FDA批准首个AI工具用于MASH临床试验

FDA已经批准首个基于AI的工具，可用于涉及代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)患者的临床试验，以帮助测量疾病活动度。

这个名为AIM-NASH的工具是一个基于云计算的平台，旨在帮助病理学家对肝脏活检组件进行评分，评估指标包括脂肪浸润（脂肪变性）、炎症（肝细胞气球样变和小叶炎症）以及瘢痕形成（纤维化），这些都是MASH的特征表现。

FDA的认证意味着该工具现在可以用于任何MASH治疗药物开发项目，并支持新疗法的监管申报。目前，已有两种获批的MASH药物——Madrigal Pharma公司的THR β选择性激动剂Rezdiffra（resmetirom）和诺和诺德公司的GLP-1激动剂Wegovy（semaglutide），还有数十种药物正在研发中。

MASH被认为是制药业的下一个重要增长领域，一些分析师预测其市场潜在价值每年可达数百亿美元。

代谢功能障碍相关脂肪性肝病(MASLD)，包括其更严重的形式MASH，是世界上最常见的慢性肝病，影响全球约38%的成年人口，每年夺去数十万人的生命。该疾病主要与肥胖以及不健康的饮食和生活方式相关，在工业化国家中呈上升趋势。

在MASH中，疾病已进展为包括肝硬化等危及生命的并发症，肝功能恶化可能需要肝移植，以及肝癌。

AIM-NASH由波士顿AI专业公司PathAI开发，旨在减少活检样本评分的负担。目前这项工作由多名独立专家完成，耗时且结果可能存在差异。

根据FDA的介绍，该工具使用AI算法分析肝脏活检图像，并根据标准NASH临床研究网络评分系统提供评分。欧盟药品管理局EMA今年早些时候也支持在MASH试验中使用该工具。

FDA强调，该过程"保持人类参与，病理学家完全负责最终解读，在接受或拒绝AI生成的评分之前，需要审查整个切片图像和AIM-NASH的输出结果。"

在特朗普政府期间，FDA大力推动采用数字和AI技术，其他最近的举措包括启动现实世界审查流程以便更容易将数字健康技术(DHT)推向市场，推出可供员工使用的智能体AI平台来自动化复杂任务，以及名为Elsa的生成式AI系统，旨在加快审查流程。

Q&A

Q1：AIM-NASH是什么？它有什么功能？

A：AIM-NASH是FDA批准的首个用于MASH临床试验的AI工具，由PathAI公司开发。它是一个基于云计算的平台，能够帮助病理学家对肝脏活检进行评分，评估脂肪浸润、炎症和纤维化等MASH疾病特征。

Q2：MASH是一种什么疾病？影响范围有多大？

A：MASH是代谢功能障碍相关脂肪性肝炎，属于最常见的慢性肝病之一。它影响全球约38%的成年人口，每年夺去数十万人生命，主要与肥胖和不健康生活方式相关，可能进展为肝硬化、肝癌等严重并发症。

Q3：AIM-NASH获得FDA批准后能带来什么改变？

A：获得FDA批准后，AIM-NASH可以用于任何MASH药物开发项目，支持新疗法的监管申报。它能减少活检样本评分的工作负担，提高评分效率和一致性，同时病理学家仍保留最终解读权。