NMPA 批准突破性疗法上市

当地时间 12 月 10 日，勃林格殷格翰宣布，其口服磷酸二酯酶 4B（PDE4B）抑制剂那米司特（Nerandomilast）新适应症获 NMPA 批准上市，用于治疗成人进展性肺纤维化（PPF）。

新闻稿指出，该疗法的获批标志着五年多来，PPF 患者迎来了首个新的治疗选择。对数百万受这种危及生命的肺部疾病影响的患者来说，无疑是一项突破。

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那米司特是勃林格殷格翰在研的新型 PDE4B 抑制剂，其通过抑制 PDE4B 酶发挥作用，该酶在肺部高度表达，并与纤维化和炎症过程密切相关。通过抑制这些通路，那米司特展现了抗纤维化和抗炎的双重效果，有望为 PPF 患者带来临床获益。

2025 年 10 月，该药在中美同步获批（在美国获批后 2 周内），标志着特发性肺纤维化治疗格局在十多年来首次迎来变革。

本次新适应症在中国获批上市是基于基于那米司特关键性 III 期临床试验 FIBRONEER™-ILD1 的积极结果，这是那米司特第二个达到主要终点的 III 期临床试验，PPF 治疗领域有望迎来下一代突破性疗法。

FIBRONEER™-ILD1 是一项双盲、随机、安慰剂对照试验，旨在进行性纤维化间质性肺疾病患者中评价那米司特治疗至少 52 周的有效性和安全性。共计 1176 名来自 44 个国家及地区的患者按 1:1:1 的比例随机分配，分别接受那米司特 9 mg 每日两次（n=393）、18 mg 每日两次（n=391）或安慰剂每日两次（n=392）治疗。根据患者是否接受基础抗纤维化治疗进行分层分析，其中 43.5% 的患者正在接受尼达尼布治疗。

结果显示，与安慰剂相比，接受那米司特治疗的第 52 周，患者的用力肺活量（FVC, mL）较基线的绝对变化达到主要终点。相关的关键疗效结果已发布于《新英格兰医学杂志》，包含：

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关键次要复合终点（首次出现急性加重、因呼吸系统原因住院或死亡）无统计学意义，但两个治疗组的死亡率均较少：与安慰剂组（n=50/12.8%）相比，那米司特 9 mg 组（n=33/8.4%）、那米司特 18 mg 组（n=24/6.1%）。

那米司特的安全性和耐受性特征与 FIBRONEER™-IPF 试验基本一致。最常见的不良事件是腹泻，在血管炎、抑郁或自杀等特别值得关注的不良事件方面，那米司特组与安慰剂组之间并无差异。最常导致患者终止治疗的不良事件是「病情加重」（即肺纤维化恶化）和腹泻。

其中接受基础尼达尼布治疗和未接受基础尼达尼布治疗的患者中，因不良事件导致终止治疗的发生率大致相似。在接受安慰剂、那米司特 9 mg 和 那米司特 18 mg 治疗的患者中，严重不良事件的发生率分别为 35.2%、31.8% 和 33.2%，致死性不良事件发生率分别为 5.1%、3.6% 和 2.0%。

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