上海
1月9日，恒瑞医药宣布其子公司成都盛迪医药收到中国国家药品监督管理局（NMPA）下发的《受理通知书》，公司自主研发的1类新药富马酸立康可泮胶囊的药品上市许可申请获受理，适应症为：治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种后天获得性溶血性疾病，其特征为CD55（衰变加速因子，DAF）和CD59（反应性溶解膜抑制物，MIRL）缺乏导致补体介导的血管内溶血，主要临床表现为血管内溶血、潜在的造血功能衰竭及血栓形成倾向。在中国，PNH已被纳入《第一批罕见病目录》。尽管现有的C5补体抑制剂治疗可有效控制血管内溶血，但仍有大部分患者因血管外溶血而持续贫血。此外，C5补体抑制剂需要长期静脉或皮下给药，给药便利性有待提高。
富马酸立康可泮胶囊（研发代号：HRS-5965）是以补体活化系统旁路途径中B因子为靶点的口服小分子抑制剂，补体B因子抑制剂可通过靶向因子B抑制AP能同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了C5补体抑制剂治疗的不足，同时口服给药也提高了患者的用药依从性。2025年11月，该产品的上市申请已经被NMPA纳入优先审评，用于PNH适应症。该产品用于IgA肾病患者的临床研究也正在进行中。
此次申报上市是基于一项在既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者中评价富马酸立康可泮胶囊的有效性和安全性的多中心、随机、开放、阳性对照3期临床试验。该研究主要终点为血红蛋白水平≥12g/dL的受试者比例。研究结果表明，富马酸立康可泮胶囊在提高血红蛋白水平、避免输血、改善疲劳等方面均优于C5补体抑制剂。
参考资料：
[1]恒瑞创新药富马酸立康可泮胶囊用于血红蛋白尿症适应症上市申请获受理.From https://mp.weixin.qq.com/s/gQ3KUVdPkTENyGlKXTZIhA
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