和元生物： 以创新驱动发展 抢滩再生医学赛道

来源：中国证券报-中证网

站在生物医药创新的前沿，细胞和基因治疗（CGT）行业有着非常高的技术壁垒，但总有一些企业凭借坚定的战略定力和强大的技术实力，穿越行业周期，实现跨越式发展。

作为登陆科创板的CGT第一股，和元生物深耕细胞与基因治疗领域十余年，自主研发形成细胞和基因治疗载体开发技术、细胞和基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，布局了前沿的质粒、免疫细胞、干细胞、病毒、mRNA、外泌体等相关的技术和工艺，从基础底层技术和产业化技术层面解决瓶颈问题。

“和元生物的发展始终跟随中国生物医药产业从‘跟跑’到‘领跑’的时代步伐，逐步成长为细分行业领军者。”和元生物董事长兼总经理潘讴东在接受中国证券报记者采访时表示，展望未来，依托国家和地方对细胞和基因治疗这一重点发展方向持续的政策支持，公司临港产业基地产能将进一步爬坡释放。和元生物将拓展布局再生医学领域，不断提升自身竞争力和市场渗透率，努力打造以细胞和基因治疗为核心的国际产业化集团。

持续加强技术创新

和元生物成立于2013年，专注于为细胞和基因治疗领域的先导研究和药物研发提供一体化CRO（合同研究组织）/CDMO（合同研发与生产组织）服务。

面对细胞与基因治疗研发的高技术门槛，和元生物持续深化技术创新。“CRO/CDMO企业竞争力主要体现在核心技术能力、GMP平台实力、项目管理能力等多个方面。”潘讴东告诉记者，“自2006年投身创业以来，二十年来我始终专注于细胞与基因治疗领域，亲历并推动着这一前沿赛道的技术创新。”

“以病毒载体为例，其是CGT药物的重要载体。在病毒载体方面，我们的工艺技术在国际上已经达到了领先水平。”潘讴东介绍。据了解，目前公司拥有包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、基因载体和细胞治疗工艺开发平台等全面的细胞和基因治疗CRO/CDMO技术平台，在载体开发、病毒包装等关键环节具备领先的研发能力。

持续的研发投入，彰显了公司以技术创新驱动发展的战略定力。2025年前三季度，和元生物研发费用达3466.12万元，占营业收入比例为19.22%。同时公司知识产权布局也在稳步推进。2025年1月至9月，公司新增发明专利1项、国内注册商标6项；新增发明专利申请2项，实用新型专利申请8项，国内注册商标申请5项。

值得关注的是，随着人工智能的飞速发展，AI技术已经渗透到药物研发的多个环节。

“公司积极拥抱变革，在AI应用领域展开不少探索，相继构建智能研发体系、AI模型等，推动研发、生产效率提升。”和元生物副总经理、董事会秘书徐鲁媛表示，“我们通过人工智能与生物技术的结合，已经形成了‘算法创新+应用落地’的双轮驱动模式。在研发设计与检测工具开发方面，公司已打通AI与生产数据链路，打造‘智能设计-模型搭建-算法验证-大数据反馈’的智能研发体系。”

“未来我们将进一步加强技术硬实力，保持行业领先地位，提升自身核心竞争力。”徐鲁媛称。

提升CGT药物商业可及性

科技创新结出累累硕果。在细胞和基因治疗药物开发方面，和元生物积累了丰富的优质客户及项目资源。据介绍，公司CRO业务累计合作研发实验室已超14700家。CDMO业务项目累计超600项（含5项Ⅲ期临床项目），累计协助客户获得国内外临床试验批件60项（含FDA批件14项）。

“十余年来，我们始终坚信CRO及CDMO的核心价值在于对技术本质的深刻洞察，对工艺细节的精准把控，对合规体系的执着坚守，这既是公司的基本内核，更是我们十年磨一剑锤炼出的核心实力。”潘讴东表示，公司始终专注于为客户提供从实验室研究到商业化生产的“一站式”服务，行业格局的变化促使客户更倾向于选择技术扎实、平台全面、产能充足且项目经验丰富的合作伙伴。

展望产业发展，潘讴东表示：“国内细胞与基因治疗行业已经发展了近四十年。如今这条漫长的探索之路终于出现曙光。当前细胞和基因治疗药物商业化正处于从‘技术突破’向‘规模化落地’转型的关键期。”技术进步、政策支持与商业模式创新将共同推动CGT药物商业可及性的提升。

产能方面，据介绍，目前公司临港产业基地一期已全面投产，产线数量与产能规模位居国际行业前列。该基地拥有11条GMP载体生产线与18条GMP细胞生产线，具备5L-500L质粒发酵规模与50L-2000L悬浮细胞培养能力。“临港产业基地不仅是我们硬实力的展现，更是我们修炼内功的载体，从构建设计、建模、验证的工艺体系，到建立覆盖研发、生产、质控、溯源的全流程合规管理体系，每一个环节都践行着我们技术为本，合规为基的理念。”潘讴东表示。

“未来临港基地产能利用率逐步提升，将为公司市场份额与盈利能力的提升进一步打开空间。后续，随着我们持续推进CDMO临床后期项目，结合临港基地产能释放与优化增效，将显著强化其在细胞与基因治疗领域的服务能力，为公司业绩增长提供坚实支撑。”潘讴东称。

“这条从科研创新到新药临床应用，最终完成商业化，惠及广大群众健康的道路，正是产业的新生之路，也是我们一直坚守的健康发展之路。”潘讴东说。

积极开拓再生医学业务

前瞻布局再生医学领域，是和元生物顺应行业发展趋势、打开发展新空间的重要一步。

据了解，2024年，公司设立全资子公司和元和美，并成立和元和美再生医学中心，专注于从源头解决业内普遍面临的细胞安全、可追溯方面的难题，实现细胞规模化生产，为客户提供全方位的再生医学领域CDMO服务。

“业务发展方面，目前公司已开展涵盖干细胞、免疫细胞、外泌体等及其衍生物的工艺开发制备及细胞存储业务，并通过与政府园区及医院等达成战略合作、携手行业头部企业及重点科研机构共建联合实验室、积极参与相关领域团体标准制定等方式，不断探索业务发展路径和商业合作模式，布局扩展再生医学领域相关业务。”和元生物董事、副总经理殷珊表示。

为什么要储存细胞？以干细胞和免疫细胞为例，殷珊以一个生动的比喻加以介绍。“我们身体里都蕴藏着非常重要的黄金‘种子’。如果我们能够在健康、年轻的时候，把优质‘种子’储存下来。通过这些‘种子’，医生可以在需要时进行细胞治疗，从而更好地修复受损组织或器官。”

“在细胞存储领域，还有一个重要的问题，我们储存下来的黄金‘种子’，要如何保存才能够在未来几十年甚至百年后依然可以使用。”殷珊表示，“由于存储细胞对环境的要求很高，目前我们采用全自动化液氮设备，实现低温气相稳定存储，避免反复冻融。此外，通过自动补液、温控与追踪系统降低人为误差与污染风险。”

在积极开拓新应用领域的同时，和元生物也开启了国际化征程。“随着我国创新药对外授权交易创新高，‘出海’已成为我国生物医药企业在全球产业竞争格局中深度重塑、寻求新发展的重要举措。”潘讴东表示，公司坚持“立足中国，服务全球”的中长期发展战略，CRO、CDMO及再生医学各业务板块根据不同的节奏和策略向海外拓展，让中国的细胞与基因治疗服务走向世界。

值得关注的是，据介绍，在CDMO领域，除加强海外市场宣传、直接对接海外客户以外，和元生物与国内优质生物科技企业达成深度合作，一方面，支持其新药管线获批海外IND（新药临床试验申请），并为其提供海外临床样品服务；另一方面，对接海外资源，协助国内客户自有专利技术获海外授权或管线license out（对外授权），各项事宜正在积极推进之中。

而在再生医学领域，和元和美自主申报的Human Fibroblast Extracellular Vesicles（人真皮成纤维细胞外泌体）正式通过INCI（国际化妆品原料命名委员会）审核，被纳入全球化妆品原料名录，这一里程碑标志着该原料获得了全球化妆品市场的“国际身份证”。

展望未来，潘讴东表示，和元生物将坚守“赋能细胞基因治疗，共守生命健康”的发展使命，以创新驱动发展，以合作汇聚力量，为我国细胞和基因治疗领域的高质量发展贡献核心力量。