审批提速、出海破局！中国创新药如何改写全球医药格局？

摘要：曾几何时，中国医药市场还被仿制药 “霸屏”，如今早已是另一番景象 ——创新药成为行业核心关键词，从 IND 申请量暴增到 CAR-T、PD-1 药物出海，从监管改革到临床试验全球化，中国正以惊人速度跻身全球医药创新赛道。本文结合 5 年真实数据、代表性药物案例和监管新政，聊聊中国创新药如何打破壁垒、实现弯道超车，以及背后那些让科研人直呼 “给力” 的支持政策，带大家看清这场医药领域的 “中国速度”。

一、逆袭开场：中国创新药的 “从 0 到 1”

还记得 10 年前，提到中国药企，大家想到的多是 “仿制药大国” 标签。那时原创药研发滞后，核心技术被国外垄断，患者想用新药只能依赖进口，价格贵得让人望而却步。

转折点出现在 2015 年的监管改革，此后 5 年简直是 “开了挂”——IND 申请从 2019 年的 688 件飙升到 2023 年的 2298 件，NDA 批准从 20 件涨到 66 件，年复合增长率超 30%。现在，中国不仅有了自己的 PD-1 抑制剂、CAR-T 疗法，不少药物还成功敲开了美国 FDA、欧洲 EMA 的大门，真正实现了 “中国研发，全球可用”。

二、核心驱动力：监管改革的 “组合拳”

创新药能快速崛起，监管改革绝对是 “头号功臣”。以前审批流程繁琐，一款新药从研发到上市往往要等好几年，很多企业都耗不起。

现在不一样了，NMPA 推出了一系列 “硬核政策”：加入ICH（人用药品注册技术要求国际协调会），让中国标准与全球接轨；实行 60 个工作日的 “沉默审批” 机制，临床 trial 申请不用再漫长等待；还有优先审评、突破性疗法认定、 conditional approval三大加速通道，针对癌症、罕见病等急需药物开辟 “绿色通道”。2023 年，仅突破性疗法认定就有 70 件，比 2022 年增长 43%， Oncology 药物占了大半。

图 1：2020 年至 2023 年中国创新药物加速审查与审批流程概述

做科研的都知道，知识产权保护也很关键。现在的专利补偿制度，能为新药审批占用的时间 “补回来”，最长可达 5 年，大大激发了企业研发的积极性。

三、数据说话：研发与审批的 “爆发式增长”

光说逆袭不够，数据才是最有力的证明。从 2019 到 2023 年，中国创新药的 IND 申请和批准量呈 “火箭式” 上升，2023 年创新药 IND 申请占比超 76%，批准占比近 78%。

图 2：2019 年至 2023 年中国创新药物的临床试验申请及审批情况概述

细分来看，化学药依然是主力，2023年IND申请1368件；治疗性生物药增速最猛，从 2019 年的 119 件涨到 2023 年的 833 件；就连中药创新药也不甘示弱，2023 年 IND 申请 54 件，同比增长 38.46%。更值得骄傲的是，2023 年批准的 40 个创新药品种中，90% 是国内企业主导，肿瘤学药物就有 14 个，是 2022 年的两倍。

对比全球，美国 FDA 每年批准创新药约 50-55 件，欧洲 EMA 约 30-54 件，中国的批准量已经稳居全球前列，而且增速更快，这场 “追赶赛” 跑得相当漂亮。

四、临床 trial ：从 “本土” 到 “全球” 的跨越

创新药要上市，临床 trial 是关键一步。以前中国的临床 trial 多是 “本土玩法”，数据不被国际认可，新药出海难如登天。

现在情况完全反转：2023 年中国临床 trial 注册量首次突破 4000 项，其中创新药临床 trial2323 项，占比 54%（图 4）。更重要的是，越来越多企业选择开展全球多中心 trial，2007-2023 年，有 177 家中国药企在美国开展了 691 项临床 trial，涵盖 350 个原创药。

图 3：在美国进行的中国创新药物的临床试验

君实生物的特瑞普利单抗就是最好的例子，通过中美同步临床实验，成为首个获 FDA 批准的中国 PD-1 抑制剂，用于治疗鼻咽癌；百济神州的替雷利珠单抗也通过全球实验数据，获批美国、欧洲多个适应症。这意味着，中国创新药的临床数据终于得到全球认可，出海之路越来越顺。

五、明星药物：那些让人眼前一亮的 “中国原创”

聊创新药，不能不提那些 “出圈” 的明星产品，它们是中国创新实力的最佳代言人。

CAR-T 疗法领域，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液是国内首个获批的 CAR-T 产品，用于治疗复发难治性大 B 细胞淋巴瘤；2023 年，驯鹿医疗的伊基奥仑赛注射液、南京驯鹿的伊基奥仑赛注射液相继获批，填补了血液肿瘤治疗的空白。

PD-1/PD-L1 抑制剂更是 “百花齐放”，君实生物的特瑞普利单抗、信达生物的信迪利单抗、恒瑞医药的卡瑞利珠单抗，不仅国内获批多个适应症，还通过“license-out”模式授权给海外企业，让中国创新药走向全球。

还有应对新冠疫情的3CL 蛋白酶抑制剂，众生药业的来瑞特韦片、君实生物的民得维等，快速获批上市，为疫情防控提供了国产方案；治疗高血脂的PCSK9 单抗tafolecimab，是国内首个自主研发的该类药物，每 6 周注射一次的给药方式，大大提升了患者依从性。

六、出海与挑战：光环背后的 “成长烦恼”

虽然成绩斐然，但中国创新药出海和发展也面临不少 “成长烦恼”。最典型的就是 “单中心实验数据不被认可”，比如某 PD-1 抑制剂因仅在中国开展实验，被 FDA 拒绝批准，这也给行业敲响了警钟 —— 全球创新必须有全球数据支撑。

另外，靶点扎堆也是个问题，早期很多企业都盯着 PD-1、EGFR 这些热门靶点，导致同质化竞争激烈。不过现在情况在改善，First-in-Class（FIC）药物增速加快，2021-2024 年，FIC 药物研发数量翻倍，新靶点如 CLDN18.2、CD276等不断涌现。

图 4：中国创新药物领域的研发投资、新技术以及新目标。a 2019 年至 2021 年中国制药行业内部的研发支出情况，以及同比增长率。160 b 2021 年和 2024 年中国处于领先地位（FIC）、快速跟随者（FF）、仿制药物以及所有在研药物的数量及增长率对比。c 2021 年（内圈）和 2024 年（外圈）中国在研各类药物的数量及比例。44 d 2019 年至 2023 年中国及全球的药物研发管线数量（包括每年的增长率）

还有国际竞争的压力，美国、欧洲在 First-in-Class 药物、前沿技术（如 mRNA 疫苗）上仍有优势。但中国也有自己的王牌：庞大的患者群体提供了丰富的临床资源，完善的产业链降低了研发成本，政策支持持续加码，这些都是我们的底气。

七、未来展望：中国创新药的 “下一站”

展望未来，中国创新药的发展方向越来越清晰。政策上，“全链条支持创新药研发” 新政已经出台，从定价、医保到融资，全方位为创新药保驾护航；技术上，细胞与基因治疗（CGT）、抗体偶联药物（ADC、双特异性抗体等前沿领域成为研发热点，管线占比已达 39%；国际化上，“license-out” 交易越来越活跃，2023 年交易数达 80 件，同比增长 57%，中国创新药正从 “产品出海” 走向 “研发全球化”。

图5：中国创新药物的对外许可交易数量及增长率

作为科研人，真心为中国创新药的发展感到骄傲。从仿制药到原创药，从本土市场到全球舞台，这背后是无数科研人的坚守、企业的投入和政策的支持。相信未来几年，会有更多中国创新药突破 “卡脖子” 技术，为全球患者带来新的治疗选择。

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