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德纳利治疗公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并授予其生物制品许可申请（BLA）优先审查，申请的药物是 tividenofusp alfa，这是一种针对亨特综合症（MPS II）的潜在酶替代疗法。该公司表示，处方药用户收费法（PDUFA）下的目标行动日期为2026年1月5日。
该公司表示，tividenofusp alfa 旨在跨越血脑屏障，针对亨特综合症的中枢神经系统和外周症状，这是一种罕见且进展性遗传疾病。BLA 提交是基于 1期/2期和正在进行的2期/3期临床研究的结果，该公司声称这些研究显示脑脊液中糖胺聚糖减少和神经认知功能改善的积极趋势。
美国食品药品监督管理局（FDA）之前授予tividenofusp alfa突破性疗法和罕见儿童疾病的称号，反映了亨特综合症治疗中存在的显著未满足需求。
德纳利治疗公司表示，如果获得批准，提维德诺夫斯普阿法将成为首个同时针对亨特综合症脑部和身体症状的治疗方案。公司计划在审查过程中与FDA紧密合作，争取尽快把这种治疗带给患者。
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