特稿｜解码美国药企研发经验与转型路径

新华社洛杉矶1月15日电 特稿｜解码美国药企研发经验与转型路径

新华社记者谭晶晶

美国大型制药企业长期以来是全球医药创新体系的重要力量，在新药研发、临床试验、监管对接及商业化推广等方面积累了成熟经验，推出了突破性治疗药物与疗法。

美国大型药企的运行模式具有较强的行业代表性，但也面临投入高、风险大、成功率低以及创新效率下滑等挑战。这些企业正在探索人工智能辅助新药研发、外部创新生态合作等转型路径。

“长期赛道”领跑者

新药研发被普遍视为高风险、高投入、耗时长、成功率低的“长期赛道”。据美国药物研究机构和制药厂商协会等机构统计，新药从早期研发到最终获批平均需约10至15年。根据业界估算，一款成功上市的新药，如果把失败项目的成本一并计算，平均研发费用约26至29亿美元，且成本呈持续上升趋势。

辉瑞、强生、默沙东等大型药企拥有雄厚的研发资金支持、全球化临床试验体系等多方面竞争优势，有能力承受前期高失败率带来的成本压力，同时维持多个研发管线项目，分散风险，成为此类“长期赛道”的领跑者。一旦有“重磅”药物获批，可在多年内贡献稳定现金流，为后续研发提供支撑。

这些企业普遍建立覆盖多地的临床试验网络，能同步在多地招募患者进行二期和三期试验，提升数据代表性，并加快研发进度。这种优势在癌症、慢性病疗法及传染病疫苗等领域尤为重要。

成熟的监管对接与合规能力也让美国大型药企在药物审批方面可少走弯路。这些企业熟悉美国食品和药物管理局、欧洲药品管理局等监管体系，能有效完成复杂的审批流程，满足药品的制造、控制等方面要求，亦能节省“突破性疗法”“优先审评”等特殊审批通道的审批时间。

这些大型药企还拥有小企业所没有的完整产业链与规模化生产能力，从原料采购、研发、生产、包装、物流到市场分销，基本能实现一体化管理。在药物获批后，可迅速扩大产能，保证药物及时上市和稳定供应。

多重挑战并存

尽管优势明显，美国大型药企仍面临研发效率下降、创新能力减弱、专利压力等多重挑战。

近年来，这些企业研发投入不断增加，但获批新药数量增长有限，投入产出比不高。有研究显示，在进入临床试验的候选药物中，最终获得批准的比例不足10%。

复杂的监管与合规要求使得新药问世流程愈发漫长。随着生物药、细胞和基因疗法的发展，临床试验设计和监管要求日益复杂，对样本量、安全监控、伦理合规要求极高。

全球化生产与分销虽是大型药企的优势，但也受到国际物流、原料来源、监管差异、贸易政策等方面的影响。

大型药企还面临仿制药的挑战。一旦重磅药物核心专利到期，市场上立刻涌入大量价格更低的仿制药或生物类似药，原研药销售额短期内可能大幅下滑。若没有新的重磅药物接续上市，企业将面临收入断崖下降的压力。

转型新趋势

面对风险与挑战，美国大型药企在人工智能等高新技术赋能下，积极探索转型新路径，涌现出值得关注的新趋势。

大型药企利用人工智能进行分子设计、毒性预测、药代动力学模拟等，有望缩短药物从发现到候选的周期，并降低早期失败率。在针对罕见病或精准治疗等临床试验方面，大型药企通过数字化试验、虚拟试验、电子健康记录数据的整合，有望提高招募效率、缩短试验周期。

美国大型药企愈发注重内外结合的复合型创新模式，持续加强与大学、科研机构合作，或并购小型生物技术公司，以合作开发、技术授权等方式引入外部创新。将药物早期科研创新与大型企业的产业化、商业化能力相结合，有助于其保持产品储备与市场竞争力。

同时，对药品生产质量管理体系的持续投入，包括良好生产规范、整体质量体系建设及监管合规能力，有助于企业提升全球运营弹性，保持稳定运营。