量–反应关系。

Bocunebart是一种具有新型作用机制的在研单克隆抗体。该药通过工程化设计，可与垂体腺苷酸环化酶激活多肽（PACAP）结合并抑制其信号传导。PACAP是一种与偏头痛病理生理过程相关的神经肽。该作用机制通过不同于抗降钙素基因相关肽（anti-CGRP）疗法所靶向的信号通路发挥作用。

阿斯利康三联疗法登《柳叶刀》子刊

今日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，3期KALOS与LOGOS试验的完整积极结果发布于《柳叶刀-呼吸病学杂志》。分析结果显示，在未控制的哮喘患者中，阿斯利康的倍择瑞令畅（布地奈德/格隆溴铵/富马酸福莫特罗，通用名：布地格福吸入气雾剂[320/28.8/9.6 μg]）与吸入性糖皮质激素/长效β2-受体激动剂（ICS/LABA）双联吸入药物信必可（布地奈德/富马酸福莫特罗，一种标准治疗方案）、PT009（布地奈德/富马酸福莫特罗吸入气雾剂）及信必可与PT009合并治疗组相比，展现出具有显著统计学意义与临床意义的改善效果。布地格福吸入气雾剂是一种通过单吸入器、固定剂量联合递送ICS/LABA及长效胆碱能受体拮抗剂（LAMA）的三联吸入气雾剂。

在对KALOS与LOGOS研究主要终点进行的预先设定汇总分析中，对比双联疗法（ICS/LABA联合治疗组），布地格福固定三联吸入疗法改善肺功能达到76 mL（95% CI：57-94 mL；p<0.001；以24周内晨间给药前FEV₁谷值作为测量指标）和90 mL（95% CI：72-108 mL；p<0.001；以24周内FEV₁ AUC₀₋₃作为测量指标）。同时，在对KALOS与LOGOS研究的汇总分析中，无论患者近期是否经历哮喘急性发作，布地格福固定三联吸入疗法与ICS/LABA双联吸入疗法相比，在降低重度哮喘的年急性发作率方面均显示有临床意义。

参考资料：

[1] Lundbeck announces positive phase IIb top-line results with bocunebart (Lu AG09222; anti-PACAP mAb) in migraine prevention. Retrieved February 13, 2026 from https://news.cision.com/h--lundbeck-a-s/r/lundbeck-announces-positive-phase-iib-top-line-results-with-bocunebart--lu-ag09222--anti-pacap-mab--,c4307114

[2] Vertex Reports Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results. Retrieved February 13, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260212596146/en/Vertex-Reports-Fourth-Quarter-and-Full-Year-2025-Financial-Results

[3] 倍择瑞®治疗未控制哮喘的KALOS与LOGOS III期试验取得具有临床意义的阳性结果 相关成果发表于《柳叶刀-呼吸病学杂志》. Retrieved February 13, 2026 from https://www.prnasia.com/story/522500-1.shtml

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