产业新闻 | 双靶向口服小分子抑制剂积极结果公布！3期试验即将启动

Priovant Therapeutics今日宣布，其评估brepocitinib用于治疗皮肤结节病（CS）的2期BEACON研究取得积极结果。根据该研究积极结果，Priovant计划在与美国FDA沟通后，于2026年启动CS的3期临床项目。

皮肤结节病是一种炎症性肉芽肿性皮肤疾病。CS导致的皮损经常长期存在，可能影响较大的体表面积，可造成患者高度毁容，并引发显著的心理社会压力和生活质量下降。尽管存在重大的未满足治疗需求，目前尚无任何治疗方法获批用于CS。

BEACON研究在15个研究中心共入组31例患者，按3：2：2比例随机分配，分别接受每日一次15 mg、45 mg brepocitinib或安慰剂治疗，治疗周期为16周。分析显示，接受45 mg brepocitinib治疗组患者属于尤为难治的患者群体，其中长期患病、已有组织损伤以及以难治性斑块型皮损为主的患者比例最高。尽管如此，与安慰剂相比，45 mg组患者仍获得了具有临床意义的改善，并在多个终点上实现了100%的应答率。

在皮肤结节病活动度与形态评估工具活动度评分（CSAMI-A）中，45 mg brepocitinib组在第16周的平均改善幅度为22.3分，而安慰剂组仅改善0.7分（差异21.6分，P<0.0001），且在第4周即观察到具有统计学意义的组间差异，并在其后所有时间点持续存在。45 mg brepocitinib组所有患者在CSAMI-A评分上实现至少10分的改善，而安慰剂组仅为14%；此外，62%的45 mg brepocitinib组患者CSAMI-A评分降至<5（功能性缓解），而安慰剂组为0%。

在研究者总体评估（IGA）中，69%的45 mg brepocitinib组患者达到IGA评分改善两级，并达到皮损清除（0）或几乎清除（1），而安慰剂组为0%（差异69%，P=0.0047）。45 mg brepocitinib在多项关键患者报告结局上亦显示出相较安慰剂具有统计学意义的改善，包括King’s结节病问卷（KSQ）皮肤维度、Skindex-16以及患者总体变化印象（PGI-C）。在PGI-C评估中，接受45 mg剂量治疗的患者中，100%报告较基线有所改善，而安慰剂组仅为29%（差异71%，P=0.0014）。

在研究治疗期间，brepocitinib展现良好耐受性，未发生严重不良事件（SAE），所有不良事件（AE）均为轻度或中度。Brepocitinib已在超过1500名患者和受试者中接受评估，其安全性特征与已获批的JAK1和TYK2抑制剂一致。

▲BEACON研究疗效结果摘要（图片来源：参考资料[1]）

Brepocitinib是一款每日一次、口服的TYK2和JAK1靶向的双重选择性抑制剂。通过同时抑制TYK2/JAK1信号通路，该疗法可特异性抑制与自身免疫相关的多种关键细胞因子，包括I型IFN、II型IFN、IL-6、IL-12和IL-23。Brepocitinib近期已在皮肌炎适应症中获得了积极的3期临床数据，并计划于2026年初提交新药申请。此外，brepocitinib还在3期临床试验中用于治疗非感染性葡萄膜炎。

参考资料：

[1] Priovant Announces Positive Phase 2 Results for Brepocitinib in Cutaneous Sarcoidosis (CS). Retrieved February 6, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/02/06/3233726/34323/en/Priovant-Announces-Positive-Phase-2-Results-for-Brepocitinib-in-Cutaneous-Sarcoidosis-CS.html

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