完成美国临床Ⅱ期首例给药，国产帕金森FIC产品进入临床验证阶段

NouvNeu001注射液全球临床进展再获重要突破。

2026年2月11日，睿健毅联医药科技（成都）有限公司（以下简称“睿健医药”）自主研发的NouvNeu001注射液完成美国临床II期首例受试者给药。NouvNeu001是全球首个获得FDA FTD和RMAT双资格认定的iPSC（诱导多能干细胞）化学诱导现货通用型细胞治疗产品，用于帕金森疾病的治疗。

针对帕金森病这种全球第二大神经退行性疾病，现有疗法的治疗定位都是对症或“并发症管理”。这些治疗手段只能在一定程度上缓解症状，无法让丢失的神经元再生，更无法阻止或逆转疾病的神经退行性进程。随着病情发展，患者最终将面临日益严重的运动功能丧失和生活质量急剧下降的困境。NouvNeu001则通过细胞替代疗法从根本上修复多巴胺能神经元损失，逆转帕金森病疾病的进展，从而填补“病程逆转类”帕金森药物这一根本性治疗空白。

随着美国临床Ⅱ期首例患者顺利给药完成，NouvNeu001的全球开发进入了关键阶段。在神经系统疾病领域，NouvNeu001也成为首个进入国际多中心Ⅱ期临床的iPSC来源现货通用型细胞治疗产品。这不仅意味着iPSC领域实现了“从0到1”的重要突破，也进一步巩固了睿健医药在这一领域持续引领的国际地位。

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临床试验快速推进

NouvNeu001项目的全球临床开发推进可谓利好不断，这与NouvNeu001在帕金森疾病治疗中的巨大潜力和监管机构的认可息息相关。

NouvNeu001是全球首款iPSC来源化学诱导通用型多巴胺能神经前体细胞。患者移植NouvNeu001后，通过填补病灶部位功能细胞的缺失，最终在患者体内修复帕金森病导致的环路缺失，让患者重新获得多巴胺分泌功能。

NouvNeu001通过细胞替代疗法从根本上修复多巴胺能神经元损失，逆转帕金森疾病的进展。这一疗法直接针对帕金森病的核心病理机制——多巴胺能神经元缺失，因而具备了巨大的治疗潜力。这种治疗方式是传统对症治疗无法实现的病程逆转疗法，属于真正的FIC产品。

iPSC衍生神经细胞治疗长期处于早期探索阶段，全球范围内尚无实际进入中期临床验证的项目。NouvNeu001的治疗潜力和领先优势十分明显。

此外，监管机构也对该项目给予了高度认可。

据了解，睿健医药NouvNeu001自研发之初，就与监管机构建立起常态化、前瞻性的协同工作机制，推动关键研发节点持续转化为监管认可：NouvNeu001于2024年3月率先获得FDA特殊豁免，同年6月获批IND开展海外临床I期；此后，基于积极的临床进展，该项目于2025年8月和12月先后获FTD和RMAT认定，NouvNeu001也成为全球首个获得FDA FTD和RMAT双资格认定的iPSC 产品。

值得注意的是，NouvNeu001项目此前于2025年第三季度获得美国FDA大力支持，直接在美国进入临床Ⅱ期。此次在美国的Ⅱ期首例受试者给药在Weill Cornell Medicine（威尔康奈尔医学院）开展，该机构是美国康奈尔大学下属的顶尖医学院校，与六大洲的20多个国际合作伙伴保持着密切的合作关系。全球顶尖医疗机构的助力将加快NouvNeu001国际多中心临床试验的开展。

此外，扎实的非临床数据与完善稳健的CMC体系也是NouvNeu001项目临床试验快速推进的重要原因。

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高质量的临床研究体系

NouvNeu001精准定位帕金森这一重大疾病的未满足临床需求，旨在通过细胞替代疗法从根本上修复多巴胺能神经元损失，逆转帕金森疾病的进展。FDA支持NouvNeu001直接开展美国II期临床，本身就体现出监管机构对前期数据质量与CMC体系成熟度的认可。

睿健医药研发的具备自主知识产权的“AI+化学诱导”平台是该疗法成功实现的关键。该平台通过AI筛选小分子化合物作为诱导成分，能够高效、精准地诱导细胞定向分化。

睿健医药“AI+化学诱导”平台具备以下三大核心优势：1）定向诱导，能够通过算法优化小分子组合，实现特定中脑多巴胺能神经元亚型的直接定向诱导；2）功能优化，能够在诱导过程中同步完成细胞功能层面的优化改造；3）质量可控，能够建立更可控、更标准化的化学体系，减少生物因子带来的批间波动。

值得注意的是，睿健医药的“AI+化学诱导”平台是通过化学诱导而非基因编辑的方式来获取功能加强型细胞，这一技术路径更高效、安全、低成本，更适合大规模工业生产。因此，睿健医药具备自主知识产权的“AI+化学诱导”平台更利于形成稳定的CMC体系，不仅能够形成规模化现货型生产，而且能够降低个体化定制带来的成本与供应链压力。

“AI+化学诱导”平台的底层设计使NouvNeu001在技术路径上更接近“可产业化的细胞药物”逻辑。目前这一技术平台的核心知识产权已经同步得到中、日、美等多国授权。

此外，睿健医药NouvNeu001在临床研究中展现出的数据完整度，临床试验的严谨度，以及安全性和有效性数据获得了FDA的持续认可。在此之前NouvNeu001已获得FTD及RMAT认定。在RMAT框架下，该项目已经获得FDA持续滚动沟通与潜在加速审批路径支持。这不仅标志着睿健医药管线的临床价值获得国际权威监管机构高度认可，更充分体现了睿健医药团队开展国际多中心临床试验的超强执行力。

此次美国临床II期首例患者的顺利给药完成，同时表明细胞移植逆转帕金森病程疗法已经从“技术验证”阶段迈入了“临床价值验证”阶段。随着国际多中心数据逐步积累，NouvNeu001项目的注册路径清晰度与时间可见性显著提升。

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全球领先优势愈发明显

NouvNeu001是全球首款iPSC来源化学诱导通用型多巴胺能神经前体细胞，全球范围内还没有实际进入中期临床验证的项目，睿健医药在该领域的研发进度全球居首位。

实际上，NouvNeu001项目自研发之初就处于全球持续领先地位。此次NouvNeu001顺利完成国际多中心Ⅱ期海外首例给药，进一步巩固了睿健医药的战略先发优势。而且睿健医药的CMC体系已通过FDA多轮审查验证，此次美国临床Ⅱ期的顺利给药，也标志着NouvNeu001具备了向注册性Ⅲ期推进的清晰路径。

这一系列的监管突破与临床试验进展，不仅彰显了FDA对NouvNeu001治疗潜力与睿健医药创新CMC及开发策略的充分肯定，并将进一步帮助睿健医药研发团队在临床试验设计、与FDA推进注册性Ⅲ期临床试验、优化上市流程等方面获得支持。

睿健医药首席医学官蔡萌博士表示：“此次NouvNeu001顺利完成美国临床Ⅱ期首例受试者给药，是NouvNeu001研发进程中一个重要的里程碑，充分表明了睿健医药研发团队推进海外临床试验的坚定性和执行力。睿健医药在iPSC衍生通用现货型细胞药物治疗帕金森的前沿领域已经奠定了全球领先的战略地位，也为公司与监管机构进一步开展深度、高效的国际合作积累了重要的经验。”

据睿健医药透露，公司未来将充分发挥研发团队在监管路径以及全球临床研究中的领先及突破性优势，加快全球多中心临床试验的步伐，争取早日让这一革命性疗法惠及全球患者。届时，传统的“并发症管理”式的帕金森疾病治疗模式将得以根本性扭转。

*封面图片来源：123rf

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