我国有近400万帕金森病患者,这个病对中老年人来说并不陌生,手脚发抖、身体僵硬、走路不稳都是典型症状,严重时连穿衣、吃饭这些日常事都做不了 。更让人揪心的是,它属于慢性进展性疾病,之前的治疗只能缓解症状,没法阻止病情恶化,患者最终可能失去自理能力。但现在,好消息来了——NCR201注射液Ⅱ期临床启动会圆满落幕,这款创新干细胞药物让“功能性治愈”不再是奢望。
NCR201注射液可不是普通药物,它采用的是诱导多能干细胞(iPSC)技术,简单说就是把健康细胞“返老还童”后,培养成能分泌多巴胺的神经细胞,再通过手术精准植入患者大脑,从根源上补充受损的神经元 。这种疗法和传统吃药完全不同,不是暂时缓解症状,而是让新细胞在大脑里“安家落户”,持续发挥作用。
在之前的Ⅰ期临床试验中,已经出现了让人振奋的结果。37岁的早发型患者李女士,患病15年,术前连正常活动都困难,接受NCR201治疗3个月后,手脚不抖了、身体也不僵了,帕金森病评定量表评分从62分降到12分,基本恢复正常生活,实现了“功能性治愈”。还有多名患者治疗后,“关期”(无法活动的时段)消失,口服多巴胺药物剂量也明显下降,脑部影像显示新的多巴胺能神经元已经成功发挥活性 。
这次Ⅱ期临床启动会阵容强大,由中国科学技术大学附属第一医院和首都医科大学宣武医院牵头,联合湘雅医院、中山医院等多家顶尖机构共同推进 。这些医院不仅有先进的医疗设备,还有成熟的帕金森病诊疗体系,能确保临床试验的高质量开展。Ⅱ期试验将进一步验证NCR201的疗效和安全性,一旦成功,将为更多患者提供全新的治疗选择。
值得一提的是,NCR201解决了传统干细胞疗法的诸多难题。它是异体通用型药物,不用依赖患者自身细胞,来源充足且能批量制备,让更多患者有机会接受治疗。而且细胞分化纯度达到80%以上,远超国际同期水平,既保证了疗效,又降低了安全风险。
从Ⅰ期的显著疗效到Ⅱ期的正式启动,NCR201注射液一步步打破了帕金森病“不可治愈”的魔咒。这背后是科研团队的多年攻关,也是我国再生医学的重大突破。随着临床试验的推进,未来有望让更多患者摆脱疾病困扰,重新找回生活自理能力。
你身边有帕金森病患者吗?如果这种干细胞疗法普及,你最想了解它的哪些方面呢?
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