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突破性进展!英国基因疗法有效对抗亨廷顿病

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9月24日 (UPI) -- 伦敦大学学院的研究人员报告称,他们在亨廷顿病的基因治疗方面取得了成功,这是全球首个成功的治疗方法。

根据《卫报》的报道,这项基因治疗在英国的试验中,使患者的疾病进展在三年内减缓了75%。

伦敦大学学院亨廷顿病中心主任萨拉·塔布里齐表示:“我们现在有了治疗这种世界上最可怕疾病之一的方法。”

塔布里齐补充道:“这真是个巨大的突破,我真的很开心。”

这种治疗减缓了精神衰退的速度,以至于在未治疗的情况下,通常一年内会发生的情况,经过治疗可能需要长达四年才会发生,塔布里齐告诉BBC。

“我们从来没有想到临床进展会减缓75%,”塔布里齐说。

她表示,减缓亨廷顿舞蹈症的影响,让患者在未来几十年里享有“良好的生活质量”。

基因治疗需要进行12到18小时的脑部手术。

参与临床试验的患者人数尚未公布,不过据BBC报道,一名因医疗原因退休的患者已经恢复工作。

其他试验参与者能够行走,而且不需要再用轮椅了。

亨廷顿病是一种遗传缺陷,在家庭中世代相传,导致痴呆、瘫痪和死亡,根据美国亨廷顿病协会的说法。

它与其他类型的导致痴呆的其他疾病有相同的病因,包括阿尔茨海默病和帕金森病。

阿尔茨海默病主要影响记忆,而帕金森病和亨廷顿病则主要影响运动。

2016年,克利夫兰凯斯西储大学的研究发现,含有瓦洛辛蛋白的可能保护患者免受亨廷顿舞蹈症的侵害。

根据亨廷顿舞蹈症协会(HDSA)的说法,亨廷顿舞蹈症的症状通常在30到50岁的人群中开始出现,但也可能影响儿童和年轻人。

大约有41,000名美国人出现该疾病的症状,超过20万人有遗传该疾病的风险。

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