科济药业提交通用型BCMA CAR-T产品两项IND申请

来源：医药观澜

12月29日，科济药业宣布已向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交通用型BCMA CAR-T产品CT0596的两项新药临床试验（IND）申请，以分别启动治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）及原发性浆细胞白血病（pPCL）的1b/2期临床试验。

CT0596是一款靶向BCMA的通用型CAR-T细胞疗法，基于科济药业自主研发的THANK-u Plus®平台开发，通过敲除NKG2A、TRAC及B2M基因，降低移植物抗宿主病（GvHD）及宿主免疫排斥风险，并辅以额外基因编辑，进一步阻断宿主NK细胞介导的排斥反应，从而提升产品的疗效和安全性。

CT0596已在中国开展研究者发起的临床试验（IIT），探索其治疗R/R MM及pPCL的临床潜力。在2025年ASH年会发表的首次人体研究中，CT0596展现出良好的安全性及令人鼓舞的疗效信号。截至2025年8月31日，8例接受CT0596输注的R/R MM患者均为可评估疗效人群，中位随访时间为4.14个月。6例患者达到部分缓解（PR）及以上疗效：3例达到完全缓解/严格意义的完全缓解（CR/sCR）（均属于全剂量清淋的患者），1例达到非常好的部分缓解（VGPR），2例达到PR。4例患者出现1级细胞因子释放综合征（CRS），无2级及以上CRS发生。未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或GvHD。未观察到剂量限制性毒性、治疗中断或死亡事件。

此前，科济药业亦公布了CT0596治疗复发/难治性pPCL初步临床数据，2例穷尽目前可及治疗、疾病负荷重、进展迅速的pPCL患者在接受CT0596治疗之后，均达到sCR。

科济药业新闻稿表示，本次IND申请的提交，标志着CT0596开始进入注册性临床开发阶段，有望为R/R MM及pPCL患者提供新的治疗选择。科济药业还计划在其他浆细胞肿瘤以及浆细胞驱动的自身免疫性疾病中进一步对该产品探索。

参考资料：

[1]科济药业提交通用型BCMA CAR-T产品CT0596的两项IND申请. From https://www.prnasia.com/story/517377-1.shtml