DCR 超 95%！复星医药 1 类新药拟纳入优先审评

1 月 15 日，CDE 官网显示，复星医药申报的 1 类新药芦沃美替尼片新适应症拟纳入优先审评，用于伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）成人患者。

截图来源：CDE 官网

芦沃美替尼（复迈替尼；研发代号：FCN-159） 是复星医药自主研发的一款MEK1/2 口服高选择性抑制剂。MEK 是细胞外信号调节激酶（ERK）通路的上游调控因子，通过抑制 MEK 的活性，可以抑制 RAS 调控的 RAF/MEK/ERK 通路，进而抑制肿瘤的生长。

该药已经在中国获批 2 项适应症，分别用于治疗成人 LCH 及组织细胞肿瘤，以及2 岁及 2 岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 I 型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者，填补了国内相关罕见病治疗领域的空白，尚有 1 项适应症处于上市审评阶段。

截图来源：Insight 数据库

在 2025 年神经纤维瘤病大会上，复星医药公布了芦沃美替尼用于治疗 NF1-PN 的 II 期临床研究成人队列的最新数据。研究共纳入 63 例无法手术或术后复发的 NF1-PN 成人患者接受芦沃美替尼治疗，中位随访时间为 29.3 个月。结果显示：

• 客观缓解率（ORR）42.9%（27/63），所有缓解均为部分缓解（PR，肿瘤体积缩小≥20%）。

• 疾病控制率（DCR）高达 95.2%（60/63），意味着绝大多数患者肿瘤生长停滞或显著缩小。

• 应答速度：中位至缓解时间（TTR）为 10.2 个月。

• 长期疗效：中位无进展生存期（PFS）达31.4 个月，1 年和 2 年 PFS 率分别为 91.0% 和 75.2%。中位缓解持续时间 (DoR) 为25.8 个月，1 年和 2 年 DOR 率分别为 95.8% 和 69.6%。

• 缩小瘤体：中位肿瘤体积较基线减少 23.6%。

• 疼痛改善：在基线存在明显疼痛（NRS≥2 分）的患者，78.3% 患者疼痛评分显著降低≥2 分，提示药物对肿瘤疼痛的改善具有临床意义。

此外，已上市的 MEK1/2 抑制剂包括阿斯利康/默沙东的硫酸氢司美替尼（Selumetinib）；处于临床阶段的MEK抑制剂包括诺华的曲美替尼（Trametinib，GSK1120212）、Array/Pfizer的比美替尼（Binimetinib）、基因泰克/罗氏的柯美替尼（Cobimetinib）、海和药物 HH-2710、贝达药业 BPI-30000等。

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