从SMA到眼科，嘉因生物能否走出“最贵赛道”的死亡谷？

在港股生物科技板块反复失血的背景下，又一家中国基因疗法公司站到了资本市场门口。

近日，Exegenesis Bio Inc.（嘉因生物）正式向港交所递交招股说明书，拟主板上市。成立仅六年，这家公司押注的是行业中最复杂、最昂贵、也最容易失望的方向之一——AAV基因疗法与寡核苷酸药物。

从表面看，嘉因生物的故事并不缺亮点：中国首个进入注册性临床阶段的国产SMA基因疗法、AI辅助的AAV衣壳进化平台、以及瞄准千亿美元级眼科市场的单剂量基因疗法布局。

但在更冷静的视角下，它同样踩在多个敏感节点之上：基因疗法的安全性争议尚未完全消散，港股对生物科技的耐心正在下降，而“平台型叙事”在资本市场的溢价正在被重新定价。

嘉因生物的IPO，或许并非一次“行业回暖信号”，而更像是一场关于中国基因疗法能否真正走出实验室、跨越商业化深水区的压力测试。

从SMA到AAV平台：嘉因生物赌的不是一款药，而是一种范式

从管线结构来看，嘉因生物并不像一家“激进”的Biotech。其核心候选产品EXG001-307，瞄准的是脊髓性肌萎缩症（SMA）1型——一个患者规模有限、但治疗价值极高的罕见病领域。

根据弗若斯特沙利文的数据，全球SMA药物治疗市场预计将从2024年的约46亿美元增长至2035年的约94亿美元，增速稳定，却谈不上爆发。

真正让EXG001-307被反复强调的，不是市场空间，而是技术路径。作为一款单剂量、基于AAV的基因疗法，该产品试图解决当前AAV基因疗法最受争议的问题之一：有效表达与系统性安全性的矛盾。

通过引导中枢神经系统内高表达、并尽量降低外周组织暴露，嘉因生物希望绕开高剂量AAV带来的免疫毒性与肝毒性风险。

这一设计，直指全球基因疗法行业近年的“阿喀琉斯之踵”。从诺华的Zolgensma到多款在研AAV产品，安全性始终是绕不开的阴影。部分产品在真实世界数据中暴露出的不良反应，已开始反噬整个赛道的估值逻辑。

但问题在于：安全性优化本身，是否足以构成长期竞争壁垒？

嘉因生物给出的答案是“平台化”。其AAVarta平台强调AI辅助的衣壳进化发现，试图在递送效率、组织特异性与免疫逃逸之间寻找更优解；SODA平台则用于寡核苷酸药物的靶点与序列设计。

这种叙事，在过去五年中国Biotech中并不罕见——几乎每一家中后期创新药公司，都试图用“平台”抵御单一产品失败的系统性风险。

但资本市场的态度，正在发生变化。随着越来越多“平台型公司”在核心管线受挫后难以兑现第二增长曲线，投资人开始重新审视：平台是否真的降低了研发不确定性，还是只是延迟风险暴露？

在这一语境下，EXG001-307的重要性被进一步放大。它不仅是嘉因生物当前最接近商业化的资产，更是其整套AAV平台能否成立的“验证样本”。

一旦该产品在注册性临床中出现安全性或疗效偏差，其影响将不局限于单一项目，而可能动摇整个技术体系的可信度。

从罕见病走向眼科：真正的考验，不在科学，而在商业

相比SMA，嘉因生物在眼底新生血管疾病上的布局，显然更具“商业野心”。

EXG102-031与EXG202，分别针对湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、糖尿病黄斑水肿（DME）及视网膜静脉阻塞（RVO）等疾病，试图通过单剂量AAV基因疗法，替代或颠覆当前以抗VEGF生物制剂为主的治疗模式。

从市场规模看，这一选择几乎无可挑剔。全球眼底新生血管疾病药物市场预计将从2024年的约156亿美元增长至2035年的约558亿美元，是SMA市场的数倍以上。

而抗VEGF药物长期存在的“频繁注射、患者依从性差、疗效衰减”等问题，也为新技术提供了充分的切入理由。

嘉因生物强调，其两款眼科候选产品是全球首个、也是唯一一个同时抑制VEGF A/B、VEGF-C/D、PlGF和血管生成素-2等所有关键血管生成通路的基因疗法。这一表述，在科学层面无疑具备吸引力。

但商业世界往往比实验室更加残酷。

首先，眼科并非“新技术友好型”赛道。无论是罗氏、诺华，还是再生元，巨头们已经围绕抗VEGF建立起高度成熟的医生教育体系、支付结构和真实世界数据壁垒。

单剂量基因疗法即便在理论上更优，也需要跨越医生对长期安全性的谨慎态度，以及支付方对一次性高价疗法的心理门槛。

其次，“一次性解决问题”在监管与定价层面，反而可能成为双刃剑。在基因疗法领域，全球尚未形成成熟、可复制的支付模型。

高昂的前期治疗成本，往往需要与疗效持续性、真实世界证据深度绑定。一旦疗效衰减或出现延迟性不良反应，其商业模型将迅速失衡。

更现实的问题是时间。港股市场对未盈利生物科技的耐心，正在明显收缩。即便嘉因生物顺利推进临床，其眼科管线距离真正产生现金流，仍存在不短的周期。在此期间，公司将持续消耗资金，而IPO募集所得，更多是为研发“续命”，而非直接改善财务结构。

从这一角度看，嘉因生物的IPO更像是一场主动出击：在窗口尚未完全关闭前，尽快完成一次公开市场融资，为长期博弈争取时间。

结语

嘉因生物并非缺乏技术想象力，也并非没有阶段性成果。相反，它可能是当前中国基因疗法公司中，少数真正走到“可验证区间”的样本之一。

但正因如此，它的IPO才显得尤为关键——它不再只是讲述一个关于“潜力”的故事，而是被迫接受关于安全性、可复制性与商业可持续性的系统性检验。

在基因疗法这个漫长而昂贵的赛道上，真正的分水岭，往往不是科学突破的那一刻，而是资本开始不再为“可能性”付费的时点。嘉因生物，正在走向这个分水岭。